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Im April 23, 2019, Akari Therapeutics, Plc (Nasdaq: AKTX), ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf innovative Therapeutika zur Behandlung von Autoimmun- und Entzündungskrankheiten konzentriert, bei denen Komplement- und / oder Leukotriensysteme eine Rolle spielen, gab erste positive klinische Daten der Phase II der ersten drei Studien mit bullösem Pemphigoid ( BP) Patienten in einer laufenden klinischen Studie.

Bullöses Pemphigoid ist eine schwere entzündliche Hauterkrankung für seltene Leiden, die derzeit hauptsächlich mit Steroiden und Immunsuppressiva behandelt wird, die bekannte Nebenwirkungen mit sich bringen. Das Ansprechen auf die Behandlung und die Wirksamkeit von Steroiden variieren je nach Schweregrad der Erkrankung erheblich, obwohl häufig Schübe und Rückfälle auftreten.

Bei Patienten mit bullösem Pemphigoid gibt es Hinweise darauf, dass sowohl die Aktivierung des terminalen Komplements (C5) als auch der Lipidmediator Leukotrien B4 (LTB4) eine zentrale Rolle bei der Bekämpfung der Krankheit spielen. Ex-vivo-Daten einer kürzlich an der Universität Lübeck durchgeführten Studie an BP-Patienten zeigten eine ausgeprägte Anreicherung von LTB4 und C5 sowie seiner Aktivierungsprodukte in der entzündeten Haut von Patienten mit bullöser Pemphigoid-Krankheit.

Die Phase-II-Studie für bis zu neun leichte bis mittelschwere bullöse Pemphigoid-Patienten ist eine sechswöchige, offene, einarmige Studie zur Bewertung der Sicherheit und mit dem Hauptwirkungsindikator des Bullösen Pemphigoid-Index (BPDAI) eine häufig verwendete Bewertung von das Ausmaß und die Schwere der Krankheit.

Erste Ergebnisse der ersten drei Patienten zeigten, dass Nomacopan (Coversin), das täglich subkutan verabreicht wurde, bei drei älteren Patienten (> 65 Jahre) gut vertragen wurde und dass keine arzneimittelbedingten Nebenwirkungen auftraten.

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Im März 2, 2019Principia Biopharma Inc., ein biopharmazeutisches Unternehmen im späten Stadium, das sich mit der Entwicklung transformativer oraler Therapien für Patienten mit erheblichen ungedeckten medizinischen Bedürfnissen in der Immunologie und Onkologie befasst, gab heute die klinischen Daten der Phase 2-Studie aus der Believe-PV-Studie für PRN1008 als Teil der Breaking Research: Clinical Trials-Programm auf der Jahrestagung der American Academy of Dermatology (AAD) in Washington DC PRN1008 wird für die mögliche Behandlung von Pemphigus entwickelt, einschließlich Pemphigus vulgaris (PV) und Pemphigus foliaceus (PF). Die Phase 2-Studie bestätigte die vorläufigen klinischen Ergebnisse und erreichte die primäre Wirksamkeitsmessung der Kontrolle der Krankheitsaktivität (CDA) bei niedrig dosierten Kortikosteroiden.

"Das Hauptziel der Behandlung von Patienten mit Pemphigus ist es, die Krankheit zu kontrollieren und die Haut zu heilen. Eine erhebliche Herausforderung besteht jedoch darin, unerwünschte Ereignisse zu vermeiden, die mit der längeren Verwendung von Kortikosteroiden einhergehen, die typischerweise zur Erzielung einer klinischen Verbesserung erforderlich sind", sagte Dr. , Professor und Leiter der Abteilung für Dermatologie an der St. George Hospital Clinical School der Universität New South Wales im australischen Sydney und der leitende Hauptprüfer. "PRN1008 hat das Potenzial, die Krankheit der Patienten schnell und effektiv zu behandeln, während die Exposition bei moderaten bis hohen Kortikosteroiddosen signifikant reduziert wird."

