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Momentum für die Orphan-Produkterweiterungen Jetzt, Accelerating Cures and Treatments Act (OPEN ACT) ist im Senat ins Stocken geraten.

Im November 2014 habe ich das Chemotherapeutikum verwendet Rituxan Off-Label für meine seltene Krankheit, Immunthrombozytopenie (ITP). Die Entscheidung wurde nach sorgfältiger Abwägung aller möglichen Ergebnisse getroffen. Ich war verzweifelt nach Erleichterung, da ITP innere Blutungen verursacht, die tödlich sein können. Dieser Gedanke blieb in meinem Hinterkopf, als ich zusah, wie meine Blutplättchen abfielen und meine Blutungsepisoden stärker wurden.

Letztendlich entschied ich, dass es einen Versuch wert war, um zu sehen, ob Rituxan meine seltene Krankheit in Remission versetzen konnte. Als es erfolgreich war, war ich begeistert und teilte meinen Erfolg mit dem Rest der ITP-Community. Zu meiner Überraschung sagten mir viele ITP-Patienten, dass sie aufgrund des Off-Label-Status keinen Zugang zu Rituxan hatten. Als ich zum ersten Mal von dem Orphan Product Extensions Now Accelerating Cure and Treatments Act (OPEN ACT) hörte, war ich begeistert! Schließlich wurde eine Gesetzgebung vorgelegt, die es Patienten mit seltenen Krankheiten ermöglichen würde, Zugang zu von der FDA zugelassenen Medikamenten zu erhalten, die als sicher und wirksam für andere Erkrankungen gelten.

Während der Woche der Seltenen Krankheit habe ich meine Geschichte mit dem Kongressabgeordneten Gus Bilirakis aus Florida diskutiert, der dem Ausschuss für Energie und Handel die OPEN ACT vorstellte. Kongressabgeordneter Bilirakis - ein großer Champion für Patienten - und seine Mitarbeiter arbeiteten hart, um den OPEN ACT in den 21st Century Cures Act aufzunehmen. Der Gesetzentwurf hat das Haus im Juli 2015 mit überwältigender Mehrheit von 344-77 verabschiedet. Der Impuls ist jedoch im Senat ins Stocken geraten, und nun müssen die Patienten handeln. Vor kurzem hat das Senatskomitee für Gesundheit, Bildung, Arbeit und Renten (HELP) Rechnungen aufgelistet, die eine Priorität für ihre Version von 21st Century Cures waren, und aus irgendeinem Grund die OPEN ACT weggelassen. Ich werde dieses Jahr auf der Hill für die Woche der seltenen Krankheiten sein, um auf die Aufnahme der OPEN ACT in die vorrangige Agenda des HELP-Komitees zu drängen.

Für die Gemeinschaft der seltenen Krankheiten und die Patienten insgesamt wird die OPEN ACT dringend benötigte Behandlungsmöglichkeiten für unterversorgte Bevölkerungsgruppen bieten. Es wird dazu beitragen, die Lücken zwischen Krankheiten mit begrenzten oder fehlenden Behandlungsmöglichkeiten und neuen in Entwicklung befindlichen Medikamenten zu schließen. Ich ermutige alle Patienten, ungeachtet ihrer Krankheit, ihre Senatoren zu erreichen und ihre Unterstützung für die Rechnung auszudrücken. Die Umwidmung von FDA-zugelassenen Medikamenten wird neue Daten liefern, die die Grundlage für weitere Forschungen bilden. Letztendlich kann die OPEN ACT neue Behandlungen und mögliche Heilmittel für seltene Krankheiten freischalten. Ich bin der lebende Beweis dafür, dass die Umwidmung von Drogen Leben retten kann. Rückblickend hat sich die Entscheidung, Rituxan zu verwenden, mehr bezahlt gemacht, als ich mir je hätte vorstellen können.

Ich ermutige jeden dazu, sich mit dem Hashtag #CuresNow auf Twitter, Facebook und Instagram am Social Media-Gespräch zu beteiligen. Viele unserer Vertreter nehmen an uns teil. Dies ist unsere Zeit, Gesetzgebern zu zeigen, dass wir selten sind, wenn sie durch bestimmte Krankheiten oder Diagnosen identifiziert werden, aber zusammen sind wir eine Bewegung!