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Cabaletta Bio, Inc. Früher Ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das sich auf die Entdeckung und Entwicklung von technischen T-Zelltherapien für Patienten mit B-Zell-vermittelten Autoimmunerkrankungen konzentriert, gab am 6. Mai 2020 bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) die Fast Track Designation für DSG3 erteilt hat -CAART (Desmoglein 3 Chimeric AutoAntibody Receptor T-Zellen), der führende Produktkandidat des Unternehmens zur Behandlung von Schleimhautpemphigus vulgaris (mPV), zur Verbesserung der Heilung von Schleimhautblasen bei Patienten mit mPV.

„Wir glauben, dass diese Fast-Track-Bezeichnung, die kurz nach der Orphan Drug-Bezeichnung für DSG3-CAART erscheint, weiter zeigt, dass mPV eine verheerende, seltene Krankheit ist, für die Patienten nur begrenzte Behandlungsmöglichkeiten haben, was zu einem großen ungedeckten Bedarf führt. Die Fast-Track-Bezeichnung ist ein wichtiger nächster Schritt in unseren klinischen Entwicklungsplänen “, sagte David J. Chang, MD, Chief Medical Officer von Cabaletta. "Wir schätzen die Vorteile dieser Bezeichnung, einschließlich der Möglichkeit eines verbesserten Zugangs zur FDA und einer möglichen Beschleunigung unseres klinischen Entwicklungspfads und des behördlichen Überprüfungsprozesses."

Die FDA gewährt Arzneimitteln oder Biologika die Fast-Track-Kennzeichnung, um die beschleunigte Entwicklung und Überprüfung von Therapeutika zur Behandlung schwerwiegender oder lebensbedrohlicher Erkrankungen und zur Deckung ungedeckter medizinischer Bedürfnisse zu erleichtern. Unternehmen, die die Fast-Track-Kennzeichnung erhalten, haben Anspruch auf mehrere potenzielle Vorteile, einschließlich der Möglichkeit häufigerer Treffen und Interaktionen mit der FDA während der klinischen Entwicklung sowie der Berechtigung zur beschleunigten Zulassung und / oder Prioritätsprüfung, wenn relevante Kriterien erfüllt sind. Unternehmen können möglicherweise auch Abschnitte ihres Biologics License Application (BLA) fortlaufend einreichen.

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Cabaletta Bio, Inc. Früher Ein im klinischen Stadium befindliches Biotechnologieunternehmen, das sich auf die Entdeckung und Entwicklung von gentechnisch veränderten T-Zelltherapien für Patienten mit B-Zell-vermittelten Autoimmunerkrankungen konzentriert, gab am 29. Januar 2020 bekannt, dass die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA die Orphan Drug Designation für das Medikament erteilt hat Der führende Produktkandidat des Unternehmens, DSG3-CAART, zur Behandlung von Pemphigus vulgaris (PV). DSG3-CAART wurde entwickelt, um die Ursache von mukosalem PV (mPV), B-Zellen, die pathogene Autoantikörper exprimieren, die gegen das DSG3-Protein gerichtet sind, zu bekämpfen und gleichzeitig die normale Immunfunktion der B-Zellen aufrechtzuerhalten.

"Mucosal Pemphigus vulgaris ist eine seltene und potenziell tödliche chronische Autoimmunerkrankung, die durch den Verlust der Adhäsion zwischen Zellen der Schleimhäute gekennzeichnet ist. Dies führt zu weitreichenden Schäden, schmerzhaften Blasen in den Schleimhäuten und einer erhöhten Anfälligkeit für lebensbedrohliche systemische Infektionen." David Chang, Chief Medical Officer von Cabaletta. „Für betroffene Patienten besteht trotz der derzeitigen Behandlungsoptionen ein dringender Bedarf an wirksameren und dauerhafteren Therapien, die eine zuverlässige, vollständige und anhaltende Remission der Krankheit ermöglichen, die über die allgemeine Immunsuppression und die B-Zell-Depletion hinausgeht, die durch die derzeitigen Behandlungsoptionen bereitgestellt werden. Die Orphan Drug Designation ist eine wichtige Anerkennung für Forschungstherapien für seltene Krankheiten und bietet uns potenziell wertvolle Vorteile, da wir uns darauf vorbereiten, die DesCAARTes-Studie zu starten, um bis Ende 2020 akute Sicherheitsdaten aus der ersten Patientenkohorte zu generieren und zu melden. “

Die FDA erteilt Orphan Drug Designation für Arzneimittel oder Biologika, die zur Behandlung oder Vorbeugung seltener Krankheiten oder Zustände bestimmt sind, von denen weniger als 200,000 Menschen in den USA betroffen sind. Diese Bezeichnung qualifiziert Cabaletta für bestimmte Anreize, zu denen eine teilweise Steuergutschrift für Ausgaben für klinische Studien, ein Erlass von Nutzungsgebühren und eine potenzielle Berechtigung für sieben Jahre Marketingexklusivität gehören können.

