Tag-Archiv: selten

Im Mai 2015, Globale Gene startete ihre 2nd jährlich Cox-Preis für seltenes Mitgefühl Wettbewerb, der 1st- und 2nd-Medizinstudenten dazu ermutigt, eine seltene Familie kennenzulernen und einen Essay zu schreiben, der auf ihren Erfahrungen basiert. Wenn der Medizinstudent nicht mit einer seltenen Familie arbeiten muss, Globale Gene wird sie mit einer seltenen Familie in ihrer Nähe zusammenbringen.

In nur wenigen Wochen hatten sie Anfragen von 90-Medizinstudenten um Hilfe bei der Suche nach einer seltenen Familie! Diese Studenten repräsentieren Dutzende von medizinischen Schulen in den gesamten USA sowie Kanada und Großbritannien

Globale Gene bittet um Hilfe bei der Suche nach seltenen Familien, die wir für dieses Programm zusammenbringen können. Dies ist ein wunderbarer Weg, um Bewusstsein für Ihre Störung innerhalb der medizinischen Bildungsgemeinschaft zu schaffen und möglicherweise eine Beziehung zu schaffen, die die zukünftige berufliche Ausrichtung des Medizinstudenten beeinflussen könnte. Die IPPF würde gerne Pemphigus- und Pemphigoid-Familien in diesem fantastischen Programm vertreten haben! Was für eine großartige Möglichkeit, um die Zukunft der medizinischen Gemeinschaft über Pemphigus und Pemphigoid zu informieren! Lassen Globale Gene Wenn Sie wissen, dass Sie an einer seltenen Familie für dieses Programm interessiert sind, senden Sie bitte eine E-Mail an Carrie Ostrea carrieo@globalgenes.org

Helfen Sie uns bitte, das Wort über Ihr Partnerprogramm für Studierende zu verbreiten, indem Sie zu gehen http://globalgenes.org/cox-prize-family um zu sehen, welche Standorte derzeit nach Anfragen fragen. Diese Liste wird wöchentlich aktualisiert. Bitte schauen Sie öfter vorbei, um zu sehen, welche neuen Städte angefordert werden.

Vielen dank für Ihre Hilfe! Wenn Sie irgendwelche Fragen haben, zögern Sie bitte nicht zu fragen.

Carrie Ostrea
Advocacy Director / Elternvertreter
Globale Gene - Verbündete in der seltenen Krankheit
http://www.globalgenes.org
(949) 248-RARE x110

Bitte rufen Sie den Kongress HEUTE an und bitten Sie darum, die OPEN ACT, HR 971 (Orphan-Produkterweiterungen jetzt, Beschleunigende Behandlungen & Behandlungen) in die 21st Century Cures-Gesetzgebung aufzunehmen. Die OPEN ACT hat das Potenzial, die Zahl der zugelassenen seltenen Krankheiten, die Patienten zur Verfügung stehen, zu verdoppeln. Bis heute unterstützen 155-Patientenorganisationen die OPEN ACT, darunter NORD, Global Genes und die Genetic Alliance. Indem wir zusammenstehen, können wir sicherstellen, dass der Kongress Patienten mit seltenen Krankheiten hilft.

Klicken Sie hier, um Maßnahmen zu ergreifen: Treten Sie HEUTE für Patienten mit seltenen Krankheiten ein

Bitte teilen Sie diese Warnung weit und nehmen Sie an dieser Veranstaltung auf Facebook teil.

Warum die OPEN ACT wichtig ist: Trotz der durch den Orphan Drug Act ermöglichten Fortschritte haben 95-Prozent der 7,000-seltenen Krankheiten noch immer keine zugelassenen Behandlungen. Biopharmazeutische Unternehmen wenden keine wichtigen Markttherapien zur Behandlung von seltenen Krankheiten an, da ihnen hierfür kein Anreiz geboten wird.

Die OPEN ACT ist eine parteiübergreifende Gesetzgebung, die einen wirtschaftlichen Anreiz für Unternehmen schafft, Medikamente für seltene Krankheiten umzuwidmen. Die OPEN ACT könnte:
· Bringen Sie Hunderte von Behandlungen für Patienten mit seltenen Krankheiten
· Ermöglichen Sie den Zugang zu sicheren, effektiven und erschwinglichen Behandlungen
· Förderung von Investitionen und Innovationen im Bereich der Biotechnologie sowie Förderung der klinischen Forschung an Universitäten und Schaffung neuer Arbeitsplätze

Erfahren Sie mehr unter: http://curetheprocess.org/ incentivize/

Ich habe vor kurzem mit einem Patienten gesprochen, der angibt, dass seine Ehe unter erheblicher Belastung stand - was sehr verständlich ist, da die wichtigsten anderen Patienten die Pflegenden sind und sozusagen oft in der Schusslinie stehen.