In die offene Phase-2-Studie wurden 27-Patienten mit neu diagnostiziertem und rezidiviertem, leichtem bis schwerem Pemphigus (einschließlich PV und PF) eingeschlossen. Vierundzwanzig Patienten wurden zwölf Wochen lang mit oral verabreichtem PRN1008 und niedrig dosierten Kortikosteroiden (LDCS; <0.5mg / kg / Tag) behandelt, mit einer Nachbeobachtungszeit von zwölf Wochen. Der primäre Endpunkt war CDA (wo sich neue Läsionen nicht mehr bilden und bereits bestehende Läsionen abheilen) in Woche 4. Weitere sekundäre Endpunkte waren die Remissionsrate und die Reduktion der Anti-Desmoglein-Autoantikörper.

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Am Februar kündigten 22, 2019, Principia Biopharma Inc., ein biopharmazeutisches Unternehmen im späten Stadium, das sich mit der Entwicklung transformativer oraler Therapien für Patienten mit erheblichen ungedeckten medizinischen Bedürfnissen in der Immunologie und Onkologie befasst hat, mit, dass eine Zusammenfassung für die mündliche Präsentation beim Late-Breaking angenommen wurde Forschung während der 2019 American Academy of Dermatology-Jahrestagung in Washington, DC

Die Zusammenfassung „Endgültige Ergebnisse der Proof-of-Concept-Studie von Believe-PV zu PRN1008 in Pemphigus“ wird im Rahmen der Kurzforschung: Clinical Trials am Samstag, März, 2, 2019 bei 2: 10pm ET im Ballsaal A präsentiert des Walter E. Washington Convention Center.

Über Principia Biopharma
Principia ist ein biopharmazeutisches Unternehmen im späten Stadium, das sich der Aufgabe stellt, Patienten mit erheblichen nicht erfüllten medizinischen Bedürfnissen in der Immunologie und Onkologie transformative orale Therapien anzubieten. Principias proprietäre Tailored Covalency® Dank dieser Plattform kann Principia reversible und irreversible kovalente, niedermolekulare Inhibitoren mit Potenzen und Selektivitäten entwerfen und entwickeln, die das Potenzial haben, mit injizierbaren Biologika zu konkurrieren und dennoch die Bequemlichkeit einer Pille zu bewahren. PRN1008, ein reversibler kovalenter BTK-Inhibitor, wird in einer klinischen Phase-3-Studie bei Patienten mit Pemphigus, einer Orphan-Autoimmunerkrankung, und in einer klinischen Phase-2-Studie mit Patienten mit einer thrombozytopenischen Purpura, einer seltenen hämatologischen Erkrankung, bewertet. PRN2246, ein kovalenter BTK-Inhibitor, der die Blut-Hirn-Schranke überwindet, hat eine klinische Phase 1-Studie mit gesunden Freiwilligen abgeschlossen und ist mit Sanofi für die Entwicklung von Multipler Sklerose und möglicherweise für andere Erkrankungen des zentralen Nervensystems zusammengearbeitet worden. PRN1371, ein kovalenter Inhibitor des Fibroblasten-Wachstumsfaktor-Rezeptors (FGFR), wird in einer Phase-1-Studie bei Patienten mit Blasenkrebs untersucht. Für weitere Informationen, besuchen Sie bitte www.principiabio.com.

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Aimee S. Payne, MD, PhD, und Nicola J. Mason, BVetMed, PhD

Transformative Research Award unterstützt weitere Pemphigus-Forschung

Nicola J. Mason, BVetMed, PhD, außerordentlicher Professor für Medizin und Pathobiologie an der Veterinärmedizinischen Fakultät der Universität von Pennsylvania, und Aimee S. Payne, MD, PhD, der Albert M. Kligman-Professor für Dermatologie an der Perelman School of Medicine an der University of Pennsylvania, haben den renommierten Transformative Research Award des NIH-Direktors erhalten. Die Auszeichnung ist Teil des NIH Common Fund-Programms für hochriskante Forschung mit hohem Risiko, das gegründet wurde, um das Tempo biomedizinischer Entdeckungen zu beschleunigen, indem außergewöhnlich kreative Wissenschaftler mit hochinnovativer Forschung unterstützt werden.

