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Cabaletta Bio, Inc. Früher Ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das sich auf die Entdeckung und Entwicklung von technischen T-Zelltherapien für Patienten mit B-Zell-vermittelten Autoimmunerkrankungen konzentriert, gab am 6. Mai 2020 bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) die Fast Track Designation für DSG3 erteilt hat -CAART (Desmoglein 3 Chimeric AutoAntibody Receptor T-Zellen), der führende Produktkandidat des Unternehmens zur Behandlung von Schleimhautpemphigus vulgaris (mPV), zur Verbesserung der Heilung von Schleimhautblasen bei Patienten mit mPV.

„Wir glauben, dass diese Fast-Track-Bezeichnung, die kurz nach der Orphan Drug-Bezeichnung für DSG3-CAART erscheint, weiter zeigt, dass mPV eine verheerende, seltene Krankheit ist, für die Patienten nur begrenzte Behandlungsmöglichkeiten haben, was zu einem großen ungedeckten Bedarf führt. Die Fast-Track-Bezeichnung ist ein wichtiger nächster Schritt in unseren klinischen Entwicklungsplänen “, sagte David J. Chang, MD, Chief Medical Officer von Cabaletta. "Wir schätzen die Vorteile dieser Bezeichnung, einschließlich der Möglichkeit eines verbesserten Zugangs zur FDA und einer möglichen Beschleunigung unseres klinischen Entwicklungspfads und des behördlichen Überprüfungsprozesses."

Die FDA gewährt Arzneimitteln oder Biologika die Fast-Track-Kennzeichnung, um die beschleunigte Entwicklung und Überprüfung von Therapeutika zur Behandlung schwerwiegender oder lebensbedrohlicher Erkrankungen und zur Deckung ungedeckter medizinischer Bedürfnisse zu erleichtern. Unternehmen, die die Fast-Track-Kennzeichnung erhalten, haben Anspruch auf mehrere potenzielle Vorteile, einschließlich der Möglichkeit häufigerer Treffen und Interaktionen mit der FDA während der klinischen Entwicklung sowie der Berechtigung zur beschleunigten Zulassung und / oder Prioritätsprüfung, wenn relevante Kriterien erfüllt sind. Unternehmen können möglicherweise auch Abschnitte ihres Biologics License Application (BLA) fortlaufend einreichen.

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Cabaletta Bio, Inc. Früher Ein im klinischen Stadium befindliches Biotechnologieunternehmen, das sich auf die Entdeckung und Entwicklung von gentechnisch veränderten T-Zelltherapien für Patienten mit B-Zell-vermittelten Autoimmunerkrankungen konzentriert, gab am 29. Januar 2020 bekannt, dass die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA die Orphan Drug Designation für das Medikament erteilt hat Der führende Produktkandidat des Unternehmens, DSG3-CAART, zur Behandlung von Pemphigus vulgaris (PV). DSG3-CAART wurde entwickelt, um die Ursache von mukosalem PV (mPV), B-Zellen, die pathogene Autoantikörper exprimieren, die gegen das DSG3-Protein gerichtet sind, zu bekämpfen und gleichzeitig die normale Immunfunktion der B-Zellen aufrechtzuerhalten.

"Mucosal Pemphigus vulgaris ist eine seltene und potenziell tödliche chronische Autoimmunerkrankung, die durch den Verlust der Adhäsion zwischen Zellen der Schleimhäute gekennzeichnet ist. Dies führt zu weitreichenden Schäden, schmerzhaften Blasen in den Schleimhäuten und einer erhöhten Anfälligkeit für lebensbedrohliche systemische Infektionen." David Chang, Chief Medical Officer von Cabaletta. „Für betroffene Patienten besteht trotz der derzeitigen Behandlungsoptionen ein dringender Bedarf an wirksameren und dauerhafteren Therapien, die eine zuverlässige, vollständige und anhaltende Remission der Krankheit ermöglichen, die über die allgemeine Immunsuppression und die B-Zell-Depletion hinausgeht, die durch die derzeitigen Behandlungsoptionen bereitgestellt werden. Die Orphan Drug Designation ist eine wichtige Anerkennung für Forschungstherapien für seltene Krankheiten und bietet uns potenziell wertvolle Vorteile, da wir uns darauf vorbereiten, die DesCAARTes-Studie zu starten, um bis Ende 2020 akute Sicherheitsdaten aus der ersten Patientenkohorte zu generieren und zu melden. “