Dies war nicht das erste Mal, dass eine Frau oder ein Ehemann mir dies anvertraut hatte. Hilflosigkeit kann dazu führen, dass Patienten und / oder ihre Angehörigen verzweifelt sind - darauf zu fliehen, ist eine verständliche Reaktion.

Patienten leiden unter Schmerzen, Peinlichkeit und Unsicherheit, wenn sie mit P / P oder anderen seltenen Krankheiten befallen sind.

Die Betreuer können sich einfühlen, die Betreuer können nicht wirklich fühlen, was die Patienten erleben.

Jeder, der eine Bezugsperson ist, versucht sein Bestes, um unterstützend zu sein. Jeder Patient, der diese Herausforderung durchmacht, muss manchmal depressiv und verängstigt sein. Jedes Familienmitglied kann sich meistens hilflos fühlen.

Dies ist die Zeit, um sich zu erkundigen und um Anleitung zu bitten. Das Finden von Unterstützungsgruppen ist heutzutage aufgrund der sozialen Medien einfacher. Pemphigus vulgaris ist nur eine der seltenen Krankheiten von 7,000, die es heute gibt und für jede davon gibt es Informationsquellen. Suchen Sie im Internet und wenden Sie sich an lokale Support-Gruppen. Schauen Sie sich den Link für Pfleger an (es ist einer der besten!).

http://www.caregiveraction.org/

Der Rare Disease Day (RDD) ist eine einzigartige weltweite Advocacy-Aktion, die die Anerkennung seltener Krankheiten als internationale gesundheitliche Herausforderung darstellt.

Im März trafen sich 2, 2015, Patienten mit seltenen Krankheiten, Fürsorger und Fürsprecher, Organisationen für seltene Krankheiten, Gesetzgeber und Vertreter der Industrie im California State Capitol. Will Zrnchik, IPPF-CEO, begrüßte die Menge und stellte Peter Saltonstall vor, Präsident und CEO der Nationalen Organisation für seltene Erkrankungen. Peter sagte: "NORD hat daran gearbeitet, ... eine Therapie zu finden, sicherzustellen, dass die Wege frei sind und sicherzustellen, dass die Industrie Anreize hat, Medikamente für kleine Bevölkerungsgruppen zu entwickeln." Kalifornien Assembly Member Katcho Achadjian (D- 36) co-sponserte CA House Resolution 6 zur Anerkennung von 28 im Februar, 2015 als Tag der Seltenen Krankheit in Kalifornien.

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Im Inneren des Kapitols erzählte Andrea Vergne, Pflege- und Anwältin für seltene Krankheiten, die Geschichte ihres Enkels, der mit einer seltenen Krankheit lebte. Gary Sherwood, Kommunikationsdirektor der National Alopecia Areata Foundation, inspirierte die Teilnehmer dazu, sich selbst zu verteidigen und mit ihren gewählten Vertretern zusammenzuarbeiten. Eve Bukowski, California Healthcare Institute, ergänzte das Advocacy-Thema und wiederholte die Notwendigkeit, dass Patienten sich selbst verteidigen. Ein besonderer Gast, der kalifornische Senator Dr. Richard Pan, sprach über die Bedeutung von Interessenvertretung und Forschung für seltene Krankheiten.

Unterdessen feierten Marc Yale, IPPF Senior Peer Health Coach, und Kate Frantz, Awareness Program Manager, RDD-Veranstaltungen in Washington, DC. Marc besuchte NORDs spezielle Vorschau des neuen Dokumentarfilms "Banner auf dem Mond". Patienten, Betreuer, Interessengruppen und Patientenorganisationen sahen Cindy Abbott inspirierend. Cindy trägt ein NORD Banner mit ihr auf mehreren Abenteuern, um das Bewusstsein für seltene Krankheiten zu verbreiten. Dazu gehörte die Herausforderung, den Mount Everest zu erklimmen und an der 1,000-Meile Alaskan Iditarod teilzunehmen. Cindys Ausdauer und ihr Engagement, das Leben in vollen Zügen zu genießen, waren sehr inspirierend.

