Tag-Archiv: Orphan Drug Designation

Cabaletta Bio

Cabaletta Bio, Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das sich auf die Entdeckung und Entwicklung von gentechnisch veränderten T-Zelltherapien für Patienten mit B-Zell-vermittelten Autoimmunerkrankungen konzentriert, gab am 29. Januar 2020 bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) dies getan hat erhält Orphan Drug Designation für den führenden Produktkandidaten des Unternehmens, DSG3-CAART, zur Behandlung von Pemphigus vulgaris (PV). DSG3-CAART wurde entwickelt, um die Ursache von mukosalem PV (mPV), B-Zellen, die pathogene Autoantikörper exprimieren, die gegen das DSG3-Protein gerichtet sind, zu bekämpfen und gleichzeitig die normale Immunfunktion der B-Zellen aufrechtzuerhalten.