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Am September haben 12, 2018, die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) die Auszeichnung "Orphan Drug" erhalten Syntimmune Inc.'s SYNT001 zur Behandlung von Pemphigus.

"Dies ist ein wichtiger Meilenstein für das klinische Entwicklungsprogramm von SYNT001 und unterstreicht den hohen medizinischen Bedarf für neue Therapien mit dem Potenzial, das Leben von Pemphigus-Patienten und ihren Familien zu verbessern", sagte Dr. Jean-Paul Kress, Präsident und CEO von Syntimmune . "Wir glauben, dass SYNT001 ein erhebliches Potenzial für Pemphigus und andere Autoimmunkrankheiten bietet, und freuen uns auf die Bereitstellung zusätzlicher klinischer Daten."

Als Basis für die Zulassung dienten positive vorläufige Ergebnisse einer Phase-1b-Machbarkeitsstudie von SYNT001 bei Patienten mit Pemphigus. In der ersten Kohorte wurde beobachtet, dass SYNT001 gut verträglich ist und eine schnelle Abnahme der IgG- und zirkulierenden Immunkomplexniveaus induzierte. Wie durch den Pemphigus Disease Area Index (PDAI) -Wert gemessen, induzierte SYNT001 außerdem eine klinische Verbesserung, wobei der klinische Effekt über den Behandlungszeitraum hinaus bestand.

Immune Pharmaceuticals, Inc., ein biopharmazeutisches Unternehmen, das neuartige Therapeutika zur Behandlung von immunologischen und entzündlichen Erkrankungen entwickelt, gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) Bertilimumab die Fast-Track-Bezeichnung für die Behandlung von bullösem Pemphigoid (BP) erteilt hat. .

„Ich bin wirklich dankbar, dass die FDA Bertilimumab die Fast-Track-Bezeichnung für die Behandlung von bullösem Pemphigoid erteilt hat. Diese wichtige Errungenschaft folgt auf die kürzlich erfolgte Vergabe der Orphan Drug Designation in den USA und in Europa, die zusammen die Dynamik der regulatorischen Angelegenheiten zeigt, die unser Team erreicht hat “, kommentierte Tony Fiorino, MD, PhD, Interim Chief Executive Officer von Immune. "Es besteht kein Zweifel, dass die Entwicklung von Bertilimumab von der Möglichkeit profitieren wird, häufiger Kontakt mit der FDA aufzunehmen, insbesondere jetzt, da wir einen neuen Herstellungsprozess vorantreiben und eine zentrale Phase-2/3-Studie bei bullösem Pemphigoid planen."

Das Fast Track-Programm der FDA soll die Entwicklung von Medikamenten erleichtern und beschleunigen, um schwerwiegende Erkrankungen zu behandeln, die noch nicht erfüllt sind. Die Fast-Track-Kennzeichnung ermöglicht häufigere Interaktionen mit der FDA, um den Entwicklungs- und Überprüfungsprozess zu verkürzen, und kann die potenzielle Berechtigung für die beschleunigte Genehmigung, die Prioritätsprüfung und die laufende Überprüfung umfassen.

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Immune Pharmaceuticals, Inc., ein biopharmazeutisches Unternehmen, das neuartige Therapeutika zur Behandlung von immunologischen und entzündlichen Erkrankungen entwickelt, gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) Bertilimumab die Orphan Drug Designation (ODD) zur Behandlung von bullösem Pemphigoid erteilt hat (BP).

„Wir sind unglaublich erfreut darüber, dass Bertilimumab von der FDA die Orphan Drug Designation für die Behandlung von bullösem Pemphigoid erhalten hat, und glauben, dass diese Bezeichnung zusammen mit der jüngsten positiven Stellungnahme des EMA-Ausschusses für Orphan Medicinal Products (Europäische Arzneimittel-Agentur) einen bedeutenden Meilenstein für die Regulierung darstellt oder Bertilimumab “, kommentierte Tony Fiorino, MD, PhD, Chief Medical and Operating Officer von Immune. "Wir konzentrieren uns darauf, alle Teile der Herstellung und der Regulierung in Kraft zu setzen, um im nächsten Jahr eine zentrale Phase-2/3-Studie zu Bertilimumab bei bullösem Pemphigoid zu starten."