Kate und Marc nahmen an der Annual Convention der American Medical Student Association teil. Zwei P / P-Patienten, Liz Starrels und Mimi Levich, teilten ihre P / P-Geschichten. Viele Studenten hatten noch nie von P / P gehört oder erinnerten sich nur kurz an ihre Lehrbücher. Dies war eine wunderbare Gelegenheit, das Bewusstsein zu wecken und Medizinstudenten zu ermutigen, "P / P auf ihren Radar zu setzen".

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Marc vertrat die P / P-Gemeinschaft auf der Konferenz der Rare Disease Legislative Advocates (RDLA). Es gab einen Überblick über die 21st Century Cures-Initiative (http://energycommerce.house.gov/cures), von der viele glauben, dass sie die größte Hoffnung der Gemeinschaft für seltene Krankheiten für neue und aufkommende Behandlungen ist.

Marc traf auch mehrere Mitglieder des Kongresses und gesetzgebende Gesundheitsexperten, die ihre Unterstützung für das Orphan Product Extensions Accelerating Cure and Treatment Act von 2015, HR 971, unterstützten. Diese Gesetzgebung würde bestehende Medikamente für seltene Krankheiten wieder verwenden, um den Patienten einen besseren Zugang zu lebenswichtigen Behandlungen zu ermöglichen.

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Marc nahm an einem Symposium teil, das die Forschungsbemühungen zu seltenen Krankheiten im gesamten NIH, der Bundesregierung und der gesamten Advocacy-Community zum Thema hatte.

Es gibt über 7,000 seltene Krankheiten. 1 in 10 Amerikaner sind betroffen und 95% dieser Krankheiten haben keine zugelassene Behandlung. Die Woche für Seltene Krankheiten und der Tag der Seltenen Krankheiten bieten der Pemphigus- und Pemphigoid-Gemeinschaft die Gelegenheit, sich Gehör zu verschaffen, indem sie für sich selbst und andere eintreten.

Wenn Sie Fragen zur aktuellen Gesetzgebung haben oder Informationen dazu wünschen, wie Sie sich beteiligen können, wenden Sie sich bitte an marc@pemphigus.org.

Dieser Artikel wurde ursprünglich unter http://www.medscape.com/viewarticle/840206 veröffentlicht

Die Nationale Organisation für seltene Erkrankungen
Die Bedeutung der Bildung für seltene Krankheiten
Sophia A. Walker

Februar 25, 2015

Kürzlich hat ein weiser Professor meiner Klasse gesagt, dass wir medizinische Fachkräfte zu den mächtigsten Menschen der Welt zählen. Wir sind in der Tat in der Lage, Menschen am verletzlichsten zu treffen, manchmal am schlimmsten Tag ihres Lebens, und ihnen zu helfen. "Dieser Beruf", sagte er uns, "ist ein solches Privileg, dass wir niemals die Gelegenheit verpassen sollten, wenigstens jedem Patienten etwas Gutes zu tun." In den letzten Wochen habe ich seltene Bewusstseinsfälle geplant und begonnen Um in die klinischen Jahre meiner medizinischen Ausbildung zu kommen, denke ich, dass ich diese Wörter häufiger betrachte. Aber am Ende des Tages frage ich mich, wie mächtig wir wirklich sind ...

Mein Interesse an seltenen Krankheiten entstand in meinem letzten Jahr an der High School, als ich mich zum ersten Mal bei der National Organisation for Rare Disorders, Inc. (NORD) meldete. Ich war überwältigt von den vielen Hindernissen, die Patienten mit seltenen Krankheiten haben. Auf technischer Ebene gilt jede Krankheit, die weniger als 200,000-Amerikaner betrifft, als selten. Von den mehr als 7000 seltenen Krankheiten haben nur etwa 350 Behandlungen, die von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) zugelassen sind. Ich fand, dass Menschen mit diesen Krankheiten, von denen fast zwei Drittel Kinder sind, großen Mut und Ausdauer angesichts der erheblichen Entmutigung zeigen. Obwohl ich schon immer Arzt werden wollte, entdeckte ich erst durch meine unermüdliche Entschlossenheit, Hindernisse im Gesundheitswesen zu überwinden, meine Begeisterung für die Medizin.

