Patienten mit seltenen Krankheiten brauchen jetzt 21st Century Cures

Obwohl es einen großen öffentlichen Aufschrei über die Kosten von verschreibungspflichtigen Medikamenten gegeben hat, gab es wenig öffentliche Diskussionen über die Notwendigkeit von Innovationen für Patienten, die noch keine wirksame Therapie haben. Es wird geschätzt, dass 1 bei 10-Amerikanern an einer seltenen Krankheit leidet, und nur 5% der seltenen Krankheiten haben eine von der Food and Drug Administration (FDA) zugelassene Behandlung.

Die Häufigkeit seltener Krankheiten geht jedoch über die Patienten hinaus und kann verheerende Auswirkungen auf Familien und andere Angehörige haben. Der durchschnittliche Pemphigus- und Pemphigoidpatient sucht 5-Ärzte über 10-Monate hinweg nach einer Diagnose, die den Beginn der Behandlung häufig verzögert. Viele Patienten mit seltenen Krankheiten warten durchschnittlich sieben Jahre, bevor sie eine genaue Diagnose erhalten. Selbst wenn ein Patient eine genaue Diagnose erhält, gibt es wahrscheinlich keine von der FDA genehmigten Behandlungsmöglichkeiten. Die geringe Größe der Patientengruppen macht die umfangreichen Investitionen, die für langwierige Forschungs- und Entwicklungsarbeiten erforderlich sind, um Therapien für seltene Krankheiten zu schaffen, für die meisten Pharmaunternehmen unattraktiv.

Ich wurde in 2007 mit diagnostiziert Narbenpemphigoid, eine seltene autoimmune blasenbildende Hauterkrankung. Wie andere Menschen mit einer seltenen Erkrankung kam es zu Verzögerungen bei der Diagnose und Schwierigkeiten bei der Suche nach sachkundigen Ärzten. Schließlich verlor ich auf einem Auge die Sicht vor der Krankheit. Der mit meiner Krankheit verbundene Schmerz war stark und die Liste der Komplikationen umfangreich. Obwohl meine Krankheit behandelt werden kann, gibt es immer noch keine von der FDA zugelassenen Behandlungen und keine Heilung. Keine Krankheit sollte für eine Heilung zu selten sein.

Die gute Nachricht ist, dass der Kongress etwas tun kann, um zu helfen. Das 21st Century Cure Act, die das Repräsentantenhaus mit breiter parteiübergreifender Unterstützung (eine Seltenheit in der gegenwärtigen politischen Umgebung) passierte, könnte Milliarden in neuen Mitteln für die Forschung bei den National Institutes of Health, der führenden biomedizinischen Forschungsinstitution des Landes, zusammen mit benötigten Mitteln zur Verbesserung der Überprüfung neuer Medikamente durch die FDA. Darüber hinaus gibt es wichtige Anreize für die Gesetzgebung, wie das Programm zur Überprüfung der Prioritäten, um den privaten Sektor zur Entwicklung neuer, lebensrettender Therapien für pädiatrische Patienten zu ermutigen, und die OPEN ACT, die Unternehmen dazu ermutigen würde, bestehende Medikamente für seltene Zwecke umzuwidmen Krankheiten wie unsere. Dies könnte potentiell Hunderte von neuen Behandlungen für Patienten schneller als die herkömmliche Medikamentenentwicklung bringen. Kurz gesagt, könnte diese Gesetzesvorlage für Patienten mit seltenen und häufigen Krankheiten eine bahnbrechende Veränderung bedeuten.

Aber der Kongress diskutiert diese Gesetzgebung seit fast zwei Jahren und muss sie noch an den Schreibtisch des Präsidenten zur Unterschrift schicken. Wenn der Kongress bis Ende des Jahres keine Einigung erzielt, werden alle Arbeiten an dieser Gesetzgebung und die Hoffnung, dass sie den Patienten entsprechen, verloren gehen. Jeden Tag verlieren Patienten an Krankheiten an Bedeutung und gehen weiterhin unerkannt oder unbehandelt vor.

Die IPPF fordert Sie auf, sich heute mit Ihren Vertretern und Senatoren in Verbindung zu setzen, um der 21 Priorität einzuräumenst Century Cures Act im Auftrag von Pemphigus und Pemphigoid-Patienten und deren Familien im ganzen Land. Die Zeit wird knapp. und wir können es uns nicht leisten, noch länger zu warten.