Tag-Archiv: Pemphigus vulgaris

FDA-Logo

Am Donnerstag, Juni 7th, die FDA zugelassen Rituxan für die Behandlung von Erwachsenen mit mittelschwerem bis schwerem Pemphigus vulgaris (PV). Rituxan ist die erste biologische Therapie, die von der FDA für PV zugelassen wurde und die erste große Verbesserung in der Behandlung von PV in mehr als 60 Jahren ist.

Syntimmune hat kürzlich positive vorläufige Ergebnisse seiner Phase-1b-Proof-of-Concept-Studie mit SYNT001 bei Patienten mit Pemphigus vulgaris und Foliaceus bekannt gegeben. Es ist aufregend für den IPPF, gute Neuigkeiten in Bezug auf Forschung und Behandlungen zu teilen. Die vollständige Pressemitteilung von Syntimmune kann gefunden werden hier. Das Folgende ist ein Auszug:

 

Syntimune, Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Entwicklungsstadium, das Antikörpertherapeutika gegen FcRn entwickelt, gab heute positive vorläufige Ergebnisse seiner Phase-1b-Proof-of-Concept-Studie mit SYNT001 bei Patienten mit Pemphigus vulgaris und Pemphigus foliaceus bekannt. Die Daten zeigten einen klinisch bedeutsamen Nutzen von SYNT001 mit einem positiven Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil, das dem in der Phase-1a-Studie beobachteten ähnlich ist.

"Es bleibt ein klarer unerfüllter Bedarf für eine sichere und schnell wirkende Behandlung für Patienten mit Pemphigus, die mit ernsthaften Symptomen und Komplikationen im Zusammenhang mit ihrer Krankheit konfrontiert sind", sagte Donna Culton, MD, Ph.D., Assistant Professor an der Universität von North Carolina Schule der Medizin. Culton präsentierte vorläufige Ergebnisse der Phase-1b-Studie auf der Internationalen Investigativen Dermatologie-Konferenz, die im Mai 16-19, 2018 in Orlando, FL, stattfand. "Diese vorläufigen Daten belegen Sicherheit sowie eine schnelle Reduktion der PDAI-Scores und Senkung der IgG-Spiegel unter der Behandlung mit SYNT001, was weitere Studien dieses Medikaments als mögliche neue therapeutische Option unterstützt", sagte Culton.

Lesen Sie die Pressemitteilung von Syntimmune mit weiteren Informationen hier.

Bild eines AnitgenGenentech hat kürzlich eine wichtige FDA-Entscheidung bekannt gegeben, die möglicherweise zukünftige Behandlungsoptionen für Pemphigus beeinflussen könnte. Hier am IPPF ist es besonders spannend, wenn wir gute Nachrichten über Forschung und Behandlung austauschen. Die vollständige Pressemitteilung von Genentech kann gefunden werdenhier. Das Folgende ist ein Auszug:

Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat Genentechs Supplemental Biologics License Application (sBLA) genehmigt und einen Priority Review für die Anwendung von Rituxan® (Rituximab) zur Behandlung von Pemphigus vulgaris (PV) erteilt. Letztes Jahr hat die FDA Breakthrough Therapy Designation und Orphan Drug Designation für Rituxan zur Behandlung von PV erteilt.

"Wir engagieren uns für die Entwicklung von Medikamenten für seltene Krankheiten mit eingeschränkten Behandlungsmöglichkeiten wie Pemphigus vulgaris", sagte Dr. Sandra Horning, Chief Medical Officer und Leiterin der globalen Produktentwicklung. "Wir freuen uns auf die weitere Zusammenarbeit mit der FDA, um den Patienten hoffentlich eine neue Behandlung für diese schwere und potenziell lebensbedrohliche Krankheit zu bieten."