Das FDA Orphan Drug Designation Programm gewährt Arzneimitteln und Biologics einen speziellen Status zur Behandlung, Diagnose oder Vorbeugung von Krankheiten und Störungen, die weniger als 200,000-Patienten in den USA betreffen. Diese Bezeichnung sieht eine siebenjährige Marketing-Exklusivität sowie bestimmte Anreize vor einschließlich Bundeszuschüsse, Steuergutschriften und Verzicht auf PDUFA-Anmeldegebühren.

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Am Donnerstag, Juni 7thDie FDA hat Rituxan zur Behandlung von Erwachsenen mit mittelschwerem bis schwerem Pemphigus vulgaris (PV) zugelassen.

Rituxan ist die erste von der FDA zugelassene biologische Therapie für PV und der erste große Fortschritt in der Behandlung von PV in mehr als 60 Jahren. Die FDA hat Rituxan bereits Priority Review, Breakthrough Therapy Designation und Orphan Drug Designation für die Behandlung von PV erteilt. Mit dieser Entscheidung ist Rituxan nun für die Behandlung von vier Autoimmunkrankheiten zugelassen.

"Es ist unsere Hoffnung, dass diese Ankündigung die Tür für weitere Indikationen in unseren Krankheiten öffnet und zu einer erneuten Fokussierung auf verfügbare Behandlungen führt", sagte Marc Yale, Executive Director der International Pemphigus & Pemphigoid Foundation.

Die FDA-Zulassung basiert auf Daten aus der Ritux 3-Studie, einer von Roche unterstützten, randomisierten, kontrollierten Studie, die in Frankreich durchgeführt wurde und das von Roche hergestellte, von der Europäischen Union (EU) zugelassene Rituximab-Produkt als klinisches Studienmaterial verwendete. Die Studie verglich das Ritux 3-Regime (EU-zugelassenes Rituximab-Produkt plus Kurzzeit-Kortikosteroide [CS]) mit CS allein als Erstlinienbehandlung bei Patienten mit neu diagnostiziertem, mittelschwerem bis schwerem Pemphigus. Der primäre Endpunkt der Studie war eine vollständige Remission im Monat 24 ohne die Verwendung von Steroiden für zwei oder mehr Monate. (Vollständige Remission als vollständige Epithelialisierung und Fehlen neuer und / oder etablierter Läsionen definiert.)

Die Ergebnisse der Studie zeigten, dass 90-Prozent der PV-Patienten, die mit der Ritux 3-Therapie behandelt wurden, den Endpunkt erreichten, verglichen mit 28-Prozent der PV-Patienten, die mit CS allein behandelt wurden. Diese Ergebnisse unterstützen die Wirksamkeit von Rituxan bei der Behandlung von Patienten mit mittelschwerer bis schwerer PV unter gleichzeitiger Abschwächung der CS-Therapie. Diese Ergebnisse wurden veröffentlicht in The Lancet im März 2017.

Englisch: bio-pro.de/en/region/stern/magazin/...2/index.html Eine internationale Expertengruppe, die Internationale Bullous Disease Consensus Group, hat vor kurzem neue Empfehlungen zur Diagnose und Behandlung von Pemphigus in der EU vorgelegt Zeitschrift der American Academy of Dermatology. Basierend auf den bestehenden europäischen Behandlungsrichtlinien wurde ein Delphi-Umfrageprozess eingesetzt, um einen internationalen Expertenkonsens zu erreichen. Der Konsens schließt die Empfehlung ein, einen monoklonalen Anti-CD20-Antikörper (Rituxan) und Corticosteroide als Erstlinien-Therapieoptionen für mittelschweren bis schweren Pemphigus zu verwenden.

Die Rolle des IPPF

Das IPPF möchte als primäre Informationsquelle für Sie zu dieser genehmigten Behandlung dienen und steht Ihnen in den kommenden Monaten bei Fragen zur Verfügung. Wenn Sie Rituxan als mögliche Therapie in Erwägung ziehen, wenden Sie sich bitte an Ihren Arzt. Informiere sie über deine Krankengeschichte und frage nach den möglichen Nebenwirkungen.

