Cabaletta Bio erhält IND-Zulassung von der FDA zur Einleitung der ersten klinischen Studie mit DSG3-CAART bei Patienten mit Mucosal Pemphigus Vulgaris

Cabaletta Bio, Inc. Früher Ein im klinischen Stadium befindliches Biotechnologieunternehmen, das sich auf die Entdeckung und Entwicklung von gentechnisch veränderten T-Zelltherapien für die Behandlung von Patienten mit B-Zell-vermittelten Autoimmunerkrankungen spezialisiert hat, gab diese Woche bekannt, dass es die Genehmigung für seine Anwendung von Investigational New Drug (IND) aus den USA erhalten hat Food and Drug Administration (FDA) zur Einleitung einer ersten klinischen Studie am Menschen mit Desmoglein-3-Autoantikörperrezeptor-T-Zellen (DSG3-CAART) bei Patienten mit Schleimhautpemphigus vulgaris (mPV) zur Beurteilung der Sicherheit und Verträglichkeit von DSG3-CAART in diese Patienten. Das Unternehmen plant, den ersten Patienten in 2020 aufzunehmen.

"Die FDA-Zulassung unseres IND für DSG3-CAART ist ein wichtiger Meilenstein für Patienten mit mPV und die erste IND-Zulassung für einen Produktkandidaten aus unserem Cabaletta-Ansatz zur selektiven B-Zell-Ablation (CABA ™) “, sagte Dr. Steven Nichtberger, Chief Executive Officer und Mitbegründer von Cabaletta Bio. „DSG3-CAART ist der erste von mehreren CAAR-T-Zell-Produktkandidaten in unserer angekündigten Pipeline, die Produktkandidaten für Patienten mit MuSK Myasthenia gravis, der mukokutanen Form von Pemphigus vulgaris (PV) und Hämophilie-A-Patienten mit Inhibitoren der Faktor VIII-Therapie umfasst ."

mPV ist eine potenziell tödliche, B-Zell-vermittelte chronische, seltene Autoimmunerkrankung, die bei betroffenen Patienten schmerzhafte Blasen und Wunden an den Schleimhäuten verursacht und zu schweren und manchmal schwächenden und lebensverändernden Auswirkungen führt. DSG3-CAART wurde entwickelt, um selektiv auf B-Zellen abzuzielen und diese zu eliminieren, die für DSG3 spezifische Autoantikörper exprimieren, die die Ursache für mPV sind, während die gesunde Immunfunktion der B-Zellen erhalten bleibt. DSG3-CAART kann zu einer anhaltenden vollständigen Remission außerhalb der Therapie führen und gleichzeitig die nachteiligen Auswirkungen einer chronischen und generalisierten Immunsuppression vermeiden. Gegenwärtig verfügbare Behandlungsoptionen induzieren eine breite Immunsuppression, die den Patienten einem Infektionsrisiko aussetzen und bei Patienten mit mittelschwerem bis schwerem mPV häufig nur eine vorübergehende vollständige Remission mit nachfolgenden Rückfällen bewirken. Ungefähr 4,250-Patienten leiden in den USA an mPV und 6,250-Patienten in Europa, was ungefähr 25% aller PV-Fälle ausmacht.

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