Tag-Archiv: NIH

Aimee S. Payne, MD, PhD, und Nicola J. Mason, BVetMed, PhD

Aimee S. Payne, MD, PhD, und Nicola J. Mason, BVetMed, PhD

Transformative Research Award unterstützt weitere Pemphigus-Forschung

Nicola J. Mason, BVetMed, PhD, außerordentlicher Professor für Medizin und Pathobiologie an der Veterinärmedizinischen Fakultät der Universität von Pennsylvania, und Aimee S. Payne, MD, PhD, der Albert M. Kligman-Professor für Dermatologie an der Perelman School of Medicine an der University of Pennsylvania, haben den renommierten Transformative Research Award des NIH-Direktors erhalten. Die Auszeichnung ist Teil des NIH Common Fund-Programms für hochriskante Forschung mit hohem Risiko, das gegründet wurde, um das Tempo biomedizinischer Entdeckungen zu beschleunigen, indem außergewöhnlich kreative Wissenschaftler mit hochinnovativer Forschung unterstützt werden.

Autoimmunität tritt auf, wenn das körpereigene Immunsystem irrtümlich normales Gewebe angreift und dadurch Krankheiten wie rheumatoide Arthritis, systemischen Lupus und Typ 1-Diabetes verursacht. Dem Autoimmunkrankheitsforschungszentrum von John Hopkins zufolge leiden mindestens zehn Millionen Amerikaner an mehr als 80 Krankheiten, die durch Autoimmunerkrankungen verursacht werden. Im Rahmen des Stipendiums wollen Mason und Payne einen gentechnisch veränderten zellbasierten Therapieansatz zur Behandlung von Hunden mit natürlich vorkommender Autoimmunerkrankung der Haut (Pemphigus) evaluieren. Hunde sind eine der wenigen anderen Spezies, die Pemphigus auf natürliche Weise entwickelt, und der Zustand spiegelt Pemphigus bei menschlichen Patienten wider. Die Bewertung dieses Ansatzes zur Behandlung von Hunden mit dieser schwächenden Krankheit kann letztendlich zu bahnbrechenden Therapien für Menschen führen.

"Die erfolgreiche Behandlung von Autoimmunität bei Familienhunden mit diesem einzigartigen Ansatz wäre nicht nur ein Durchbruch in der Veterinärmedizin", sagte Mason, "sondern könnte auch die Art und Weise verändern, wie Autoimmunkrankheiten beim Menschen behandelt werden. Wir glauben, dass diese Arbeit die Übersetzung zellulärer Immuntherapien für eine Vielzahl von Erkrankungen bei Hunden und Menschen, einschließlich Autoimmunität, Abstoßung von Transplantaten, Infektionskrankheiten und Krebs, erleichtern kann. “

Mason und Payne werden sich weiterhin auf ihre neuartige, gentechnisch veränderte Immuntherapie mit chimären Autoantikörperrezeptor-T-Zellen (CAART) und ihr Potenzial konzentrieren, eine dauerhafte Remission der durch Antikörper verursachten Krankheit zu bewirken.

"Unsere Studie zur CAART-Immuntherapie bei Begleithunden mit natürlich vorkommenden Autoimmunkrankheiten wird synergetisch mit unseren Bemühungen zur Entwicklung ähnlicher Therapien beim Menschen sein", sagte Payne. "Durch den Vergleich dieser komplexen zellulären Immuntherapien bei Hunden im Vergleich zu Menschen werden wir besser verstehen, wie diese Therapien entwickelt und eingesetzt werden, um Krankheiten zu heilen."

Mason, der ihr BVetMed an der University of London erworben und an der University of Pennsylvania promoviert hat, ist als Internist und Immunologe in Board of Board zugelassen. In den letzten zehn Jahren war sie aktiv an der Bewertung der immunologischen Reaktionen von immunbasierten Therapien bei Hunden im Besitz von Klienten beteiligt, die an Lymphomen, Osteosarkomen und Hämangiosarkomen leiden. Masons Forschungslabor entwickelt derzeit CAR-T-Zelltherapien für Hunde mit B-Zell-Lymphom. Sie dient als PI und leitende Ermittlerin der ersten klinischen Studie zur Bewertung von CAR-T-Zelltherapien bei Hunden.

Lesen Sie die vollständige Pressemitteilung bei PennVet.

Liebe Pemphigus- und Pemphigoid-Gemeinschaft,

Das Repräsentantenhaus wird voraussichtlich über HR 6, den 21st Century Cures Act, die Woche im Juni 15th abstimmen. Das IPPF fordert unsere Patientengemeinschaft dringend auf, ihre gemeinsame Unterstützung für diese wichtige Gesetzgebung zu zeigen, indem sie sich heute an Ihren Vertreter wenden und sie um Co-Sponsoring bitten HR 6, der 21st Century Cures Act.

