Tag-Archiv: Rituxan

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Genentech gab diese Woche bekannt, dass positive Ergebnisse der von Roche gesponserten Phase-III-Studie PEMPHIX vorliegen, in der die Wirksamkeit und Sicherheit von Rituxan® (Rituximab) im Vergleich zu Mycophenolatmofetil (MMF) bei Erwachsenen mit mittelschwerem bis schwerem Pemphigus vulgaris bewertet wird

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Am Donnerstag, Juni 7th, die FDA zugelassen Rituxan für die Behandlung von Erwachsenen mit mittelschwerem bis schwerem Pemphigus vulgaris (PV). Rituxan ist die erste biologische Therapie, die von der FDA für PV zugelassen wurde und die erste große Verbesserung in der Behandlung von PV in mehr als 60 Jahren ist.

Bild eines AnitgenVor kurzem gab Genentech eine wichtige FDA-Entscheidung bekannt, die zukünftige Behandlungsoptionen für Pemphigus beeinflussen könnte. Hier auf der IPPF ist es besonders aufregend, wenn wir gute Neuigkeiten über Forschung und Behandlungen mitteilen. Die vollständige Pressemitteilung von Genentech finden Sie hier hier. Das Folgende ist ein Auszug:

Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat Genentechs Supplemental Biologics License Application (sBLA) genehmigt und einen Priority Review für die Anwendung von Rituxan® (Rituximab) zur Behandlung von Pemphigus vulgaris (PV) erteilt. Letztes Jahr hat die FDA Breakthrough Therapy Designation und Orphan Drug Designation für Rituxan zur Behandlung von PV erteilt.

"Wir engagieren uns für die Entwicklung von Medikamenten für seltene Krankheiten mit eingeschränkten Behandlungsmöglichkeiten wie Pemphigus vulgaris", sagte Dr. Sandra Horning, Chief Medical Officer und Leiterin der globalen Produktentwicklung. "Wir freuen uns auf die weitere Zusammenarbeit mit der FDA, um den Patienten hoffentlich eine neue Behandlung für diese schwere und potenziell lebensbedrohliche Krankheit zu bieten."

Die Einreichung von sBLA basiert auf Daten aus einer von Roche unterstützten randomisierten Studie, die in Frankreich durchgeführt wurde und in der Rituxan plus ein Tapering-Programm zur Behandlung der oralen Kortikosteroidtherapie (CS) mit niedriger Dosis im Vergleich zu einer Standarddosis von CS allein als First-Line-Behandlung bei Patienten mit untersucht wurde mäßiger bis schwerer Pemphigus neu diagnostiziert. Die Ergebnisse der Studie zeigen, dass Rituxan die Remissionsraten von Pemphigus vulgaris erheblich verbessert und die CS-Therapie erfolgreich reduziert bzw. beendet hat. Diese Ergebnisse wurden im März in The Lancet 2017 veröffentlicht. Genentech führt derzeit eine weitere Phase-III-Studie im Bereich PV durch, in der Rituxan und ein sich verschlechterndes CS-Regime im Vergleich zu Cellcept (PEMPHIX, NCT02383589) bewertet werden.

Lesen Sie hier die Genentech-Pressemitteilung mit zusätzlichen Informationen und Referenzen.

Foto von Rudy Soto mit seiner Familie.

Mein Name ist Rudy Soto. Ich komme aus dem großen Bundesstaat Texas und habe dort mein ganzes Leben verbracht. Ich bin mit einer wunderbaren Frau verheiratet, Jennifer, die meine größte Unterstützung ist. Wir haben vier tolle Kinder - zwei Mädchen und zwei Jungen, die von 5 bis 23 reichen. Mein Motto ist Can not Grind Me Down, das ich übernommen habe, nachdem ich im November eine Remission von 2016 erreicht hatte.