Autoimmunität tritt auf, wenn das körpereigene Immunsystem irrtümlich normales Gewebe angreift und dadurch Krankheiten wie rheumatoide Arthritis, systemischen Lupus und Typ 1-Diabetes verursacht. Dem Autoimmunkrankheitsforschungszentrum von John Hopkins zufolge leiden mindestens zehn Millionen Amerikaner an mehr als 80 Krankheiten, die durch Autoimmunerkrankungen verursacht werden. Im Rahmen des Stipendiums wollen Mason und Payne einen gentechnisch veränderten zellbasierten Therapieansatz zur Behandlung von Hunden mit natürlich vorkommender Autoimmunerkrankung der Haut (Pemphigus) evaluieren. Hunde sind eine der wenigen anderen Spezies, die Pemphigus auf natürliche Weise entwickelt, und der Zustand spiegelt Pemphigus bei menschlichen Patienten wider. Die Bewertung dieses Ansatzes zur Behandlung von Hunden mit dieser schwächenden Krankheit kann letztendlich zu bahnbrechenden Therapien für Menschen führen.

"Die erfolgreiche Behandlung von Autoimmunität bei Familienhunden mit diesem einzigartigen Ansatz wäre nicht nur ein Durchbruch in der Veterinärmedizin", sagte Mason, "sondern könnte auch die Art und Weise verändern, wie Autoimmunkrankheiten beim Menschen behandelt werden. Wir glauben, dass diese Arbeit die Übersetzung zellulärer Immuntherapien für eine Vielzahl von Erkrankungen bei Hunden und Menschen, einschließlich Autoimmunität, Abstoßung von Transplantaten, Infektionskrankheiten und Krebs, erleichtern kann. “

Mason und Payne werden sich weiterhin auf ihre neuartige, gentechnisch veränderte Immuntherapie mit chimären Autoantikörperrezeptor-T-Zellen (CAART) und ihr Potenzial konzentrieren, eine dauerhafte Remission der durch Antikörper verursachten Krankheit zu bewirken.

"Unsere Studie zur CAART-Immuntherapie bei Begleithunden mit natürlich vorkommenden Autoimmunkrankheiten wird synergetisch mit unseren Bemühungen zur Entwicklung ähnlicher Therapien beim Menschen sein", sagte Payne. "Durch den Vergleich dieser komplexen zellulären Immuntherapien bei Hunden im Vergleich zu Menschen werden wir besser verstehen, wie diese Therapien entwickelt und eingesetzt werden, um Krankheiten zu heilen."

Mason, der ihr BVetMed an der University of London erworben und an der University of Pennsylvania promoviert hat, ist als Internist und Immunologe in Board of Board zugelassen. In den letzten zehn Jahren war sie aktiv an der Bewertung der immunologischen Reaktionen von immunbasierten Therapien bei Hunden im Besitz von Klienten beteiligt, die an Lymphomen, Osteosarkomen und Hämangiosarkomen leiden. Masons Forschungslabor entwickelt derzeit CAR-T-Zelltherapien für Hunde mit B-Zell-Lymphom. Sie dient als PI und leitende Ermittlerin der ersten klinischen Studie zur Bewertung von CAR-T-Zelltherapien bei Hunden.