Dieses Gesetz enthält viele Bestimmungen, die unserer Gemeinschaft und der Gemeinschaft der seltenen Krankheiten zugute kommen könnten, einschließlich:

  • Milliardenfinanzierung für die National Institutes of Health (NIH)
  • Hunderte Millionen Dollar an neuen Mitteln für die Food & Drug Administration (FDA)
  • Die OPEN ACTmit Anreizen, die die Anzahl der Behandlungen für seltene Krankheiten verdoppeln könnten
  • Die HEILIGER AKTDazu müssen Unternehmen erweiterte Zugriffsrichtlinien veröffentlichen
  • Patientenorientierte Arzneimittelentwicklung
  • Es ist einfach. Warte nicht! Gehe zu diesem Link, um deine Stimme zu hören: http://www.congressweb.com/KAKI/39

Für diejenigen, die nicht mit einem Aktionsalarm vertraut sind, sind hier einige einfache Anweisungen:
1. Klicken Sie auf den obigen Link
2. Geben Sie Ihre Adresse und Postleitzahl ein und klicken Sie auf "Maßnahmen ergreifen"
3. Füllen Sie den Rest Ihrer persönlichen Informationen und eine persönliche Nachricht (optional) darüber aus, was 21st Century Cures für Sie bedeutet
4. Überprüfen Sie Ihre Nachricht und klicken Sie auf "Senden"

Weitere Informationen zu 21st Century Cures finden Sie unter: http://energycommerce.house.gov/cures

Bei Fragen oder wenn Sie daran interessiert sind, sich für die Pemphigus- und Pemphigoid-Gemeinschaft einzusetzen, wenden Sie sich bitte an Marc Yale marc@pemphigus.org

Dieser Artikel wurde ursprünglich unter http://www.medscape.com/viewarticle/840206 veröffentlicht

Die Nationale Organisation für seltene Erkrankungen
Die Bedeutung der Bildung für seltene Krankheiten
Sophia A. Walker

Februar 25, 2015

Kürzlich hat ein weiser Professor meiner Klasse gesagt, dass wir medizinische Fachkräfte zu den mächtigsten Menschen der Welt zählen. Wir sind in der Tat in der Lage, Menschen am verletzlichsten zu treffen, manchmal am schlimmsten Tag ihres Lebens, und ihnen zu helfen. "Dieser Beruf", sagte er uns, "ist ein solches Privileg, dass wir niemals die Gelegenheit verpassen sollten, wenigstens jedem Patienten etwas Gutes zu tun." In den letzten Wochen habe ich seltene Bewusstseinsfälle geplant und begonnen Um in die klinischen Jahre meiner medizinischen Ausbildung zu kommen, denke ich, dass ich diese Wörter häufiger betrachte. Aber am Ende des Tages frage ich mich, wie mächtig wir wirklich sind ...

Mein Interesse an seltenen Krankheiten entstand in meinem letzten Jahr an der High School, als ich mich zum ersten Mal bei der National Organisation for Rare Disorders, Inc. (NORD) meldete. Ich war überwältigt von den vielen Hindernissen, die Patienten mit seltenen Krankheiten haben. Auf technischer Ebene gilt jede Krankheit, die weniger als 200,000-Amerikaner betrifft, als selten. Von den mehr als 7000 seltenen Krankheiten haben nur etwa 350 Behandlungen, die von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) zugelassen sind. Ich fand, dass Menschen mit diesen Krankheiten, von denen fast zwei Drittel Kinder sind, großen Mut und Ausdauer angesichts der erheblichen Entmutigung zeigen. Obwohl ich schon immer Arzt werden wollte, entdeckte ich erst durch meine unermüdliche Entschlossenheit, Hindernisse im Gesundheitswesen zu überwinden, meine Begeisterung für die Medizin.

Alle Ärzte bemühen sich um eine aufmerksame medizinische Versorgung mit dem größten Mitgefühl und Einfühlungsvermögen; Als medizinische Fachkräfte müssen wir aber auch die lautesten Fürsprecher unserer Patienten sein. Obwohl ich noch kein Arzt war, wollte ich noch zu dieser Anstrengung beitragen. Ich wollte ein Forum für die fast 30 Millionen Amerikaner mit seltenen Krankheiten bieten, deren Stimmen in der medizinischen Gemeinschaft oft ungehört bleiben, und ich wollte diese Leidenschaft mit meinen Kollegen teilen. Jedes Jahr veranstalten meine Kommilitonen und ich ein Awareness Event für seltene Krankheiten. Patienten, Studenten, Kliniker und Forscher kommen zusammen, um ihre Erfahrungen und Erkenntnisse zu seltenen Krankheiten auszutauschen. Wir bemühen uns, das Leben dieser Menschen zu erhellen, indem wir ihnen erlauben, ihre eigenen Geschichten zu teilen, manchmal zum ersten Mal.

