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Genentech, ein Mitglied der Roche-Gruppe, gab diese Woche Daten aus der Phase-III-PEMPHIX-Studie bekannt, in der die Wirksamkeit und Sicherheit von Rituxan® (Rituximab) im Vergleich zu Mycophenolatmofetil (MMF) bei Erwachsenen mit mittelschwerem bis schwerem Pemphigus vulgaris (PV) bewertet wurde. Die Studie erreichte in Woche 52 den primären Endpunkt und zeigte dies Rituxan ist MMF überlegen, wobei 40.3% der mit Rituxan behandelten Patienten eine anhaltende vollständige Remission (CR) ohne die Verwendung von Steroiden für 16 Wochen oder länger erreichen, verglichen mit 9.5% im MMF-Arm (p <0.0001).. Alle sekundären Endpunkte waren statistisch signifikant zugunsten von Rituxan: niedrigere kumulative orale Corticosteroiddosis (mittlere Differenz: 1595 mg; p = 0.0005), weniger Fackeln (6 vs. 44, p <0.0001), höhere Wahrscheinlichkeit einer anhaltenden CR (Hazard Ratio) [HR] = 4.83; p = 0.0003), eine geringere Wahrscheinlichkeit von Flare (HR = 0.15; p <0.0001) und eine größere Verbesserung des Dermatology Life Quality Index (DLQI) in der Woche 52 (geschätzte mittlere Änderung gegenüber dem Ausgangswert -8.87 vs -6.00, p = 0.0012) im Vergleich zum MMF-Arm. Unerwünschte Ereignisse stimmten im Allgemeinen mit den in früheren klinischen Rituxan-Studien bei PV und anderen zugelassenen Autoimmunindikationen beobachteten überein.

"Die Zulassung von Rituxan zur Behandlung von Pemphigus vulgaris war der erste große Fortschritt bei der Behandlung dieser seltenen, schweren Krankheit seit mehr als 60 Jahren.”Sagte Dr. Levi Garraway, Chief Medical Officer und Leiter der globalen Produktentwicklung. „Die PEMPHIX-Studie zeigte, dass 40% der Studienteilnehmer 16 Wochen oder länger ohne Kortikosteroide eine vollständige Remission von schmerzhaften Blasen erreichen konnten und dass Rituxan eine überlegene Behandlungsoption gegenüber Mycophenolatmofetil sein könnte."

Die Studie ist noch nicht abgeschlossen. Die Patienten nehmen nach Abschluss oder Abbruch der Behandlung an einer 48-Woche Sicherheits-Follow-up-Phase teil.

Lesen Sie die vollständige Pressemitteilung.

Am Donnerstag, Juni 7thDie FDA hat Rituxan zur Behandlung von Erwachsenen mit mittelschwerem bis schwerem Pemphigus vulgaris (PV) zugelassen.

Rituxan ist die erste von der FDA zugelassene biologische Therapie für PV und der erste große Fortschritt in der Behandlung von PV in mehr als 60 Jahren. Die FDA hat Rituxan bereits Priority Review, Breakthrough Therapy Designation und Orphan Drug Designation für die Behandlung von PV erteilt. Mit dieser Entscheidung ist Rituxan nun für die Behandlung von vier Autoimmunkrankheiten zugelassen.

"Es ist unsere Hoffnung, dass diese Ankündigung die Tür für weitere Indikationen in unseren Krankheiten öffnet und zu einer erneuten Fokussierung auf verfügbare Behandlungen führt", sagte Marc Yale, Executive Director der International Pemphigus & Pemphigoid Foundation.

Die FDA-Zulassung basiert auf Daten aus der Ritux 3-Studie, einer von Roche unterstützten, randomisierten, kontrollierten Studie, die in Frankreich durchgeführt wurde und das von Roche hergestellte, von der Europäischen Union (EU) zugelassene Rituximab-Produkt als klinisches Studienmaterial verwendete. Die Studie verglich das Ritux 3-Regime (EU-zugelassenes Rituximab-Produkt plus Kurzzeit-Kortikosteroide [CS]) mit CS allein als Erstlinienbehandlung bei Patienten mit neu diagnostiziertem, mittelschwerem bis schwerem Pemphigus. Der primäre Endpunkt der Studie war eine vollständige Remission im Monat 24 ohne die Verwendung von Steroiden für zwei oder mehr Monate. (Vollständige Remission als vollständige Epithelialisierung und Fehlen neuer und / oder etablierter Läsionen definiert.)

Die Ergebnisse der Studie zeigten, dass 90-Prozent der PV-Patienten, die mit der Ritux 3-Therapie behandelt wurden, den Endpunkt erreichten, verglichen mit 28-Prozent der PV-Patienten, die mit CS allein behandelt wurden. Diese Ergebnisse unterstützen die Wirksamkeit von Rituxan bei der Behandlung von Patienten mit mittelschwerer bis schwerer PV unter gleichzeitiger Abschwächung der CS-Therapie. Diese Ergebnisse wurden veröffentlicht in The Lancet im März 2017.