Alle Ärzte bemühen sich um eine aufmerksame medizinische Versorgung mit dem größten Mitgefühl und Einfühlungsvermögen; Als medizinische Fachkräfte müssen wir aber auch die lautesten Fürsprecher unserer Patienten sein. Obwohl ich noch kein Arzt war, wollte ich noch zu dieser Anstrengung beitragen. Ich wollte ein Forum für die fast 30 Millionen Amerikaner mit seltenen Krankheiten bieten, deren Stimmen in der medizinischen Gemeinschaft oft ungehört bleiben, und ich wollte diese Leidenschaft mit meinen Kollegen teilen. Jedes Jahr veranstalten meine Kommilitonen und ich ein Awareness Event für seltene Krankheiten. Patienten, Studenten, Kliniker und Forscher kommen zusammen, um ihre Erfahrungen und Erkenntnisse zu seltenen Krankheiten auszutauschen. Wir bemühen uns, das Leben dieser Menschen zu erhellen, indem wir ihnen erlauben, ihre eigenen Geschichten zu teilen, manchmal zum ersten Mal.

Obwohl viele Studenten annehmen, dass wir nicht so viel über seltene Krankheiten wissen müssen, weil wir ihnen in unserer Praxis wahrscheinlich nicht begegnen werden, ist dies einfach nicht der Fall. In der Tat wird jeder von uns, der sich auf medizinische Berufe vorbereitet, Patienten mit seltenen Krankheiten sehen, und das Ausmaß, in dem wir uns auf diese Realität vorbereiten, wird die Auswirkungen bestimmen, die wir auf das Leben dieser Patienten haben können. Patienten, die an einer seltenen Krankheit leiden, haben in jedem Schritt der medizinischen Versorgung Schwierigkeiten, einschließlich Diagnose, Behandlung und Erhaltung der Lebensqualität. Manchmal gehen Patienten Jahre ohne die richtige Diagnose für ihren Zustand zu bekommen. Sobald sie endlich eine Antwort haben, ist oft keine Behandlung für ihren Zustand verfügbar. Als zukünftige Ärzte müssen wir versuchen, diese Aussichten zu verbessern; Der erste Schritt dabei ist, ein gutes Verständnis dieser Patientenpopulation zu entwickeln.

Die Möglichkeiten für Medizinstudenten, über seltene Krankheiten zu lernen, sind groß. Ein grundlegendes Verständnis darüber, wie sich die Erfahrung einer seltenen Krankheit von einer häufigeren Krankheit unterscheidet, ist ebenso wichtig. Die Nationalen Gesundheitsinstitute (NIH) hat auf seiner Website gute Informationen zu seltenen Krankheiten und die NORD Website bietet Übersichten und Links zu mehr als 200 Patientenorganisationen, die exzellente Informationen zu bestimmten seltenen Krankheiten bieten. Studierende können sich auch schriftlich für eine kostenlose NORD-Studentenmitgliedschaft bewerben bhollister@rarediseases.org. Sobald Sie sich registriert haben, erhalten Sie monatlich einen eNews und vierteljährlich erscheinenden Newsletter speziell für Studenten, die eine Karriere im Gesundheitswesen planen. Wenn Sie an der Jahreskonferenz der American Medical Student Association in Washington, DC, im Februar 27 und 28 teilnehmen, kommen Sie zum NORD-Stand in der Ausstellungshalle, wo Patienten mit seltenen Krankheiten ihre Geschichten teilen.

Mit jedem Redner, den ich bei einem Event für seltene Krankheiten höre, mit jeder neuen Person, die ich treffe, bin ich wieder einmal mit immensem Stolz erfüllt, dass unsere Bemühungen, wenn auch nur in kleinem Umfang, etwas Gutes getan haben. Im Gegensatz zu vielen Menschen, die sich in diesem Bereich engagieren, hatte ich zu Beginn dieser Arbeit keine persönliche Verbindung zu seltenen Krankheiten. Aber nach Jahren des Kennenlernens von Menschen, die diese Kämpfe erlebt haben, kann ich sagen, dass ich jetzt mehrere habe. In der Tat ist es die Erinnerung an die Menschen, die ich getroffen habe und die Befriedigung, zur Bewusstseinsbildung beigetragen zu haben, die meine Interessen geleitet hat, als Einfluss in vielen Entscheidungen diente und letztendlich die treibende Motivation war, um meine Ziele zu erreichen. Mit jedem Schritt, den ich in meiner Karriere vorantreibe, kommen seltene Krankheiten mit mir und werden es auch weiterhin tun.