Im November habe ich das Chemotherapeutikum Rituxan off-label für meine seltene Krankheit Immune Thrombocytopenia (ITP) verwendet. Die Entscheidung wurde nach sorgfältiger Abwägung aller möglichen Ergebnisse getroffen. Ich war verzweifelt nach Erleichterung, da ITP innere Blutungen verursacht, die tödlich sein können. Dieser Gedanke blieb in meinem Hinterkopf, als ich zusah, wie meine Blutplättchen abfielen und meine Blutungsepisoden stärker wurden.

Ergebnisse bisher

Ich hatte einen Nachfolgetermin mit Dr. Williams im Juli 17, 2014, einen Monat nach meiner ersten Infusion und zwei Wochen nach der zweiten. Sie sah mich an und ich schwöre ihr, dass sie die Kinnlade fallen ließ. Sie war erstaunt, wie gut ich geantwortet hatte. Das war ein lustiger Termin!

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Sie hatte Dr. Anhalt kurz vor meiner Behandlung konsultiert. Dr. Anhalt schlug vor, einen Monat nach meiner zweiten Infusion (August 1) von Azathioprin abzugehen und einen langsamen Prednison-Taper zu beginnen. Ich fragte Dr. Williams, ob ich Azathioprin jetzt, zwei Wochen vor unserer Planung, absetzen sollte. Wir stimmten zu, dass ich aufhören sollte, es zu nehmen. Eine Droge runter!

Seitdem habe ich Azathioprin nicht mehr eingenommen. Besser noch, ich war auf einer kontinuierlichen Prednison-Konizität. Ich begann jeden zweiten Tag mit 25 Milligramm. Eine Woche später, im Juli 23, 2014 (drei Wochen nach meiner zweiten Infusion) habe ich diese Bilder gemacht. Ich war komplett verletzungsfrei! Ich war begeistert, um es milde auszudrücken. Das hat meine kühnsten Träume weit übertroffen!

Im Januar 2014 bin ich auf 2 Milligramm Prednison, jeden zweiten Tag! Dies ist die niedrigste Dosierung von Prednison, an der ich je teilgenommen habe. Die beste Nachricht ist, dass meine Haut völlig frei von Läsionen ist. Sicher, ich hatte ein oder zwei kleinere, aber nichts, was nicht schnell genug aufräumt. Ziemlich erstaunlich, wenn man bedenkt, wo ich angefangen habe.

Ich beanspruche keine Remission - noch nicht! Während es leicht ist, sich meiner Genesung sicher zu sein, sage ich lieber, ich bin sehr optimistisch, was mein zukünftiges Leben mit Pemphigus betrifft. Was ich über die Jahre über diese Krankheit gelernt habe, ist, dass sich die Dinge ziemlich schnell ändern können. Ich könnte in totaler Remission enden, oder ich könnte am Ende eine weitere Runde von Rituximab brauchen. So oder so, ich glaube, es geht mir besser, als wenn ich mich nicht für Rituximab entschieden hätte. Dafür bin ich sehr dankbar!

Weiterer Support und Ausbildung

Jedes Individuum ist genau das, ein Individuum. Diese Krankheiten sind nicht wie üblichere Krankheiten, wie Typ II Diabetes. Wenn Sie nach einer Diabetesdiagnose zu 10-Ärzten gehen, werden Sie wahrscheinlich dasselbe hören und die gleichen Ergebnisse erwarten. Da Pemphigus und Pemphigoid selten sind, ultra-orphan Autoimmunkrankheiten, werden Ihre Ergebnisse und Ratschläge wahrscheinlich variieren.

Obwohl ich ein Peer Health Coach bin, ist Marc Yale weiterhin mein Trainer. Ich kann ihm nicht genug für seine Zeit, sein Wissen und seine Unterstützung danken, die er mir über die Jahre gegeben hat. Mein Ziel ist es, Patienten wie Marc zu helfen und dieses Wissen jeden Tag mit ihnen zu teilen. Erreichen Sie den IPPF und nutzen Sie seinen Reichtum an Wissen und Patientenressourcen. Wenn Sie an der IPPF-Patientenkonferenz teilnehmen können, ermutige ich Sie - ich flehe Sie an -, zu gehen. Die Information und Gemeinschaft macht wirklich einen Unterschied!