Die FDA erteilt Orphan Drug Designation für Arzneimittel oder Biologika, die zur Behandlung oder Vorbeugung seltener Krankheiten oder Zustände bestimmt sind, von denen weniger als 200,000 Menschen in den USA betroffen sind. Diese Bezeichnung qualifiziert Cabaletta für bestimmte Anreize, zu denen eine teilweise Steuergutschrift für Ausgaben für klinische Studien, ein Erlass von Nutzungsgebühren und eine potenzielle Berechtigung für sieben Jahre Marketingexklusivität gehören können.

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Cabaletta Bio, Inc. Früher Ein im klinischen Stadium befindliches Biotechnologieunternehmen, das sich auf die Entdeckung und Entwicklung von gentechnisch veränderten T-Zelltherapien für die Behandlung von Patienten mit B-Zell-vermittelten Autoimmunerkrankungen spezialisiert hat, gab diese Woche bekannt, dass es die Genehmigung für seine Anwendung von Investigational New Drug (IND) aus den USA erhalten hat Food and Drug Administration (FDA) zur Einleitung einer ersten klinischen Studie am Menschen mit Desmoglein-3-Autoantikörperrezeptor-T-Zellen (DSG3-CAART) bei Patienten mit Schleimhautpemphigus vulgaris (mPV) zur Beurteilung der Sicherheit und Verträglichkeit von DSG3-CAART in diese Patienten. Das Unternehmen plant, den ersten Patienten in 2020 aufzunehmen.

"Die FDA-Zulassung unseres IND für DSG3-CAART ist ein wichtiger Meilenstein für Patienten mit mPV und die erste IND-Zulassung für einen Produktkandidaten aus unserem Cabaletta-Ansatz zur selektiven B-Zell-Ablation (CABA ™) “, sagte Dr. Steven Nichtberger, Chief Executive Officer und Mitbegründer von Cabaletta Bio. „DSG3-CAART ist der erste von mehreren CAAR-T-Zell-Produktkandidaten in unserer angekündigten Pipeline, die Produktkandidaten für Patienten mit MuSK Myasthenia gravis, der mukokutanen Form von Pemphigus vulgaris (PV) und Hämophilie-A-Patienten mit Inhibitoren der Faktor VIII-Therapie umfasst ."

mPV ist eine potenziell tödliche, B-Zell-vermittelte chronische, seltene Autoimmunerkrankung, die bei betroffenen Patienten schmerzhafte Blasen und Wunden an den Schleimhäuten verursacht und zu schweren und manchmal schwächenden und lebensverändernden Auswirkungen führt. DSG3-CAART wurde entwickelt, um selektiv auf B-Zellen abzuzielen und diese zu eliminieren, die für DSG3 spezifische Autoantikörper exprimieren, die die Ursache für mPV sind, während die gesunde Immunfunktion der B-Zellen erhalten bleibt. DSG3-CAART kann zu einer anhaltenden vollständigen Remission außerhalb der Therapie führen und gleichzeitig die nachteiligen Auswirkungen einer chronischen und generalisierten Immunsuppression vermeiden. Gegenwärtig verfügbare Behandlungsoptionen induzieren eine breite Immunsuppression, die den Patienten einem Infektionsrisiko aussetzen und bei Patienten mit mittelschwerem bis schwerem mPV häufig nur eine vorübergehende vollständige Remission mit nachfolgenden Rückfällen bewirken. Ungefähr 4,250-Patienten leiden in den USA an mPV und 6,250-Patienten in Europa, was ungefähr 25% aller PV-Fälle ausmacht.

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