Seltene Krankheiten, darunter mehrere Autoimmunkrankheiten, werden von Arzneimittelherstellern immer stärker beachtet, heißt es in einem neuen Bericht des Pharmakonzerns Pharmaceutical Research and Manufacturers of America (PhRMA), einem Konsortium von 36-amerikanischen Pharma- und Biotechnologieunternehmen. In 2012 wurden 13-Medikamente für seltene Krankheiten ("Orphan Drugs") von der Food and Drug Administration (FDA) zugelassen. Ungefähr 452-Medikamente und -Impfstoffe befinden sich in Entwicklung für die 7,000-Orphan-Erkrankungen weltweit.
Orphan-Krankheiten sind definiert als Krankheiten mit weniger als 200,000-Patienten. Bei den 7,000-Orphan-Erkrankungen sind jedoch 30 Millionen Menschen in den USA oder etwa 10% der Bevölkerung von einer seltenen Krankheit betroffen. Die Pemphigus und Pemphigoid (P / P) Erkrankungen gelten als "Ultra-Waisen" Krankheiten, weil sie extrem selten sind. Es wird geschätzt, dass es weltweit nur 50,000-neue P / P-Fälle gibt, von denen nur ein paar Tausend in den USA sind.
Seltene Krankheiten neigen dazu, komplexer zu sein als gewöhnliche Krankheiten, was bedeutet, dass es eine Reihe von Faktoren gibt, die zusammen Krankheit verursachen. Im Fall von P / P scheint es zwar genetische Risikofaktoren zu geben, wie diese einzeln oder in Kombination dazu beitragen, und inwieweit die Umwelt (wie Ernährung und andere vorhandene Bedingungen) ebenfalls dazu beiträgt, ist nicht gut verstanden.
Zufällig stellen komplexe Krankheiten die nächste große Grenze für Arzneimittelentwickler dar. Nachdem sie auf die "einfacheren" Krankheiten zurückgegriffen und große Fortschritte bei der Behandlung von Zuständen wie hohem Cholesterin gemacht hatten, wurden diese "tief hängenden Früchte", wie sie von Drogenherstellern gerne genannt werden, konsumiert. Es ist wirklich eine Zeit der Paradigmenwechselmentalität unter den Drogenproduzenten.
Allerdings sind die Kosten für die Entwicklung neuer Medikamente extrem hoch, daher müssen Unternehmen ihre Entscheidungen klug treffen. Wenn wir die Menge berechnen würden, die pharmazeutische und biotechnologische Unternehmen jährlich für Forschung und Entwicklung ausgeben, und dies mit der Anzahl der Medikamente vergleichen, die jährlich von der FDA zugelassen werden, betragen die Kosten pro erfolgreiches Medikament unglaubliche $ 1.2 Milliarden. Es ist also nicht schwer vorstellbar, warum Unternehmen, die neue Medikamente entwickeln wollen, am meisten an solchen Produkten interessiert sind, die diese enormen Kosten wieder hereinholen können - zum Beispiel durch die Entwicklung von Medikamenten für sehr häufige Krankheiten und Risikofaktoren wie Diabetes und hohe Cholesterinwerte. Angesichts der komplexen Natur seltener Krankheiten gehören sie nicht unbedingt zu den "tief hängenden Früchten", die manche Krankheiten darstellen.
Um Unternehmen einen Anreiz zu geben, neue Medikamente für seltene Erkrankungen zu priorisieren, können sie einen Antrag auf Orphan-Drug-Status bei der FDA stellen, ein Ergebnis der Verabschiedung des Orphan Drug Act (ODA) von 1983. Mit diesem Status erhält ein Medikament sieben Jahre Marktexklusivität. Die Marktexklusivität ist besonders attraktiv für Unternehmen, die Arzneimittel entwickeln, da sich die siebenjährige Ausschließlichkeitsfrist von den für andere Arzneimittel geltenden Gesetzen insofern unterscheidet, als sie erst beginnt, wenn das Arzneimittel von der FDA zugelassen ist.