Am Ende ist mein größter Ratschlag, proaktiv in Ihrer Pflege und Behandlung zu sein. Arbeiten Sie mit Ihren Ärzten zusammen und schaffen Sie ein Team, das sich Ihrem Erfolg verschrieben hat. Teilen Sie, was Sie von Ihrem Trainer lernen, an einer Konferenz teilnehmen oder von einer Telefonkonferenz mit Ihrem Arzt. Bitten Sie sie, den IPPF zu kontaktieren, der sie mit einem P / P-Experten verbindet. Was auch immer Sie tun, es geht um Ihre Gesundheit und Lebensqualität, also treffen Sie fundierte, fundierte Entscheidungen. Ich habe und könnte nicht glücklicher sein!

Viel Glück und gute Gesundheit für euch alle!

Teil eins
Zweiter Teil

Zeit für die Infusion

Als die Behandlung näher rückte, hatte ich viele Fragen an Dr. Williams. Sie fühlte, dass ein Onkologe besser dazu in der Lage war, sie zu beantworten, also plante sie eine Konsultation mit einer. Das war ein großer Schritt. Der Onkologe hat alle meine Fragen beantwortet. Er sagte, die Verschreibung und Verabreichung von Rituxamab ist ein alltägliches Ereignis für den Infusionsraum. Er sagte, dass sie diese Behandlung Leukämie und Lymphom-Patienten geben, die in sehr schlechtem Gesundheitszustand sind. Da ich relativ gesund war, waren seine Sorgen um Komplikationen für mich minimal. Das war beruhigend.

Ich musste viele Labortests durchführen, was bei intravenösen Behandlungen, die das Immunsystem beeinflussen, üblich ist. Ich wurde auf verschiedene Arten von Hepatitis, HIV, TB und anderen Infektionskrankheiten getestet. Sie können von meinem "Vorher" -Bild sehen, wie schlecht meine Haut war.

Ich wurde mit dem Rheumatoiden Arthritis-Protokoll (1,000 mg intravenös an den Tagen 1 und 15) behandelt. Meine erste Dosis wurde am Juni 17, 2014 verabreicht und dauerte 6 Stunden; die zweite im Juli 1, 2014, dauerte 4 Stunden. Ich war erleichtert, dass außer einer kleinen Nervosität, die durch einen Steroidtropfen verursacht wurde, ich absolut keine Nebenwirkungen oder Reaktionen hatte. Es fühlte sich buchstäblich so an, als würde ich eine routinemäßige Infusion mit Kochsalzlösung bekommen.

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Als ich meine zweite Infusion erhielt, änderte sich meine Krankheitsaktivität nicht. Ich habe nicht erwartet, für mindestens einen Monat Änderungen zu sehen. Zu meiner Überraschung, wie Sie in diesem Foto Vergleich sehen können, sah ich Anzeichen einer Besserung eine Woche nach meiner zweiten Infusion! Ich nahm immer noch 250 Milligramm Azathioprin und 25 Milligramm Prednison jeden zweiten Tag.

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Bleibt dran für den Abschluss der nächsten Woche von Jack Shermans Road to Rituximab Story ...

Teil eins
Teil drei

Will Zrnchik, IPPF CEO, zusammen mit Ex-Vorstandsmitglied Dr. Sahana Vyas, startete das Wochenende am späten Freitagnachmittag. Will gab einen Überblick über das kommende Wochenende und betonte die Wichtigkeit der Beteiligung der Gemeinschaft am IPPF. Freiwilligenarbeit, Fundraising und Teilnahme an Programmen sind alle Möglichkeiten, wie jeder Unterstützung zeigen kann.

