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Aimee S. Payne, MD, PhD, und Nicola J. Mason, BVetMed, PhD

Aimee S. Payne, MD, PhD, und Nicola J. Mason, BVetMed, PhD

Transformative Research Award unterstützt weitere Pemphigus-Forschung

Nicola J. Mason, BVetMed, PhD, außerordentlicher Professor für Medizin und Pathobiologie an der Veterinärmedizinischen Fakultät der Universität von Pennsylvania, und Aimee S. Payne, MD, PhD, der Albert M. Kligman-Professor für Dermatologie an der Perelman School of Medicine an der University of Pennsylvania, haben den renommierten Transformative Research Award des NIH-Direktors erhalten. Die Auszeichnung ist Teil des NIH Common Fund-Programms für hochriskante Forschung mit hohem Risiko, das gegründet wurde, um das Tempo biomedizinischer Entdeckungen zu beschleunigen, indem außergewöhnlich kreative Wissenschaftler mit hochinnovativer Forschung unterstützt werden.

Autoimmunität tritt auf, wenn das körpereigene Immunsystem irrtümlich normales Gewebe angreift und dadurch Krankheiten wie rheumatoide Arthritis, systemischen Lupus und Typ 1-Diabetes verursacht. Dem Autoimmunkrankheitsforschungszentrum von John Hopkins zufolge leiden mindestens zehn Millionen Amerikaner an mehr als 80 Krankheiten, die durch Autoimmunerkrankungen verursacht werden. Im Rahmen des Stipendiums wollen Mason und Payne einen gentechnisch veränderten zellbasierten Therapieansatz zur Behandlung von Hunden mit natürlich vorkommender Autoimmunerkrankung der Haut (Pemphigus) evaluieren. Hunde sind eine der wenigen anderen Spezies, die Pemphigus auf natürliche Weise entwickelt, und der Zustand spiegelt Pemphigus bei menschlichen Patienten wider. Die Bewertung dieses Ansatzes zur Behandlung von Hunden mit dieser schwächenden Krankheit kann letztendlich zu bahnbrechenden Therapien für Menschen führen.

"Die erfolgreiche Behandlung von Autoimmunität bei Familienhunden mit diesem einzigartigen Ansatz wäre nicht nur ein Durchbruch in der Veterinärmedizin", sagte Mason, "sondern könnte auch die Art und Weise verändern, wie Autoimmunkrankheiten beim Menschen behandelt werden. Wir glauben, dass diese Arbeit die Übersetzung zellulärer Immuntherapien für eine Vielzahl von Erkrankungen bei Hunden und Menschen, einschließlich Autoimmunität, Abstoßung von Transplantaten, Infektionskrankheiten und Krebs, erleichtern kann. “

Mason und Payne werden sich weiterhin auf ihre neuartige, gentechnisch veränderte Immuntherapie mit chimären Autoantikörperrezeptor-T-Zellen (CAART) und ihr Potenzial konzentrieren, eine dauerhafte Remission der durch Antikörper verursachten Krankheit zu bewirken.

"Unsere Studie zur CAART-Immuntherapie bei Begleithunden mit natürlich vorkommenden Autoimmunkrankheiten wird synergetisch mit unseren Bemühungen zur Entwicklung ähnlicher Therapien beim Menschen sein", sagte Payne. "Durch den Vergleich dieser komplexen zellulären Immuntherapien bei Hunden im Vergleich zu Menschen werden wir besser verstehen, wie diese Therapien entwickelt und eingesetzt werden, um Krankheiten zu heilen."

Mason, der ihr BVetMed an der University of London erworben und an der University of Pennsylvania promoviert hat, ist als Internist und Immunologe in Board of Board zugelassen. In den letzten zehn Jahren war sie aktiv an der Bewertung der immunologischen Reaktionen von immunbasierten Therapien bei Hunden im Besitz von Klienten beteiligt, die an Lymphomen, Osteosarkomen und Hämangiosarkomen leiden. Masons Forschungslabor entwickelt derzeit CAR-T-Zelltherapien für Hunde mit B-Zell-Lymphom. Sie dient als PI und leitende Ermittlerin der ersten klinischen Studie zur Bewertung von CAR-T-Zelltherapien bei Hunden.

Lesen Sie die vollständige Pressemitteilung bei PennVet.

Syntimmune hat kürzlich positive vorläufige Ergebnisse seiner Phase-1b-Proof-of-Concept-Studie mit SYNT001 bei Patienten mit Pemphigus vulgaris und Foliaceus bekannt gegeben. Es ist aufregend für den IPPF, gute Neuigkeiten in Bezug auf Forschung und Behandlungen zu teilen. Die vollständige Pressemitteilung von Syntimmune kann gefunden werden hier. Das Folgende ist ein Auszug:

Syntimune, Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Entwicklungsstadium, das Antikörpertherapeutika gegen FcRn entwickelt, gab heute positive vorläufige Ergebnisse seiner Phase-1b-Proof-of-Concept-Studie mit SYNT001 bei Patienten mit Pemphigus vulgaris und Pemphigus foliaceus bekannt. Die Daten zeigten einen klinisch bedeutsamen Nutzen von SYNT001 mit einem positiven Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil, das dem in der Phase-1a-Studie beobachteten ähnlich ist.

"Es bleibt ein klarer unerfüllter Bedarf für eine sichere und schnell wirkende Behandlung für Patienten mit Pemphigus, die mit ernsthaften Symptomen und Komplikationen im Zusammenhang mit ihrer Krankheit konfrontiert sind", sagte Donna Culton, MD, Ph.D., Assistant Professor an der Universität von North Carolina Schule der Medizin. Culton präsentierte vorläufige Ergebnisse der Phase-1b-Studie auf der Internationalen Investigativen Dermatologie-Konferenz, die im Mai 16-19, 2018 in Orlando, FL, stattfand. "Diese vorläufigen Daten belegen Sicherheit sowie eine schnelle Reduktion der PDAI-Scores und Senkung der IgG-Spiegel unter der Behandlung mit SYNT001, was weitere Studien dieses Medikaments als mögliche neue therapeutische Option unterstützt", sagte Culton.

Lesen Sie hier die Pressemitteilung von Syntimmune mit zusätzlichen Informationen.