Die ODA gilt als voller Erfolg. Seit seiner Gründung wurden mehr als 400-Medikamente für insgesamt 447-Orphan-Erkrankungen zugelassen. Darüber hinaus befinden sich Hunderte neuer Medikamente in der Entwicklung, darunter eine beeindruckende Liste im PhRMA 2013-Bericht (phrma.org/sites/default/files/pdf/Rare_Diseases_2013.pdf).
Obwohl nicht alle 452-Orphan-Medikamente, die sich in der Entwicklung befinden, für die Verwendung durch Patienten zugelassen werden, ist dies sicherlich eine Menge Aktivität. Eine Suche in der Liste, die im PhRMA-Bericht enthalten ist, sowie eine Suche in clinicaltrials.gov (die alle laufenden klinischen Studien auflistet) zeigt eine Handvoll Medikamente, die auf Pp-bedingte oder auf P / P bezogene Bedingungen getestet werden.
Es gibt 18 neue Orphan Drugs in Phase I-III-Studien (es gibt drei Phasen der klinischen Studien und Medikamente müssen alle von ihnen passieren, um angemessene Sicherheit und aussagekräftige Wirksamkeits-Wirksamkeit bei der Behandlung der Erkrankung anzuzeigen), die für Autoimmunerkrankungen indiziert sind.
Neue Medikamente sind nicht die einzige Quelle für die Behandlung von Krankheiten. Eine andere Quelle besteht darin, ein bestehendes Medikament, das für einen anderen Zustand entwickelt wurde, für eine andere Indikation zu verwenden. Dies ist der Fall bei Rituxan® (Rituximab), das ursprünglich für das Non-Hodgkin-Lymphom entwickelt wurde. Bei dieser Krankheit sind B-Zellen des Immunsystems, die einen Marker tragen, der CD20 genannt wird (daher der Name CD20 + B-Zellen), schiefgelaufen.
Da P / P diese Marke teilt, wurde Rituxan® erfolgreich off-label für P / P verwendet. Es ist ein Antikörper-basiertes Medikament, das erfordert, dass es in den Patienten injiziert wird. Im Allgemeinen ist jedes Arzneimittel, das als Suppressor des Immunsystems wirkt (Immunsuppressivum), ein potentieller Kandidat für die Behandlung einer Reihe von Autoimmunerkrankungen, einschließlich P / P. CellCept® (Mycophenolatmofetil), ein weiterer Immunsuppressor, der für Transplantationspatienten entwickelt wurde, um die Abstoßung des körperfremden Organs zu verhindern, wurde vor kurzem für den Einsatz in P / P zugelassen.
Neben den hohen Kosten für die Entwicklung neuer Medikamente haben Unternehmen, die Behandlungen für seltene Krankheiten anstreben, Schwierigkeiten, genügend Patienten zur Teilnahme zu finden. In der Tat neigen Patienten dazu, geografisch verstreut zu sein und können kleine Kinder einschließen. Ärzte und Patienten, die daran interessiert sind, an Studien teilzunehmen oder mehr Informationen zu erhalten, sollten clinicaltrials.org besuchen.
Innerhalb der P / P-Gemeinschaft ist das IPPF auch eine großartige Quelle für das Erlernen klinischer Studien. Mitglieder unseres medizinischen Beirats dienen als Prüfärzte für Studien, und wenn Sie in unserer Patientendatenbank sind, könnte dies dazu führen, dass ein Unternehmen Sie über die Teilnahme an einer Studie informiert.
Unter den neuen Medikamenten zur Behandlung von P / P untersucht der Arzneimittelhersteller Novartis zum Beispiel VAY736, ein auf Antikörper basierendes Medikament, das auf einen anderen B-Zell-Marker namens BAFF-R abzielt. Die Studie befindet sich in einem sehr frühen Stadium und sollte bald Patienten rekrutieren.
Die Zeit ist reif für die Entwicklung neuer Medikamente für komplexe seltene Krankheiten. Der Anstieg neuer Medikamente in den ersten 30-Jahren seit der ODA sollte sich beschleunigen, da Unternehmen, die neue Medikamente entwickeln, weniger "niedrig hängende Früchte" haben.
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