Dr. Animesh Sinha (Universität von Buffalo) begann mit seiner Sitzung über Pemphigus. Er diskutierte die klinischen Merkmale der Krankheit und wie die spezifischen Antikörper, die den Klebstoff in den Hautzellen angreifen, gebildet werden und wie es aussieht, wenn die Zellen unter dem Mikroskop entklebt werden. Dr. Sinha sprach über die genetischen Marker für Pemphigus und darüber, wie die Inzidenz häufiger in bestimmten Gruppen von Menschen gesehen wird als in anderen. Er gab neu diagnostizierten Patienten ein wirklich gutes Bild davon, wie es aussieht, mit der Krankheit zu leben. Abschließend ermutigte Dr. Sinha Patienten und deren Angehörige, Blut zu spenden, um seine Forschung zu den Ursachen des Pemphigus voranzutreiben und bessere Behandlungen zu entwickeln.

Dr. Amit Shah (Universität von Buffalo) präsentierte auf dem IPPF-Register und was die Daten uns sagen. Pemphigus und Pemphigoid sind seltene Krankheiten, so dass ein Register hilft, ein besseres Verständnis der Krankheiten auf der ganzen Welt zu fördern. Ein primäres Ziel der Studie ist die Untersuchung verschiedener Merkmale von eingeschlossenen Patienten. Die Registrierung zeigt Geschlechtsprävalenz, Durchschnittsalter und rassische / genetische Ausfälle. Die Registrierungsdaten sagen uns mehr Frauen diagnostiziert, und das Durchschnittsalter des Beginns ist 40-60 Jahren. Die Daten weisen darauf hin, dass Frauen häufiger eine Schleimhautaktivität haben als Männer, während Männer anfälliger für Hautläsionen sind. Diese Ergebnisse werden Forschern und Ärzten helfen, ihr Wissen über die Krankheit zu erweitern.

Dr. Razzaque Ahmed (Boston Blistering Disease Clinic) rundete den Abend mit einem Überblick über Pemphigoid ab. Er erklärte, wie sich das Pemphigoid von dem Pemphigus durch Lage und Aussehen der Blasen unterschied. Er sagte, Schleimhautpemphigoid (MMP) und Narbenpemphigoid (CP) betreffen typischerweise Personen mittleren Alters (und älter). Er erklärte die Unterschiede zwischen bullösem Pemphigoid (BP) und MMP, die mit okularem MMP sprechen, die Trachea kann ebenfalls betroffen sein. Dr. Ahmed betonte, dass eine frühzeitige Diagnose und Behandlung unerlässlich ist, insbesondere bei MMP (Individuen können ihre Sehkraft oder ihre Atmungsfähigkeit aufgrund von Narben verlieren).

Sahana und Will eröffneten die Sitzung am Samstag mit einer herzlichen Begrüßung, gefolgt von Dr. Badri Rengarajan, dem Präsidenten des IPPF. Badri begann mit der Bedeutung der IPPF für Menschen mit P / P - neu diagnostiziert, in einem Flare, in Remission, und überall dazwischen. Er erzählte dem Publikum, dass die Foundation ihre gesamten Ressourcen für Patienten, Pflegepersonal, Familienmitglieder und medizinische Fachkräfte kostenlos zur Verfügung stellt. Angesichts dessen ist es ebenso wichtig, dass die Stiftung auch in den nächsten Jahren anderen hilft. Badri erwähnte vier Wege, wie die Stiftung Patienten hilft: Verbesserung der Lebensqualität; Reduzierung der Diagnosezeit; Flares verstehen und bewältigen; und Unterstützung neuer diagnostischer Methoden und Forschung. Sie haben das Publikum gebeten, sich an die Stiftung zu wenden, wenn sie Hilfe brauchen und die Stiftung dabei unterstützen, unsere Dienstleistungen zu erweitern.

