Tag-Archiv: Registratur

Als NORD IAMRARE ™ -Registrierungspartner ist das IPPF stolz darauf, Ihnen mitteilen zu können, dass heute ein neues Buch mit dem Titel „Die Kraft der Patienten: Unser Verständnis von seltenen Krankheiten“ von der Nationalen Organisation für seltene Krankheiten, Inc. (NORD) und Trio veröffentlicht wurde Gesundheit.

Leiden Sie aufgrund Ihrer Erkrankung an schwerwiegenden Einschränkungen Ihrer täglichen Aktivitäten? Dann gehören Sie zu den 11%, die in der Lage sind, regelmäßige tägliche Routinen minimal auszuführen. Und wenn Sie aufgrund Ihrer Medikamente oder Behandlung an Einschränkungen Ihrer täglichen Aktivitäten leiden, gehören Sie zu den 68%, die sagten, dass sie leichte, moderate oder schwere Einschränkungen haben. Wir wissen es, weil über 700 die Leute es uns gesagt haben! Das IPPF-Register (www.pemphigus.org/registry) liefert uns Informationen zu Diagnose- und Behandlungserfahrungen für Patienten. Mit mehr Daten wird der IPPF bei politischen Entscheidungsträgern und Versicherern eine einflussreiche Position einnehmen. Während des 2012-Jahrestreffens sagte IPPF-Präsident Dr. David Sirois: „Das, was eine Organisation befähigt, sind Informationen.“ Diese einfache Aussage fasst das Ziel des IPPF zusammen, sich für Anwaltschaft und Bewusstsein einzusetzen: Ärzten, Forschern und Versicherern Informationen zur Verfügung zu stellen, um mehr zu erreichen fundierte Entscheidungen in Bezug auf Pemphigus- und Pemphigoidpatienten. Dr. Sirois forderte die Teilnehmer auf, der Registrierung beizutreten. Nun bitte ich Sie, das Gleiche zu tun: JOIN THE REGISTRY. Wir brauchen deine Hilfe. „Dieses Register ist für die Position unserer Organisation von entscheidender Bedeutung. In einem nächsten Schritt veröffentlichen wir diese Ergebnisse in von Experten begutachteten Journalen wie dem Journal of Investigative Dermatology.“ Sobald dies geschehen ist, machen andere Wissenschaftler, Forscher und Kliniker mit Mit diesen wichtigen Daten können wir die Wahrnehmung und Praxis ändern, um Patienten überall zu helfen. Wir haben unsere magische Zahl von 1,000 noch nicht erreicht. Wir haben 721 - von tausenden Patienten auf der ganzen Welt -, die aufgestanden sind und gesagt haben: „Ich möchte etwas bewegen!“ Sie können ändern, wie Pemphigus- und Pemphigoidpatienten in nur 15-Minuten diagnostiziert und behandelt werden. Denken Sie daran, dass Ihre persönlichen Daten NEUGER aus irgendeinem Grund mit niemandem geteilt werden. Die Informationen, die wir haben, sind großartig, aber ohne weitere Beteiligung von Pemphigoid-Patienten, IVIg-Benutzern und Männern im Allgemeinen sehen wir nur einen Teil des Bildes, der alles ändern könnte.

Hier sind einige Fakten aus dem Register:

• 73% aller P / P-Patienten sind weiblich

• 65% aller P / P-Patienten haben PV (11% haben BP) • 11% haben auch eine Schilddrüsenerkrankung (5% haben rheumatoide Arthritis)

• 70% sehen nur einen Dermatologen - obwohl 41% aktuelle Läsionen im Hals / Mund haben.

Wie Sie sehen können, sind die Informationen überzeugend, aber wenn dies Sie nicht widerspiegelt, dann brauchen wir Ihre Daten! Die Daten können nach Geschlecht, Alter und Krankheitstyp gegliedert werden (siehe A Siehe PV aus dem Register auf der vorherigen Seite). Das Ziel von 1,000 wird unser Register zur größten Sammlung von Pemphigus- und Pemphigoid-Daten machen, die Forschern zur Verfügung stehen. Bitte tun Sie Ihren Teil, um Patienten überall zu helfen. Für weitere Informationen oder um teilzunehmen, besuchen Sie bitte www.pemphgius.org/registry.

Will Zrnchik, IPPF CEO, zusammen mit Ex-Vorstandsmitglied Dr. Sahana Vyas, startete das Wochenende am späten Freitagnachmittag. Will gab einen Überblick über das kommende Wochenende und betonte die Wichtigkeit der Beteiligung der Gemeinschaft am IPPF. Freiwilligenarbeit, Fundraising und Teilnahme an Programmen sind alle Möglichkeiten, wie jeder Unterstützung zeigen kann.