Englisch: bio-pro.de/en/region/stern/magazin/...2/index.html Eine internationale Expertengruppe, die Internationale Bullous Disease Consensus Group, hat vor kurzem neue Empfehlungen zur Diagnose und Behandlung von Pemphigus in der EU vorgelegt Zeitschrift der American Academy of Dermatology. Basierend auf den bestehenden europäischen Behandlungsrichtlinien wurde ein Delphi-Umfrageprozess eingesetzt, um einen internationalen Expertenkonsens zu erreichen. Der Konsens schließt die Empfehlung ein, einen monoklonalen Anti-CD20-Antikörper (Rituxan) und Corticosteroide als Erstlinien-Therapieoptionen für mittelschweren bis schweren Pemphigus zu verwenden.

Die Rolle des IPPF

Das IPPF möchte als primäre Informationsquelle für Sie zu dieser genehmigten Behandlung dienen und steht Ihnen in den kommenden Monaten bei Fragen zur Verfügung. Wenn Sie Rituxan als mögliche Therapie in Erwägung ziehen, wenden Sie sich bitte an Ihren Arzt. Informiere sie über deine Krankengeschichte und frage nach den möglichen Nebenwirkungen.

Die IPPFs Peer Gesundheit Trainer (PHC) sind Pemphigus- und Pemphigoidpatienten, die jedes Jahr mehr als 1,200-Patienten und -Pflegern helfen. Diese speziell geschulten PHCs reduzieren die Angst und Unsicherheit der Patienten und sorgen für ein unbeeinflusstes Krankheits- und Behandlungswissen. Sie finden unsere PHCs, die die Community über soziale Medien, E-Mails, Telefonanrufe und persönliche Unterstützung ansprechen. Das Ziel unseres PHC-Programms ist es, sicherzustellen, dass wir jeder Person, die Hilfe benötigt, in kürzester Zeit helfen.

Genentech Zugangslösungen

Genentech ist das Arzneimittelunternehmen, das Rituxan (Rituximab) produziert. Genentech Zugangslösungen ist eine Ressource für Menschen, die Rituxan als Behandlungsoption betrachten. Es kann sich lohnen, Access Solutions direkt zu kontaktieren, unabhängig davon, ob Sie eine Krankenversicherung haben oder nicht.

Access Solutions kann möglicherweise helfen durch:

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Vor kurzem gab Genentech eine wichtige FDA-Entscheidung bekannt, die zukünftige Behandlungsoptionen für Pemphigus beeinflussen könnte. Hier auf der IPPF ist es besonders aufregend, wenn wir gute Neuigkeiten über Forschung und Behandlungen mitteilen. Die vollständige Pressemitteilung von Genentech finden Sie hier hier. Das Folgende ist ein Auszug:

Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat Genentechs Supplemental Biologics License Application (sBLA) genehmigt und einen Priority Review für die Anwendung von Rituxan® (Rituximab) zur Behandlung von Pemphigus vulgaris (PV) erteilt. Letztes Jahr hat die FDA Breakthrough Therapy Designation und Orphan Drug Designation für Rituxan zur Behandlung von PV erteilt.

"Wir engagieren uns für die Entwicklung von Medikamenten für seltene Krankheiten mit eingeschränkten Behandlungsmöglichkeiten wie Pemphigus vulgaris", sagte Dr. Sandra Horning, Chief Medical Officer und Leiterin der globalen Produktentwicklung. "Wir freuen uns auf die weitere Zusammenarbeit mit der FDA, um den Patienten hoffentlich eine neue Behandlung für diese schwere und potenziell lebensbedrohliche Krankheit zu bieten."

Die Einreichung von sBLA basiert auf Daten aus einer von Roche unterstützten randomisierten Studie, die in Frankreich durchgeführt wurde und in der Rituxan plus ein Tapering-Programm zur Behandlung der oralen Kortikosteroidtherapie (CS) mit niedriger Dosis im Vergleich zu einer Standarddosis von CS allein als First-Line-Behandlung bei Patienten mit untersucht wurde mäßiger bis schwerer Pemphigus neu diagnostiziert. Die Ergebnisse der Studie zeigen, dass Rituxan die Remissionsraten von Pemphigus vulgaris erheblich verbessert und die CS-Therapie erfolgreich reduziert bzw. beendet hat. Diese Ergebnisse wurden im März in The Lancet 2017 veröffentlicht. Genentech führt derzeit eine weitere Phase-III-Studie im Bereich PV durch, in der Rituxan und ein sich verschlechterndes CS-Regime im Vergleich zu Cellcept (PEMPHIX, NCT02383589) bewertet werden.

Lesen Sie hier die Genentech-Pressemitteilung mit zusätzlichen Informationen und Referenzen.