Dr. Sergei Grando (Universität von Kalifornien - Irvine) diskutierte Prednison (wie Kortikosteroide allgemein bekannt sind) und wie Steroide funktionieren. Er erwähnte Nebenwirkungen von Steroiden und Auswirkungen auf Patienten. Er schlug vor, dass der Behandlungsprozess eine Teamleistung sein sollte. Dr. Grando sprach auch über adjuvante Medikamente (um Steroid-Dosen zu reduzieren) und die Verwendung von IVIg und eine Immunsuppressiva zur Verringerung der Krankheitsaktivität.

Dr. Razzaque Ahmed kehrte auf die Bühne zurück, um über Nebenwirkungen der Behandlung zu sprechen. Er kommentierte, wie extreme Fälle von P / P in Verbrennungsanlagen enden können - keine angemessene Behandlung. Dr. Ahmed schlug vor, den behandelnden Ärzten eines Patienten mitzuteilen, welche Medikamente eingenommen werden, so dass die Behandlung für zusätzliche Probleme sorgfältig koordiniert wird. Er sprach über Prednison-Nebenwirkungen und die Wichtigkeit, sie im Auge zu behalten, um sie mit Ihrem Arzt zu teilen. Er diskutierte Nebenwirkungen von Immunsuppressiva (wie Imuran®, CellCept® und Cytoxan® und ihre Verbindung zu Krebs), IVIG, Rituxan® und anderen Behandlungen. Am Ende betonte Dr. Ahmed die offene Kommunikation mit allen Ärzten eines Patienten, um die bestmögliche Versorgung sicherzustellen.

Wussten Sie, dass 13 Millionen Liter Plasma pro Jahr gesammelt werden und die Antikörper, die aus diesem Plasma gewonnen werden, das sind, was IVIG ausmacht? Dr. Michael Rigas (KabaFusion) erklärte dies und mehr in seinem Vortrag. Er erzählte dem Publikum, wie die Droge hergestellt wird, woher sie kommt und warum sie kostet, was sie tut. Dr. Rigas erklärte dann, wie es einem Patienten verabreicht wird und welche Patienten nach der Infusion erwarten sollten. Er sagte IVIG als eine P / P-Behandlung ist nicht von der FDA der Vereinigten Staaten genehmigt. Er schloss mit der Aussage, dass es viele Faktoren gibt, die in Betracht gezogen werden müssen, bevor ein Patient IVIG erhält und mit seinem Arzt spricht, wenn Sie Fragen haben.

Dr. Grant Anhalt (Johns Hopkins University) präsentierte die Physiologie von PV. Er erklärte, wie und warum sich die Zellen voneinander lösen. Er sagte, viele derzeit verschriebene entzündungshemmende Medikamente tun nichts, um die Produktion von Antikörpern zu hemmen. Er gab eine Zusammenfassung von Imuran®, CellCept®, IVIG und Rituximab und wie sie auf P / P arbeiten. Er hat herausgefunden, dass Rituximab sehr erfolgreich in der Behandlung von PV ohne die Nebenwirkungen ist, die häufig in Krebsmedikamenten gefunden werden. Dr. Anhalt beschrieb, wie Rituximab reifende B-Zellen für 6-9-Monate zerstört und wie Ergebnisse mehrerer Studien den Erfolg von Rituximab in frühen Stadien der PV zeigten.

Victoria Carlan (IPPF-Vorstandsmitglied und Gründerin der kanadischen Pemphigus & Pemphigoid Foundation) sprach über persönliche Unterstützungsnetzwerke. Sie eröffnete mit ihrer persönlichen PV-Reise die Bedeutung ihres Unterstützungsnetzwerkes und wie sie es nutzte um erfolgreich mit P / P zu leben. Dies ermöglichte ihr, Antworten zu finden und Ermutigung zu finden. Sie erklärte, wie Unterstützungsnetzwerke körperliche, mentale und emotionale Stärken aufbauen können.