Dr. Animesh Sinha (Universität von Buffalo) begann mit seiner Sitzung über Pemphigus. Er diskutierte die klinischen Merkmale der Krankheit und wie die spezifischen Antikörper, die den Klebstoff in den Hautzellen angreifen, gebildet werden und wie es aussieht, wenn die Zellen unter dem Mikroskop entklebt werden. Dr. Sinha sprach über die genetischen Marker für Pemphigus und darüber, wie die Inzidenz häufiger in bestimmten Gruppen von Menschen gesehen wird als in anderen. Er gab neu diagnostizierten Patienten ein wirklich gutes Bild davon, wie es aussieht, mit der Krankheit zu leben. Abschließend ermutigte Dr. Sinha Patienten und deren Angehörige, Blut zu spenden, um seine Forschung zu den Ursachen des Pemphigus voranzutreiben und bessere Behandlungen zu entwickeln.

Dr. Amit Shah (Universität von Buffalo) präsentierte auf dem IPPF-Register und was die Daten uns sagen. Pemphigus und Pemphigoid sind seltene Krankheiten, so dass ein Register hilft, ein besseres Verständnis der Krankheiten auf der ganzen Welt zu fördern. Ein primäres Ziel der Studie ist die Untersuchung verschiedener Merkmale von eingeschlossenen Patienten. Die Registrierung zeigt Geschlechtsprävalenz, Durchschnittsalter und rassische / genetische Ausfälle. Die Registrierungsdaten sagen uns mehr Frauen diagnostiziert, und das Durchschnittsalter des Beginns ist 40-60 Jahren. Die Daten weisen darauf hin, dass Frauen häufiger eine Schleimhautaktivität haben als Männer, während Männer anfälliger für Hautläsionen sind. Diese Ergebnisse werden Forschern und Ärzten helfen, ihr Wissen über die Krankheit zu erweitern.

Dr. Razzaque Ahmed (Boston Blistering Disease Clinic) rundete den Abend mit einem Überblick über Pemphigoid ab. Er erklärte, wie sich das Pemphigoid von dem Pemphigus durch Lage und Aussehen der Blasen unterschied. Er sagte, Schleimhautpemphigoid (MMP) und Narbenpemphigoid (CP) betreffen typischerweise Personen mittleren Alters (und älter). Er erklärte die Unterschiede zwischen bullösem Pemphigoid (BP) und MMP, die mit okularem MMP sprechen, die Trachea kann ebenfalls betroffen sein. Dr. Ahmed betonte, dass eine frühzeitige Diagnose und Behandlung unerlässlich ist, insbesondere bei MMP (Individuen können ihre Sehkraft oder ihre Atmungsfähigkeit aufgrund von Narben verlieren).

Sahana und Will eröffneten die Sitzung am Samstag mit einer herzlichen Begrüßung, gefolgt von Dr. Badri Rengarajan, dem Präsidenten des IPPF. Badri begann mit der Bedeutung der IPPF für Menschen mit P / P - neu diagnostiziert, in einem Flare, in Remission, und überall dazwischen. Er erzählte dem Publikum, dass die Foundation ihre gesamten Ressourcen für Patienten, Pflegepersonal, Familienmitglieder und medizinische Fachkräfte kostenlos zur Verfügung stellt. Angesichts dessen ist es ebenso wichtig, dass die Stiftung auch in den nächsten Jahren anderen hilft. Badri erwähnte vier Wege, wie die Stiftung Patienten hilft: Verbesserung der Lebensqualität; Reduzierung der Diagnosezeit; Flares verstehen und bewältigen; und Unterstützung neuer diagnostischer Methoden und Forschung. Sie haben das Publikum gebeten, sich an die Stiftung zu wenden, wenn sie Hilfe brauchen und die Stiftung dabei unterstützen, unsere Dienstleistungen zu erweitern.

Dr. Sergei Grando (Universität von Kalifornien - Irvine) diskutierte Prednison (wie Kortikosteroide allgemein bekannt sind) und wie Steroide funktionieren. Er erwähnte Nebenwirkungen von Steroiden und Auswirkungen auf Patienten. Er schlug vor, dass der Behandlungsprozess eine Teamleistung sein sollte. Dr. Grando sprach auch über adjuvante Medikamente (um Steroid-Dosen zu reduzieren) und die Verwendung von IVIg und eine Immunsuppressiva zur Verringerung der Krankheitsaktivität.