Meine Leidenschaft für die Anwaltschaft für seltene Krankheiten ist vielleicht der wichtigste Aspekt geworden, der mich definiert und mich zu dem gemacht hat, was ich bin. Es hat mir die Richtung gegeben, mich zu einem Führer gemacht und bereitet mich ständig darauf vor, einer dieser Ärzte zu werden, die etwas Gutes tun werden. Vor ein paar Jahren fragte mich einer meiner Undergraduate-Professoren: "Sind Sie das Mädchen mit seltenen Krankheiten?" Er fuhr fort, dass ein Student, der nach der Teilnahme an meiner Veranstaltung dazu inspiriert worden war, seltene Krankheiten zu erforschen, ihn interessiert angesprochen hatte in seinem Labor arbeiten. Dies ist der Grund, warum ich auf seltene Krankheiten aufmerksam mache. Wenn jedes Jahr nur eine weitere Person inspiriert wird, kann dies letztendlich den ganzen Unterschied in der Welt ausmachen. Es stellt sich heraus, dass wir am Ende alle zusammen mächtig sind. Immerhin, nach dem NORD-Motto: "Alleine sind wir selten. Gemeinsam sind wir stark. "®

664715_11160870-PilleSeltene Krankheiten, darunter mehrere Autoimmunkrankheiten, werden von Arzneimittelherstellern immer stärker beachtet, heißt es in einem neuen Bericht des Pharmakonzerns Pharmaceutical Research and Manufacturers of America (PhRMA), einem Konsortium von 36-amerikanischen Pharma- und Biotechnologieunternehmen. In 2012 wurden 13-Medikamente für seltene Krankheiten ("Orphan Drugs") von der Food and Drug Administration (FDA) zugelassen. Ungefähr 452-Medikamente und -Impfstoffe befinden sich in Entwicklung für die 7,000-Orphan-Erkrankungen weltweit.

Orphan-Krankheiten sind definiert als Krankheiten mit weniger als 200,000-Patienten. Bei den 7,000-Orphan-Erkrankungen sind jedoch 30 Millionen Menschen in den USA oder etwa 10% der Bevölkerung von einer seltenen Krankheit betroffen. Die Pemphigus und Pemphigoid (P / P) Erkrankungen gelten als "Ultra-Waisen" Krankheiten, weil sie extrem selten sind. Es wird geschätzt, dass es weltweit nur 50,000-neue P / P-Fälle gibt, von denen nur ein paar Tausend in den USA sind.

Seltene Krankheiten neigen dazu, komplexer zu sein als gewöhnliche Krankheiten, was bedeutet, dass es eine Reihe von Faktoren gibt, die zusammen Krankheit verursachen. Im Fall von P / P scheint es zwar genetische Risikofaktoren zu geben, wie diese einzeln oder in Kombination dazu beitragen, und inwieweit die Umwelt (wie Ernährung und andere vorhandene Bedingungen) ebenfalls dazu beiträgt, ist nicht gut verstanden.

Zufällig stellen komplexe Krankheiten die nächste große Grenze für Arzneimittelentwickler dar. Nachdem sie auf die "einfacheren" Krankheiten zurückgegriffen und große Fortschritte bei der Behandlung von Zuständen wie hohem Cholesterin gemacht hatten, wurden diese "tief hängenden Früchte", wie sie von Drogenherstellern gerne genannt werden, konsumiert. Es ist wirklich eine Zeit der Paradigmenwechselmentalität unter den Drogenproduzenten.

Allerdings sind die Kosten für die Entwicklung neuer Medikamente extrem hoch, daher müssen Unternehmen ihre Entscheidungen klug treffen. Wenn wir die Menge berechnen würden, die pharmazeutische und biotechnologische Unternehmen jährlich für Forschung und Entwicklung ausgeben, und dies mit der Anzahl der Medikamente vergleichen, die jährlich von der FDA zugelassen werden, betragen die Kosten pro erfolgreiches Medikament unglaubliche $ 1.2 Milliarden. Es ist also nicht schwer vorstellbar, warum Unternehmen, die neue Medikamente entwickeln wollen, am meisten an solchen Produkten interessiert sind, die diese enormen Kosten wieder hereinholen können - zum Beispiel durch die Entwicklung von Medikamenten für sehr häufige Krankheiten und Risikofaktoren wie Diabetes und hohe Cholesterinwerte. Angesichts der komplexen Natur seltener Krankheiten gehören sie nicht unbedingt zu den "tief hängenden Früchten", die manche Krankheiten darstellen.

Um Unternehmen einen Anreiz zu geben, neue Medikamente für seltene Erkrankungen zu priorisieren, können sie einen Antrag auf Orphan-Drug-Status bei der FDA stellen, ein Ergebnis der Verabschiedung des Orphan Drug Act (ODA) von 1983. Mit diesem Status erhält ein Medikament sieben Jahre Marktexklusivität. Die Marktexklusivität ist besonders attraktiv für Unternehmen, die Arzneimittel entwickeln, da sich die siebenjährige Ausschließlichkeitsfrist von den für andere Arzneimittel geltenden Gesetzen insofern unterscheidet, als sie erst beginnt, wenn das Arzneimittel von der FDA zugelassen ist.