Obwohl viele Studenten annehmen, dass wir nicht so viel über seltene Krankheiten wissen müssen, weil wir ihnen in unserer Praxis wahrscheinlich nicht begegnen werden, ist dies einfach nicht der Fall. In der Tat wird jeder von uns, der sich auf medizinische Berufe vorbereitet, Patienten mit seltenen Krankheiten sehen, und das Ausmaß, in dem wir uns auf diese Realität vorbereiten, wird die Auswirkungen bestimmen, die wir auf das Leben dieser Patienten haben können. Patienten, die an einer seltenen Krankheit leiden, haben in jedem Schritt der medizinischen Versorgung Schwierigkeiten, einschließlich Diagnose, Behandlung und Erhaltung der Lebensqualität. Manchmal gehen Patienten Jahre ohne die richtige Diagnose für ihren Zustand zu bekommen. Sobald sie endlich eine Antwort haben, ist oft keine Behandlung für ihren Zustand verfügbar. Als zukünftige Ärzte müssen wir versuchen, diese Aussichten zu verbessern; Der erste Schritt dabei ist, ein gutes Verständnis dieser Patientenpopulation zu entwickeln.

Die Möglichkeiten für Medizinstudenten, über seltene Krankheiten zu lernen, sind groß. Ein grundlegendes Verständnis darüber, wie sich die Erfahrung einer seltenen Krankheit von einer häufigeren Krankheit unterscheidet, ist ebenso wichtig. Die Nationalen Gesundheitsinstitute (NIH) hat auf seiner Website gute Informationen zu seltenen Krankheiten und die NORD Website bietet Übersichten und Links zu mehr als 200 Patientenorganisationen, die exzellente Informationen zu bestimmten seltenen Krankheiten bieten. Studierende können sich auch schriftlich für eine kostenlose NORD-Studentenmitgliedschaft bewerben bhollister@rarediseases.org. Sobald Sie sich registriert haben, erhalten Sie monatlich einen eNews und vierteljährlich erscheinenden Newsletter speziell für Studenten, die eine Karriere im Gesundheitswesen planen. Wenn Sie an der Jahreskonferenz der American Medical Student Association in Washington, DC, im Februar 27 und 28 teilnehmen, kommen Sie zum NORD-Stand in der Ausstellungshalle, wo Patienten mit seltenen Krankheiten ihre Geschichten teilen.

Mit jedem Redner, den ich bei einem Event für seltene Krankheiten höre, mit jeder neuen Person, die ich treffe, bin ich wieder einmal mit immensem Stolz erfüllt, dass unsere Bemühungen, wenn auch nur in kleinem Umfang, etwas Gutes getan haben. Im Gegensatz zu vielen Menschen, die sich in diesem Bereich engagieren, hatte ich zu Beginn dieser Arbeit keine persönliche Verbindung zu seltenen Krankheiten. Aber nach Jahren des Kennenlernens von Menschen, die diese Kämpfe erlebt haben, kann ich sagen, dass ich jetzt mehrere habe. In der Tat ist es die Erinnerung an die Menschen, die ich getroffen habe und die Befriedigung, zur Bewusstseinsbildung beigetragen zu haben, die meine Interessen geleitet hat, als Einfluss in vielen Entscheidungen diente und letztendlich die treibende Motivation war, um meine Ziele zu erreichen. Mit jedem Schritt, den ich in meiner Karriere vorantreibe, kommen seltene Krankheiten mit mir und werden es auch weiterhin tun.

Meine Leidenschaft für die Anwaltschaft für seltene Krankheiten ist vielleicht der wichtigste Aspekt geworden, der mich definiert und mich zu dem gemacht hat, was ich bin. Es hat mir die Richtung gegeben, mich zu einem Führer gemacht und bereitet mich ständig darauf vor, einer dieser Ärzte zu werden, die etwas Gutes tun werden. Vor ein paar Jahren fragte mich einer meiner Undergraduate-Professoren: "Sind Sie das Mädchen mit seltenen Krankheiten?" Er fuhr fort, dass ein Student, der nach der Teilnahme an meiner Veranstaltung dazu inspiriert worden war, seltene Krankheiten zu erforschen, ihn interessiert angesprochen hatte in seinem Labor arbeiten. Dies ist der Grund, warum ich auf seltene Krankheiten aufmerksam mache. Wenn jedes Jahr nur eine weitere Person inspiriert wird, kann dies letztendlich den ganzen Unterschied in der Welt ausmachen. Es stellt sich heraus, dass wir am Ende alle zusammen mächtig sind. Immerhin, nach dem NORD-Motto: "Alleine sind wir selten. Gemeinsam sind wir stark. "®