Dr. Razzaque Ahmed kehrte auf die Bühne zurück, um über Nebenwirkungen der Behandlung zu sprechen. Er kommentierte, wie extreme Fälle von P / P in Verbrennungsanlagen enden können - keine angemessene Behandlung. Dr. Ahmed schlug vor, den behandelnden Ärzten eines Patienten mitzuteilen, welche Medikamente eingenommen werden, so dass die Behandlung für zusätzliche Probleme sorgfältig koordiniert wird. Er sprach über Prednison-Nebenwirkungen und die Wichtigkeit, sie im Auge zu behalten, um sie mit Ihrem Arzt zu teilen. Er diskutierte Nebenwirkungen von Immunsuppressiva (wie Imuran®, CellCept® und Cytoxan® und ihre Verbindung zu Krebs), IVIG, Rituxan® und anderen Behandlungen. Am Ende betonte Dr. Ahmed die offene Kommunikation mit allen Ärzten eines Patienten, um die bestmögliche Versorgung sicherzustellen.

Wussten Sie, dass 13 Millionen Liter Plasma pro Jahr gesammelt werden und die Antikörper, die aus diesem Plasma gewonnen werden, das sind, was IVIG ausmacht? Dr. Michael Rigas (KabaFusion) erklärte dies und mehr in seinem Vortrag. Er erzählte dem Publikum, wie die Droge hergestellt wird, woher sie kommt und warum sie kostet, was sie tut. Dr. Rigas erklärte dann, wie es einem Patienten verabreicht wird und welche Patienten nach der Infusion erwarten sollten. Er sagte IVIG als eine P / P-Behandlung ist nicht von der FDA der Vereinigten Staaten genehmigt. Er schloss mit der Aussage, dass es viele Faktoren gibt, die in Betracht gezogen werden müssen, bevor ein Patient IVIG erhält und mit seinem Arzt spricht, wenn Sie Fragen haben.

Dr. Grant Anhalt (Johns Hopkins University) präsentierte die Physiologie von PV. Er erklärte, wie und warum sich die Zellen voneinander lösen. Er sagte, viele derzeit verschriebene entzündungshemmende Medikamente tun nichts, um die Produktion von Antikörpern zu hemmen. Er gab eine Zusammenfassung von Imuran®, CellCept®, IVIG und Rituximab und wie sie auf P / P arbeiten. Er hat herausgefunden, dass Rituximab sehr erfolgreich in der Behandlung von PV ohne die Nebenwirkungen ist, die häufig in Krebsmedikamenten gefunden werden. Dr. Anhalt beschrieb, wie Rituximab reifende B-Zellen für 6-9-Monate zerstört und wie Ergebnisse mehrerer Studien den Erfolg von Rituximab in frühen Stadien der PV zeigten.

Victoria Carlan (IPPF-Vorstandsmitglied und Gründerin der kanadischen Pemphigus & Pemphigoid Foundation) sprach über persönliche Unterstützungsnetzwerke. Sie eröffnete mit ihrer persönlichen PV-Reise die Bedeutung ihres Unterstützungsnetzwerkes und wie sie es nutzte um erfolgreich mit P / P zu leben. Dies ermöglichte ihr, Antworten zu finden und Ermutigung zu finden. Sie erklärte, wie Unterstützungsnetzwerke körperliche, mentale und emotionale Stärken aufbauen können.

Die IPPF-Awareness-Programm-Managerin Kate Frantz sprach über die Awareness-Kampagne des IPPF. Der Aufbau von Bewusstsein in der medizinischen Gemeinschaft ist wichtig, um die diagnostische Zeit für Patienten zu reduzieren. Sie sagte, wir können alle mit Bewusstsein auf unsere Weise helfen. Ein Weg wird zum Awareness Ambassador in Ihrer Gemeinde. Bewusstseinsbotschafter werden in ihre Gemeinschaft gehen, um P / P-Bewusstsein zu verbreiten. Andere schreiben in Zeitungen, sprechen auf professionellen Treffen und engagieren andere in Ihrer Gemeinde. Sie betonte, wie wichtig es sei, durch soziale Medien Bewusstsein zu verbreiten, um eine "Marke" zu schaffen, die andere mit dem IPPF und dem P / P in Verbindung bringen können.

Eine der IPBF Awareness Campaigns, Rebecca Strong, diskutierte zusätzliche Wege, um Bewusstsein zu verbreiten. Die Menschen können an ihre Vertreter auf Bundes-, Landes- und lokaler Ebene schreiben und sie ermutigen, sich an der Verbesserung Ihrer Gesundheit und der Unterstützung von Gesetzen zu beteiligen, von denen wir alle profitieren. Sei dein eigener Fürsprecher und frage diejenigen, die du kennst, die dir vielleicht helfen könnten. Da ist wirklich die Wahrheit der Macht des Einen.