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Syntimmune hat kürzlich positive vorläufige Ergebnisse seiner Phase-1b-Proof-of-Concept-Studie mit SYNT001 bei Patienten mit Pemphigus vulgaris und Foliaceus bekannt gegeben. Es ist aufregend für den IPPF, gute Neuigkeiten in Bezug auf Forschung und Behandlungen zu teilen. Die vollständige Pressemitteilung von Syntimmune kann gefunden werden hier. Das Folgende ist ein Auszug:

Syntimune, Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Entwicklungsstadium, das Antikörpertherapeutika gegen FcRn entwickelt, gab heute positive vorläufige Ergebnisse seiner Phase-1b-Proof-of-Concept-Studie mit SYNT001 bei Patienten mit Pemphigus vulgaris und Pemphigus foliaceus bekannt. Die Daten zeigten einen klinisch bedeutsamen Nutzen von SYNT001 mit einem positiven Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil, das dem in der Phase-1a-Studie beobachteten ähnlich ist.

"Es bleibt ein klarer unerfüllter Bedarf für eine sichere und schnell wirkende Behandlung für Patienten mit Pemphigus, die mit ernsthaften Symptomen und Komplikationen im Zusammenhang mit ihrer Krankheit konfrontiert sind", sagte Donna Culton, MD, Ph.D., Assistant Professor an der Universität von North Carolina Schule der Medizin. Culton präsentierte vorläufige Ergebnisse der Phase-1b-Studie auf der Internationalen Investigativen Dermatologie-Konferenz, die im Mai 16-19, 2018 in Orlando, FL, stattfand. "Diese vorläufigen Daten belegen Sicherheit sowie eine schnelle Reduktion der PDAI-Scores und Senkung der IgG-Spiegel unter der Behandlung mit SYNT001, was weitere Studien dieses Medikaments als mögliche neue therapeutische Option unterstützt", sagte Culton.

Lesen Sie hier die Pressemitteilung von Syntimmune mit zusätzlichen Informationen.

Im Februar 2017trat das IPPF dem Rat für Patientenanwaltschaft (PAC) des Nationalen Instituts für zahn- und kraniofaziale Forschung (FNIDCR) bei. Diese Gruppe setzt sich aus Patientenorganisationen zusammen, deren Patienten und Erkrankungen eine mündliche Komponente haben und an der Forschung beteiligt sind, die von der NIDCR unterstützt wird. Die Gruppe wird von der American Association for Dental Research (AADR) unterstützt.

Die AADR und FNIDCR werden am Dienstag, Februar 27, einen Advocacy Day auf dem Capitol Hill veranstalten. Mitglieder und Patientenvertreter treffen sich mit Mitgliedern des Kongress- und Hill-Stabes, um sich für zahnärztliche, orale und kraniofaziale Forschung einzusetzen. Sie werden betonen, wie wichtig Investitionen in biomedizinische Forschung und Mundgesundheitsprogramme sind, die die Menschen in ihren Heimatstaaten und darüber hinaus beeinflussen.

Die IPPF hatte die Ehre, Lindsey Horan, den stellvertretenden Direktor für Regierungsangelegenheiten der AADR, über ihren 2018 Advocacy Day und wichtige legislative Fragen zu befragen.

IPPF: Was ist Ihr Ziel für Ihren Advocacy-Tag? Was erhoffst du dir zu erreichen?
Lindsey Horan (LH): Unser übergreifendes Ziel für Advocacy Day ist es, mit Mitgliedern von Kongress- und Kongressmitarbeitern über dentale, orale und kraniofaziale Forschung aufzuklären und für sie zu sensibilisieren.

Als Verfechter der oralen Forschung und Interessengruppen wissen wir, dass die Mundgesundheit ein integraler Bestandteil der allgemeinen Gesundheit ist, aber es ist wichtig, dies den politischen Entscheidungsträgern zu verdeutlichen, die konkurrierende Prioritäten abwägen und für die Verteilung von Bundesmitteln über Regierungsbehörden und Programme verantwortlich sind. Der Hill besucht unsere Mitglieder am Advocacy Day. Sie haben die Möglichkeit, die weitreichende Natur der Mundgesundheitsforschung zu demonstrieren und vor allem ihre persönlichen Geschichten zu erzählen - sei es die Geschichte eines Patienten, dessen Leben durch eine mündliche Befragung beeinträchtigt wurde Krankheit oder Zustand, oder ein Forscher, dessen Arbeit den Weg der Zahn- und Mundpflege, die wir in diesem Land anbieten, positiv gestaltet.