Die IPPFs Peer Gesundheit Trainer (PHC) sind Pemphigus- und Pemphigoidpatienten, die jedes Jahr mehr als 1,200-Patienten und -Pflegern helfen. Diese speziell geschulten PHCs reduzieren die Angst und Unsicherheit der Patienten und sorgen für ein unbeeinflusstes Krankheits- und Behandlungswissen. Sie finden unsere PHCs, die die Community über soziale Medien, E-Mails, Telefonanrufe und persönliche Unterstützung ansprechen. Das Ziel unseres PHC-Programms ist es, sicherzustellen, dass wir jeder Person, die Hilfe benötigt, in kürzester Zeit helfen.

Genentech Zugangslösungen

Genentech ist das Arzneimittelunternehmen, das Rituxan (Rituximab) produziert. Genentech Zugangslösungen ist eine Ressource für Menschen, die Rituxan als Behandlungsoption betrachten. Es kann sich lohnen, Access Solutions direkt zu kontaktieren, unabhängig davon, ob Sie eine Krankenversicherung haben oder nicht.

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Dieser Artikel wurde ursprünglich unter http://www.medscape.com/viewarticle/840206 veröffentlicht

Die Nationale Organisation für seltene Erkrankungen
Die Bedeutung der Bildung für seltene Krankheiten
Sophia A. Walker

25. Februar 2015

Kürzlich hat ein weiser Professor meiner Klasse gesagt, dass wir medizinische Fachkräfte zu den mächtigsten Menschen der Welt zählen. Wir sind in der Tat in der Lage, Menschen am verletzlichsten zu treffen, manchmal am schlimmsten Tag ihres Lebens, und ihnen zu helfen. "Dieser Beruf", sagte er uns, "ist ein solches Privileg, dass wir niemals die Gelegenheit verpassen sollten, wenigstens jedem Patienten etwas Gutes zu tun." In den letzten Wochen habe ich seltene Bewusstseinsfälle geplant und begonnen Um in die klinischen Jahre meiner medizinischen Ausbildung zu kommen, denke ich, dass ich diese Wörter häufiger betrachte. Aber am Ende des Tages frage ich mich, wie mächtig wir wirklich sind ...

Mein Interesse an seltenen Krankheiten entstand in meinem letzten Jahr an der High School, als ich mich zum ersten Mal bei der National Organisation for Rare Disorders, Inc. (NORD) meldete. Ich war überwältigt von den vielen Hindernissen, die Patienten mit seltenen Krankheiten haben. Auf technischer Ebene gilt jede Krankheit, die weniger als 200,000-Amerikaner betrifft, als selten. Von den mehr als 7000 seltenen Krankheiten haben nur etwa 350 Behandlungen, die von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) zugelassen sind. Ich fand, dass Menschen mit diesen Krankheiten, von denen fast zwei Drittel Kinder sind, großen Mut und Ausdauer angesichts der erheblichen Entmutigung zeigen. Obwohl ich schon immer Arzt werden wollte, entdeckte ich erst durch meine unermüdliche Entschlossenheit, Hindernisse im Gesundheitswesen zu überwinden, meine Begeisterung für die Medizin.

Alle Ärzte bemühen sich um eine aufmerksame medizinische Versorgung mit dem größten Mitgefühl und Einfühlungsvermögen; Als medizinische Fachkräfte müssen wir aber auch die lautesten Fürsprecher unserer Patienten sein. Obwohl ich noch kein Arzt war, wollte ich noch zu dieser Anstrengung beitragen. Ich wollte ein Forum für die fast 30 Millionen Amerikaner mit seltenen Krankheiten bieten, deren Stimmen in der medizinischen Gemeinschaft oft ungehört bleiben, und ich wollte diese Leidenschaft mit meinen Kollegen teilen. Jedes Jahr veranstalten meine Kommilitonen und ich ein Awareness Event für seltene Krankheiten. Patienten, Studenten, Kliniker und Forscher kommen zusammen, um ihre Erfahrungen und Erkenntnisse zu seltenen Krankheiten auszutauschen. Wir bemühen uns, das Leben dieser Menschen zu erhellen, indem wir ihnen erlauben, ihre eigenen Geschichten zu teilen, manchmal zum ersten Mal.