Die IPPF-Awareness-Programm-Managerin Kate Frantz sprach über die Awareness-Kampagne des IPPF. Der Aufbau von Bewusstsein in der medizinischen Gemeinschaft ist wichtig, um die diagnostische Zeit für Patienten zu reduzieren. Sie sagte, wir können alle mit Bewusstsein auf unsere Weise helfen. Ein Weg wird zum Awareness Ambassador in Ihrer Gemeinde. Bewusstseinsbotschafter werden in ihre Gemeinschaft gehen, um P / P-Bewusstsein zu verbreiten. Andere schreiben in Zeitungen, sprechen auf professionellen Treffen und engagieren andere in Ihrer Gemeinde. Sie betonte, wie wichtig es sei, durch soziale Medien Bewusstsein zu verbreiten, um eine "Marke" zu schaffen, die andere mit dem IPPF und dem P / P in Verbindung bringen können.

Eine der IPBF Awareness Campaigns, Rebecca Strong, diskutierte zusätzliche Wege, um Bewusstsein zu verbreiten. Die Menschen können an ihre Vertreter auf Bundes-, Landes- und lokaler Ebene schreiben und sie ermutigen, sich an der Verbesserung Ihrer Gesundheit und der Unterstützung von Gesetzen zu beteiligen, von denen wir alle profitieren. Sei dein eigener Fürsprecher und frage diejenigen, die du kennst, die dir vielleicht helfen könnten. Da ist wirklich die Wahrheit der Macht des Einen.

Dr. Firdaus Dhabhar (Stanford University) präsentierte über Stress und Autoimmunität. Dr. Dhabhar diskutierte die biologischen Reaktionen, die bei Stress auftreten, sind nicht immer negativ, können aber positiv sein. Kurzfristige, akute Belastungen (wie Operationen, Impfungen usw.) können die positive Immunantwort verstärken. Chronische, langfristige Belastungen haben jedoch negative Auswirkungen auf den Körper. Bei langfristiger Belastung besteht das Ziel darin, ihre Auswirkungen durch bessere Schlaf-, Ernährungs-, Bewegungs-, Beruhigungs- oder andere Aktivitäten zu minimieren.

Am Sonntag standen die Patienten im Mittelpunkt einer Patienten-Podiumsdiskussion. Zu unseren Podiumsteilnehmern gehörten IPPF Senior Peer Health Coach Marc Yale (MMP / OCP), Becky Strong (PV), Peer Health Coach Mei Ling Moore (PV), IPPF-Vorstandsmitglied Rebecca Oling (PV) und Janet Segall (PV). Die Fragen umfassten persönliche Best Practices, Umgang mit Nebenwirkungen und Produktempfehlungen.

Dieses erfolgreiche Segment wurde im Mai 90 mit einer 2014-Minutentelefonkonferenz fortgesetzt, bei der sich über 80-Teilnehmer zu einem bestimmten Zeitpunkt bei 40-Mitarbeitern anmeldeten.

Im Anschluss an das Patientenforum veranstaltete das IPPF mehrere Workshops. Diese kleineren, fokussierten Sitzungen behandelten Themen wie verschiedene Stressreduktionsmethoden, Ernährung und Ernährung, Mundpflege, Augenprobleme, IVIG und Erstattungsfragen. Es gab auch eine erfolgreiche Fokusgruppe, die sich auf die Awareness Campaign konzentrierte.

Sobald die Workshops abgeschlossen waren, versammelten sich die Teilnehmer im Hauptraum für ein Q & A mit einigen der Sprecher des Wochenendes. Fragen wurden gestellt, diskutiert und von Experten unterschiedlicher Fachrichtungen beantwortet.

Will und Badri erinnerten alle daran, dass wir alle daran beteiligt sein können sicherzustellen, dass neu diagnostizierte Patienten die Hilfe bekommen, die sie brauchen, indem sie an IPPF-Programmen teilnehmen und für unsere Sache spenden. Und während seiner Schlussbemerkung verkündete Will, dass die 2015-Patientenkonferenz in New York stattfinden wird, und die Informationen fließen so wie sie verfügbar sind.