IPPF: Welche legislativen Fragen haben in diesem Jahr Priorität für die AADR / FNIDCR? Warum sind sie wichtig?
LH: Unsere legislativen Prioritäten für AADR und die Freunde von NIDCR stimmen mit den Prioritäten von 2017 überein und beziehen sich weitgehend auf die Sicherstellung der höchstmöglichen Bundesmittel für orale Forschung und Mundgesundheitsprogramme. Dazu gehören sicherlich die Nationalen Gesundheitsinstitute und das Nationale Institut für Zahn- und Mund- und Kieferheilkunde (NIDCR), aber wir setzen uns auch für Agenturen ein, deren Arbeit die orale Forschung in gewissem Umfang berührt, wie die Zentren für Krankheitskontrolle und Prävention und ihr Nationales Zentrum für Gesundheit Statistik und die Agentur für Forschung und Qualität im Gesundheitswesen.

Die starke Konzentration unseres Legislativportfolios auf die Mittel spiegelt das steuerliche und politische Umfeld wider, in dem wir tätig sind. Der Kongress muss schwierige Entscheidungen darüber treffen, wie eine steigende Staatsverschuldung und ein Schuldendefizit bewältigt werden können, und wir wollen sicherstellen, dass keine kurzsichtigen Kürzungen im Namen von Einsparungen vorgenommen werden. In Abwesenheit unserer Gemeinschaft, die sich lautstark über diese Bundesbehörden und -programme äußert, wird der Gesetzgeber ein Win-Win-Szenario sehen: in der Lage zu sein, die Finanzierung mit wenig oder gar keinem Pushback zu kürzen.

IPPF: Was können diejenigen, die nicht am Advocacy Day in DC teilnehmen können, vor Ort vertreten?
LH: Es gibt so viel, was man vor Ort tun kann - sogar von zu Hause aus - um das ganze Jahr über mündliche Forschung zu betreiben.

Erstens ist es wichtig, sich daran zu erinnern, dass die Mitglieder des Kongresses das ganze Jahr über nicht in Washington DC sind. Sie kehren regelmäßig nach Hause zurück, um sich mit ihren Wählerinnen und Wählern zu treffen, und diese Besuche bieten den Menschen große Möglichkeiten, ihre Prioritäten oder Anliegen zu äußern. Melden Sie sich für die E-Mail-Listservices Ihrer gewählten Beamten an, um etwas über bevorstehende Rathäuser oder andere Veranstaltungen zu erfahren, bei denen Sie die Gelegenheit haben könnten, mit ihnen zu sprechen. Am Ende des Tages sind Wähler die Leute, die Mitglieder des Kongresses von den meisten hören wollen!

Unterschätzen Sie auch nicht die Macht der sozialen Medien. Praktisch alle Senatoren und Repräsentanten sind auf Twitter, Facebook und anderen Social-Media-Plattformen aktiv - und sie achten darauf. Obwohl es scheinbar belanglos ist, hat die Forschung gezeigt, dass es nicht viele Tweets zu einem bestimmten Thema braucht, auf die das Personal achten sollte, besonders wenn die Tweets von den Wählern kommen (und die Mitglieder sollten sich als solche in ihren Tweets ausweisen).

IPPF: Haben Sie Advocacy-Alerts oder Möglichkeiten, um das ganze Jahr über wichtige legislative Fragen zu aktualisieren?
LH: Absolut. Wir wollen sicherstellen, dass unsere Gemeinschaft weiß, wie sich Entwicklungen auf Bundesebene auf unseren Bereich und das Forschungsunternehmen auswirken können.