Die ODA gilt als voller Erfolg. Seit seiner Gründung wurden mehr als 400-Medikamente für insgesamt 447-Orphan-Erkrankungen zugelassen. Darüber hinaus befinden sich Hunderte neuer Medikamente in der Entwicklung, darunter eine beeindruckende Liste im PhRMA 2013-Bericht (phrma.org/sites/default/files/pdf/Rare_Diseases_2013.pdf).

Obwohl nicht alle 452-Orphan-Medikamente, die sich in der Entwicklung befinden, für die Verwendung durch Patienten zugelassen werden, ist dies sicherlich eine Menge Aktivität. Eine Suche in der Liste, die im PhRMA-Bericht enthalten ist, sowie eine Suche in clinicaltrials.gov (die alle laufenden klinischen Studien auflistet) zeigt eine Handvoll Medikamente, die auf Pp-bedingte oder auf P / P bezogene Bedingungen getestet werden.

Es gibt 18 neue Orphan Drugs in Phase I-III-Studien (es gibt drei Phasen der klinischen Studien und Medikamente müssen alle von ihnen passieren, um angemessene Sicherheit und aussagekräftige Wirksamkeits-Wirksamkeit bei der Behandlung der Erkrankung anzuzeigen), die für Autoimmunerkrankungen indiziert sind.

Neue Medikamente sind nicht die einzige Quelle für die Behandlung von Krankheiten. Eine andere Quelle besteht darin, ein bestehendes Medikament, das für einen anderen Zustand entwickelt wurde, für eine andere Indikation zu verwenden. Dies ist der Fall bei Rituxan® (Rituximab), das ursprünglich für das Non-Hodgkin-Lymphom entwickelt wurde. Bei dieser Krankheit sind B-Zellen des Immunsystems, die einen Marker tragen, der CD20 genannt wird (daher der Name CD20 + B-Zellen), schiefgelaufen.

Da P / P diese Marke teilt, wurde Rituxan® erfolgreich off-label für P / P verwendet. Es ist ein Antikörper-basiertes Medikament, das erfordert, dass es in den Patienten injiziert wird. Im Allgemeinen ist jedes Arzneimittel, das als Suppressor des Immunsystems wirkt (Immunsuppressivum), ein potentieller Kandidat für die Behandlung einer Reihe von Autoimmunerkrankungen, einschließlich P / P. CellCept® (Mycophenolatmofetil), ein weiterer Immunsuppressor, der für Transplantationspatienten entwickelt wurde, um die Abstoßung des körperfremden Organs zu verhindern, wurde vor kurzem für den Einsatz in P / P zugelassen.

Neben den hohen Kosten für die Entwicklung neuer Medikamente haben Unternehmen, die Behandlungen für seltene Krankheiten anstreben, Schwierigkeiten, genügend Patienten zur Teilnahme zu finden. In der Tat neigen Patienten dazu, geografisch verstreut zu sein und können kleine Kinder einschließen. Ärzte und Patienten, die daran interessiert sind, an Studien teilzunehmen oder mehr Informationen zu erhalten, sollten clinicaltrials.org besuchen.

Innerhalb der P / P-Gemeinschaft ist das IPPF auch eine großartige Quelle für das Erlernen klinischer Studien. Mitglieder unseres medizinischen Beirats dienen als Prüfärzte für Studien, und wenn Sie in unserer Patientendatenbank sind, könnte dies dazu führen, dass ein Unternehmen Sie über die Teilnahme an einer Studie informiert.

Unter den neuen Medikamenten zur Behandlung von P / P untersucht der Arzneimittelhersteller Novartis zum Beispiel VAY736, ein auf Antikörper basierendes Medikament, das auf einen anderen B-Zell-Marker namens BAFF-R abzielt. Die Studie befindet sich in einem sehr frühen Stadium und sollte bald Patienten rekrutieren.

Die Zeit ist reif für die Entwicklung neuer Medikamente für komplexe seltene Krankheiten. Der Anstieg neuer Medikamente in den ersten 30-Jahren seit der ODA sollte sich beschleunigen, da Unternehmen, die neue Medikamente entwickeln, weniger "niedrig hängende Früchte" haben.