Tag-Archiv: seltene Krankheit

Als NORD IAMRARE ™ -Registrierungspartner ist das IPPF stolz darauf, Ihnen mitteilen zu können, dass heute ein neues Buch mit dem Titel „Die Kraft der Patienten: Unser Verständnis von seltenen Krankheiten“ von der Nationalen Organisation für seltene Krankheiten, Inc. (NORD) und Trio veröffentlicht wurde Gesundheit.

Für Pemphigus- und Pemphigoid-Patienten gibt es mehrere Ereignisse, die Stress auslösen und die Krankheitsaktivität verschlimmern können, sogar wenn bei ihnen eine seltene Krankheit diagnostiziert wird. Die Zeit, die es dauert, um diagnostiziert zu werden, das Medikament selbst und wie alles unsere Familien und Freunde betrifft, kann Stress und Depressionen auslösen.

Obwohl es einen großen öffentlichen Aufschrei über die Kosten von verschreibungspflichtigen Medikamenten gegeben hat, gab es wenig öffentliche Diskussionen über die Notwendigkeit von Innovationen für Patienten, die noch keine wirksame Therapie haben. Es wird geschätzt, dass 1 bei 10-Amerikanern an einer seltenen Krankheit leidet, und nur 5% der seltenen Krankheiten haben eine von der Food and Drug Administration (FDA) zugelassene Behandlung.

Zusätzlich zu unserer allgemeinen Bitte um NIH-Finanzierung unterstrich ich die Bedeutung von Spitzenforschung bei seltenen Krankheiten und betonte die Bedeutung des Open Act, der Pharmaunternehmen Anreize bietet, Behandlungen off-label zur Verfügung zu stellen.

Im November habe ich das Chemotherapeutikum Rituxan off-label für meine seltene Krankheit Immune Thrombocytopenia (ITP) verwendet. Die Entscheidung wurde nach sorgfältiger Abwägung aller möglichen Ergebnisse getroffen. Ich war verzweifelt nach Erleichterung, da ITP innere Blutungen verursacht, die tödlich sein können. Dieser Gedanke blieb in meinem Hinterkopf, als ich zusah, wie meine Blutplättchen abfielen und meine Blutungsepisoden stärker wurden.

Die IPPF strebt danach, viele Dinge für die Pemphigus- und Pemphigoid-Gemeinschaft zu tun, aber unsere drei größten Ziele sind, das Bewusstsein zu erhöhen, ein Unterstützungsnetzwerk zu schaffen und die Bildung zu erhöhen. Eines der größten Werkzeuge, die wir zur Verfügung haben, um diese Ziele zu erreichen, sind die sozialen Medien.