Die erste Ressource, die ich empfehlen würde, ist unser Blog für Regierungsangelegenheiten und Wissenschaftspolitik (http://ga.dentalresearchblog.org), die regelmäßig mit Advocacy und Policy News aktualisiert wird. Und um es den Lesern leicht zu machen, gibt es eine Option, den Blog zu abonnieren, damit neue Beiträge direkt an Ihre E-Mail-Adresse gesendet werden. Wir veröffentlichen auch Informationen auf unserem Twitter-Konto (@DentalForschung). Dies sind großartige Orte, an denen Sie über neue Aktionswarnungen oder Gelegenheiten zum Engagement erfahren können.

Es gibt auch eine Reihe von Möglichkeiten durch AADR-Mitgliedschaft (http://www.iadr.org/AADR/Join-Renew/Join-Us) für diejenigen, die sich weiter engagieren möchten, wie die potentielle Möglichkeit, in Komitees wie unserem Government Affairs Committee zu arbeiten und uns am Capitol Hill für Advocacy Day zu begleiten.

IPPF: Gibt es noch etwas, das du teilen möchtest?
LH: Ich weiß, dass Menschen aus einer Vielzahl von Gründen Angst vor Interessenvertretung haben - sie sorgen sich darum, Politik in den Arbeitsalltag zu bringen, sie werden durch den Begriff verärgert, oder sie sehen den Punkt nicht. Dazu würde ich sagen:

  1. Als amerikanischer Staatsbürger haben Sie das Recht, gemäß der Verfassung eine Petition an Ihre Regierung zu richten. Es ist richtig, dass viele Arbeitgeber Regeln in Bezug auf Interessenvertretung haben, aber sie verbieten Ihnen nicht, als einzelner Bürger in der Lage zu sein, zu befürworten. Um zu klären, was erlaubt ist und was nicht, sprechen Sie mit den Mitarbeitern der Regierung oder des öffentlichen Dienstes Ihrer Organisation oder Institution.
  2. Für diejenigen, die den Begriff "Advocacy" nicht ganz verstehen oder abschrecken, denken sie an Bildung. Wenn Sie Mitglieder des Kongresses erreichen, teilen Sie Ihre Geschichte, erklären Ihre Arbeit oder demonstrieren, wie ein Programm in Ihrer Gemeinde etwas bewirkt. Mitglieder von Kongress- und Kongressmitarbeitern kämpfen mit Informationsüberflutung. Wenn Sie sich mit ihnen treffen, können Sie das, was Sie wissen, mit anderen teilen, damit sie das Problem besser verstehen und es in ihre legislativen Prioritäten einfügt.
  3. Schließlich macht Befürwortung einen Unterschied. Während ein Telefonanruf, ein Tweet oder eine E-Mail zu klein erscheinen, um von Bedeutung zu sein, summieren sie sich - und wir haben gesehen, dass dies immer wieder gezeigt wird. Vor kurzem hat eine Bestimmung in der ersten Fassung des Steuergesetzes des US-Parlaments, die Studiengebühren für Absolventen von Steuerstudenten fordern soll, aufgehoben, da das Einkommen so stark von der Gemeinschaft gestoßen wurde, dass es in der endgültigen Gesetzgebung gestrichen wurde. Sprechen und Materie sprechen!

Ein großes Dankeschön an Lindsey Horan, dass sie sich die Zeit genommen hat, unsere Fragen zu beantworten!

Koordinator des IPPF Awareness Ambassadors, Bryon Scott, wird dieses Jahr am Advocacy Day auf dem Capitol Hill teilnehmen. Wir freuen uns darauf, Sie über seine Erfahrungen und das Ergebnis seiner Anwaltschaft auf dem Laufenden zu halten.