Obwohl viele Studenten annehmen, dass wir nicht so viel über seltene Krankheiten wissen müssen, weil wir ihnen in unserer Praxis wahrscheinlich nicht begegnen werden, ist dies einfach nicht der Fall. In der Tat wird jeder von uns, der sich auf medizinische Berufe vorbereitet, Patienten mit seltenen Krankheiten sehen, und das Ausmaß, in dem wir uns auf diese Realität vorbereiten, wird die Auswirkungen bestimmen, die wir auf das Leben dieser Patienten haben können. Patienten, die an einer seltenen Krankheit leiden, haben in jedem Schritt der medizinischen Versorgung Schwierigkeiten, einschließlich Diagnose, Behandlung und Erhaltung der Lebensqualität. Manchmal gehen Patienten Jahre ohne die richtige Diagnose für ihren Zustand zu bekommen. Sobald sie endlich eine Antwort haben, ist oft keine Behandlung für ihren Zustand verfügbar. Als zukünftige Ärzte müssen wir versuchen, diese Aussichten zu verbessern; Der erste Schritt dabei ist, ein gutes Verständnis dieser Patientenpopulation zu entwickeln.

Die Möglichkeiten für Medizinstudenten, über seltene Krankheiten zu lernen, sind groß. Ein grundlegendes Verständnis darüber, wie sich die Erfahrung einer seltenen Krankheit von einer häufigeren Krankheit unterscheidet, ist ebenso wichtig. Die Nationalen Gesundheitsinstitute (NIH) hat auf seiner Website gute Informationen zu seltenen Krankheiten und die NORD Website bietet Übersichten und Links zu mehr als 200 Patientenorganisationen, die exzellente Informationen zu bestimmten seltenen Krankheiten bieten. Studierende können sich auch schriftlich für eine kostenlose NORD-Studentenmitgliedschaft bewerben bhollister@rarediseases.org. Sobald Sie sich registriert haben, erhalten Sie monatlich einen eNews und vierteljährlich erscheinenden Newsletter speziell für Studenten, die eine Karriere im Gesundheitswesen planen. Wenn Sie an der Jahreskonferenz der American Medical Student Association in Washington, DC, im Februar 27 und 28 teilnehmen, kommen Sie zum NORD-Stand in der Ausstellungshalle, wo Patienten mit seltenen Krankheiten ihre Geschichten teilen.

Mit jedem Redner, den ich bei einem Event für seltene Krankheiten höre, mit jeder neuen Person, die ich treffe, bin ich wieder einmal mit immensem Stolz erfüllt, dass unsere Bemühungen, wenn auch nur in kleinem Umfang, etwas Gutes getan haben. Im Gegensatz zu vielen Menschen, die sich in diesem Bereich engagieren, hatte ich zu Beginn dieser Arbeit keine persönliche Verbindung zu seltenen Krankheiten. Aber nach Jahren des Kennenlernens von Menschen, die diese Kämpfe erlebt haben, kann ich sagen, dass ich jetzt mehrere habe. In der Tat ist es die Erinnerung an die Menschen, die ich getroffen habe und die Befriedigung, zur Bewusstseinsbildung beigetragen zu haben, die meine Interessen geleitet hat, als Einfluss in vielen Entscheidungen diente und letztendlich die treibende Motivation war, um meine Ziele zu erreichen. Mit jedem Schritt, den ich in meiner Karriere vorantreibe, kommen seltene Krankheiten mit mir und werden es auch weiterhin tun.

Meine Leidenschaft für die Anwaltschaft für seltene Krankheiten ist vielleicht der wichtigste Aspekt geworden, der mich definiert und mich zu dem gemacht hat, was ich bin. Es hat mir die Richtung gegeben, mich zu einem Führer gemacht und bereitet mich ständig darauf vor, einer dieser Ärzte zu werden, die etwas Gutes tun werden. Vor ein paar Jahren fragte mich einer meiner Undergraduate-Professoren: "Sind Sie das Mädchen mit seltenen Krankheiten?" Er fuhr fort, dass ein Student, der nach der Teilnahme an meiner Veranstaltung dazu inspiriert worden war, seltene Krankheiten zu erforschen, ihn interessiert angesprochen hatte in seinem Labor arbeiten. Dies ist der Grund, warum ich auf seltene Krankheiten aufmerksam mache. Wenn jedes Jahr nur eine weitere Person inspiriert wird, kann dies letztendlich den ganzen Unterschied in der Welt ausmachen. Es stellt sich heraus, dass wir am Ende alle zusammen mächtig sind. Immerhin, nach dem NORD-Motto: "Alleine sind wir selten. Gemeinsam sind wir stark. "®