Die sBLA-Einreichung basiert auf Daten einer von Roche unterstützten randomisierten Studie in Frankreich, in der Rituxan plus eine Verjüngungsbehandlung mit niedrig dosierten oralen Kortikosteroiden (CS) im Vergleich zu einer Standarddosis von CS allein als Erstlinientherapie bei Patienten mit neu diagnostizierter mittelschwerer bis schwerer Pemphigus. Die Ergebnisse der Studie zeigen, dass Rituxan eine wesentliche Verbesserung der Remissionsraten des Pemphigus vulgaris und eine erfolgreiche Verjüngung und / oder Einstellung der CS-Therapie bewirkt. Diese Ergebnisse wurden im März in The Lancet 2017 veröffentlicht. Genentech führt derzeit eine weitere Phase-III-Studie zu PV durch, bei der Rituxan plus eine Tapering-Therapie mit CS im Vergleich zu Cellcept (PEMPHIX, NCT02383589) untersucht wird.

Lesen Sie die Pressemitteilung von Genentech mit zusätzlichen Informationen und Referenzen hier.

Im Januar 2013 wurde bei meinem Mann Prostatakrebs diagnostiziert. Zum Glück war er nach der Operation frei von Krebs. Aber im Mai 2015 schien sich unsere ganze Welt auf den Kopf zu stellen, als er mit einer sehr ungewöhnlichen Wunde im Mund nach Hause kam. Aus Angst, der Krebs sei zurückgekehrt, ging Tony zu unserem Hausarzt und wurde sofort zur Biopsie zu einem Kieferchirurgen geschickt. Er hatte die Ergebnisse innerhalb weniger Tage, aber der Ausbruch verbreitete sich wie ein Lauffeuer.

Das vergangene Jahr wurde zu einem sehr wichtigen Jahr. Ich hatte gerade einen Associate Degree in Journalismus und war bereit, im Herbst auf eine vierjährige Universität zu wechseln, um meinen Bachelor of Arts zu machen. Außerdem habe ich 21 im Februar gedreht und freute mich darauf, all die aufregenden Dinge junger Erwachsener zu genießen hatte zu bieten. Es war während dieses selben Monats, dass sich alles änderte.

Seit etwa fünf Jahren bin ich an der Arbeit für die IPPF interessiert, seit mein Pemphigus vulgaris endlich unter Kontrolle ist. Ich wusste von meinem ersten Kontakt mit der Stiftung, dass dies eine erstaunliche Gruppe von Menschen ist. Ich bin stolz auf die Art und Weise, wie unsere Gemeinschaft zusammenrückt und sich füreinander versammelt. Es ist erstaunlich, wie sehr wir uns aufrichtig umeinander kümmern.

Als Pädagoge für die IPPF habe ich die fantastische Möglichkeit, durch das ganze Land zu verschiedenen Zahnschulen zu reisen und Vorträge über meine Reise mit Pemphigus vulgaris (PV) zu halten. Es ist eine ermutigende Erfahrung, wenn hundert Menschen gleichzeitig meine Geschichte hören. Aber es ist auch wichtig, dass das Publikum sich auf mich bezieht. Ich bin eine Person, nicht nur eine Patientin.

Während Sie einen qualifizierten Dermatologen sehen, der Sie für Ihren Pemphigus vulgaris, Bullöses Pemphigoid, Pemphigus Foliaceus, Schleimhaut-Pemphigoid usw. behandelt, könnten Sie auch Ihren eigenen Zahnarzt, Gynäkologen, Internisten, Augenarzt oder Ohr / Nase / Hals sehen Spezialist.

Bitte stellen Sie sicher, dass alle Ihre Ärzte über Ihre Erkrankung informiert sind und Zugang zu Ihrem Hautarzt haben. Es ist wichtig, dass sie die Medikamente und die Dosierung kennen, die Sie für jedes Medikament einnehmen.

Alle Ihre Ärzte müssen in der Lage sein, bei Bedarf miteinander zu kommunizieren. Wenn Sie im Dunkeln gelassen werden, werden Sie benachteiligt. Auch, wenn Sie für eine größere zahnärztliche Arbeit geplant sind, beraten Sie Ihren Hautarzt. Abhängig von der Vorgehensweise können Ihre Medikamente einige Tage vor und einige Tage danach angepasst werden, um Schübe zu vermeiden.

Denken Sie daran, wenn Sie uns brauchen, sind wir in Ihrer Ecke!