Dr. Firdaus Dhabhar (Stanford University) präsentierte über Stress und Autoimmunität. Dr. Dhabhar diskutierte die biologischen Reaktionen, die bei Stress auftreten, sind nicht immer negativ, können aber positiv sein. Kurzfristige, akute Belastungen (wie Operationen, Impfungen usw.) können die positive Immunantwort verstärken. Chronische, langfristige Belastungen haben jedoch negative Auswirkungen auf den Körper. Bei langfristiger Belastung besteht das Ziel darin, ihre Auswirkungen durch bessere Schlaf-, Ernährungs-, Bewegungs-, Beruhigungs- oder andere Aktivitäten zu minimieren.

Am Sonntag standen die Patienten im Mittelpunkt einer Patienten-Podiumsdiskussion. Zu unseren Podiumsteilnehmern gehörten IPPF Senior Peer Health Coach Marc Yale (MMP / OCP), Becky Strong (PV), Peer Health Coach Mei Ling Moore (PV), IPPF-Vorstandsmitglied Rebecca Oling (PV) und Janet Segall (PV). Die Fragen umfassten persönliche Best Practices, Umgang mit Nebenwirkungen und Produktempfehlungen.

Dieses erfolgreiche Segment wurde im Mai 90 mit einer 2014-Minutentelefonkonferenz fortgesetzt, bei der sich über 80-Teilnehmer zu einem bestimmten Zeitpunkt bei 40-Mitarbeitern anmeldeten.

Im Anschluss an das Patientenforum veranstaltete das IPPF mehrere Workshops. Diese kleineren, fokussierten Sitzungen behandelten Themen wie verschiedene Stressreduktionsmethoden, Ernährung und Ernährung, Mundpflege, Augenprobleme, IVIG und Erstattungsfragen. Es gab auch eine erfolgreiche Fokusgruppe, die sich auf die Awareness Campaign konzentrierte.

Sobald die Workshops abgeschlossen waren, versammelten sich die Teilnehmer im Hauptraum für ein Q & A mit einigen der Sprecher des Wochenendes. Fragen wurden gestellt, diskutiert und von Experten unterschiedlicher Fachrichtungen beantwortet.

Will und Badri erinnerten alle daran, dass wir alle daran beteiligt sein können sicherzustellen, dass neu diagnostizierte Patienten die Hilfe bekommen, die sie brauchen, indem sie an IPPF-Programmen teilnehmen und für unsere Sache spenden. Und während seiner Schlussbemerkung verkündete Will, dass die 2015-Patientenkonferenz in New York stattfinden wird, und die Informationen fließen so wie sie verfügbar sind.

Es wurde berichtet, dass Rituximab in verschiedenen kleinen Fallserien von Patienten mit schwerem und / oder refraktärem Pemphigus wirksam ist. Es gibt jedoch keine systematische Bewertung, um diese Beobachtung zu untermauern. Das Ziel dieser Studie war es, die Wirksamkeit und Sicherheit von Rituximab bei behandlungsresistentem Pemphigus systematisch zu bestimmen.

Patienten und Methoden: Multizentrische retrospektive Beobachtungsstudie von 36-Patienten mit schwerem Pemphigus vulgaris (n = 33) und Pemphigus foliaceus (n = 3), die vor August 31 mit Rituximab behandelt wurdenst, 2008 und zwischen Dezember 2008 und Juni 2009 in eine nationale Beobachtungsregister eingetragen.

Ergebnisse: Innerhalb einer mittleren Beobachtungszeit von 11 (1-37) Monaten zeigten 21 (58%) Pemphigus-Patienten vollständige, 13 (36%) partielle und 2 (6%) keine Reaktion auf Rituximab-Behandlung. Dies korreliert mit einer mittleren Verbesserung der visuellen Analogskala für das Wohlbefinden von 34 (20-60) bei Baseline bis 75 (40-95) beim letzten Kontrollbesuch. Bei 4 (11%) Patienten wurden schwere unerwünschte Ereignisse einschließlich 1 (3%) schwere Infektion aufgezeichnet.

Schlussfolgerungen: Die in diesem systematischen Register gesammelten Daten weisen darauf hin, dass Rituximab eine wirksame und relativ sichere adjuvante Behandlungsoption für refraktären Pemphigus darstellt. Um unser Wissen über die Wirksamkeit und Sicherheit dieses Medikaments weiter zu erweitern, sind kontrollierte prospektive Studien erforderlich.

Klicken Sie hier für den vollständigen Artikel

aus MedWorm Abfrage: Pemphigoid