Tag-Archiv: seltene Krankheit

Möglicherweise sind Sie sich der Lobbyarbeit der IPPF bewusst. Jetzt müssen Sie sich auch dafür einsetzen. Ihre Geschichte ist wichtig und zeigt, dass seltene Krankheiten nicht nur Amerikaner, sondern auch Amerikaner in Ihrem Distrikt betreffen. Ihre Geschichte beweist den Kongressmitgliedern, dass ihre Entscheidungen einen großen Einfluss auf das menschliche Leben und das Wohlbefinden haben.

Als NORD IAMRARE ™ -Registrierungspartner ist das IPPF stolz darauf, Ihnen mitteilen zu können, dass heute ein neues Buch mit dem Titel „Die Kraft der Patienten: Unser Verständnis von seltenen Krankheiten“ von der Nationalen Organisation für seltene Krankheiten, Inc. (NORD) und Trio veröffentlicht wurde Gesundheit.

Für Pemphigus- und Pemphigoid-Patienten gibt es mehrere Ereignisse, die Stress auslösen und die Krankheitsaktivität verschlimmern können, sogar wenn bei ihnen eine seltene Krankheit diagnostiziert wird. Die Zeit, die es dauert, um diagnostiziert zu werden, das Medikament selbst und wie alles unsere Familien und Freunde betrifft, kann Stress und Depressionen auslösen.

Obwohl es einen großen öffentlichen Aufschrei über die Kosten von verschreibungspflichtigen Medikamenten gegeben hat, gab es wenig öffentliche Diskussionen über die Notwendigkeit von Innovationen für Patienten, die noch keine wirksame Therapie haben. Es wird geschätzt, dass 1 bei 10-Amerikanern an einer seltenen Krankheit leidet, und nur 5% der seltenen Krankheiten haben eine von der Food and Drug Administration (FDA) zugelassene Behandlung.

Zusätzlich zu unserer allgemeinen Bitte um NIH-Finanzierung unterstrich ich die Bedeutung von Spitzenforschung bei seltenen Krankheiten und betonte die Bedeutung des Open Act, der Pharmaunternehmen Anreize bietet, Behandlungen off-label zur Verfügung zu stellen.

Der Zweck der Befürwortung in Washington DC besteht darin, Bewusstsein zu schaffen und Lobbyarbeit für günstige Gesetze zu leisten, die die gesamte IPPF-Gemeinschaft betreffen. Bei der Seltenen Woche auf Capitol Hill 2016 hatten wir 7-Befürworter aus der IPPF-Community.

Im November habe ich das Chemotherapeutikum Rituxan off-label für meine seltene Krankheit Immune Thrombocytopenia (ITP) verwendet. Die Entscheidung wurde nach sorgfältiger Abwägung aller möglichen Ergebnisse getroffen. Ich war verzweifelt nach Erleichterung, da ITP innere Blutungen verursacht, die tödlich sein können. Dieser Gedanke blieb in meinem Hinterkopf, als ich zusah, wie meine Blutplättchen abfielen und meine Blutungsepisoden stärker wurden.