Pemphigus vulgaris (PV) ist ein Paradigma der Autoimmunkrankheit, die die interzelluläre Adhäsion beeinflusst. Die Mechanismen, die zur Zell-Zell-Ablösung (Akantholyse) führen, haben entscheidende therapeutische Implikationen und werden derzeit einer gründlichen Untersuchung unterzogen. Der erste Teil dieser Übersicht konzentriert sich auf die klassische Sichtweise der Pathogenese von PV, die von den Zelladhäsionsmolekülen des Desmosoms, den Desmoggleinen (Dsgs), dominiert wird. Die Klonierung des DSG3-Gens, der Generation DSG3-Knock-out-Mäuse und die Isolierung von monoklonalem Anti-Dsg3-IgG haben zur Klärung der pathogenen Mechanismen von PV beigetragen, die zum Teil vom Schicksal der desmosomalen Moleküle abhängen. Diese umfassen eine Störung des desmosomalen Netzwerks auf dem Transkriptions-, Translations- und Interaktionsniveau, Kinaseaktivierung, Proteinase-vermittelten Abbau und Hyperadhäsion. Durch die Verwendung von PV-Modellen hat die translationale Forschung wiederum dazu beigetragen, Licht in die grundlegende Struktur, Funktion und Dynamik des Zusammenbaus von desmosomalen Cadherinen zu bringen. Die gemeinsamen Anstrengungen von Grundlagenforschung und angewandter Forschung haben zu einem enormen Fortschritt im Verständnis der epidermalen Adhäsion geführt und dazu beigetragen, alte Mythen über die vermeintlich einzigartige Rolle von Desmoglinen in den Mechanismen der Zell-Zell-Ablösung in PV zu entlarven.

Von: http://informahealthcare.com/doi/abs/10.3109/15419061.2013.763799

Es gibt eine begrenzte Anzahl von Berichten, die die Rolle von Human-Leukozyten-Antigen (HLA) -Klasse-I-Allelen in Pemphigus vulgaris angeben. Diese Studie wurde entwickelt, um die Assoziation von HLA-Klasse-I-Allelen mit Pemphigus vulgaris im Iran hervorzuheben. Fünfzig Patienten mit Pemphigus vulgaris, die aufgrund klinischer, histologischer und direkter Immunfluoreszenzbefunde diagnostiziert wurden, wurden in diese Studie aufgenommen. Die Kontrollgruppe bestand aus 50-gesunden, alters- und geschlechtsangepassten Individuen. Die HLA-Typisierung der Klasse I (A-, B- und C-Allele) wurde unter Verwendung der Polymerase-Kettenreaktion basierend auf der Sequenz-spezifischen Primer-Methode durchgeführt. Diese Studie zeigte die höhere Häufigkeit von HLA-B * 44: 02 (P= 0.007), -C * 04: 01 (P< 0.001), -C * 15: 02 (P< 0.001) und -C * 16: 01 (P= 0.027) in der Patientengruppe, verglichen mit den Kontrollen, während die Häufigkeit von HLA-C * 06: 02 (P< 0.001) und -C * 18: 01 (P= 0.008) bei den Patienten mit Pemphigus vulgaris war signifikant niedriger als die Kontrollen. Im Hinblick auf das Kopplungsungleichgewicht zwischen HLA-Klasse-I-Allelen, dem HLA-A * 03: 01-, -B * 51: 01-, -C * 16: 02-Haplotyp (4% vs 0%,P= 0.04) wird vorgeschlagen, ein prädisponierender Faktor zu sein, während HLA-A * 26: 01, -B * 38, -C * 12: 03 Haplotyp (0% vs 6%,P= 0.01) wird als Schutzfaktor vorgeschlagen. Zusammenfassend wird vorgeschlagen, dass HLA-B * 44: 02, -C * 04: 01, -C * 15: 02-Allele und HLA-A * 03: 01, -B * 51: 01, -C * 16: 02-Haplotypen sind Anfälligkeitsfaktoren für die Entwicklung von Pemphigus vulgaris in der iranischen Bevölkerung, während HLA-C * 06: 02-, -C * 18: 01-Allele und HLA-A * 26: 01, -B * 38, -C * 12: Der 03-Haplotyp kann als schützende Allele angesehen werden.

Vollständiger Artikel hier verfügbar:http://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1111/1346-8138.12071/abstract;jsessionid=B90D811159F2CE1C4C357306A37A9D15.d04t04