Tag-Archiv: FDA

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Die US-amerikanische Gesundheitsbehörde FDA hat Bertilimumab für die Behandlung von bullösem Pemphigoid die Fast-Track-Bezeichnung erteilt. Das Fast-Track-Programm der FDA wurde entwickelt, um die Entwicklung von Arzneimitteln zu erleichtern und deren Überprüfung zu beschleunigen, um ernsthafte Erkrankungen zu behandeln, bei denen medizinische Bedürfnisse nicht befriedigt werden können.

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Am Donnerstag, Juni 7th, die FDA zugelassen Rituxan für die Behandlung von Erwachsenen mit mittelschwerem bis schwerem Pemphigus vulgaris (PV). Rituxan ist die erste biologische Therapie, die von der FDA für PV zugelassen wurde und die erste große Verbesserung in der Behandlung von PV in mehr als 60 Jahren ist.

Liebe Pemphigus- und Pemphigoid-Gemeinschaft,

Das Repräsentantenhaus wird voraussichtlich über HR 6, den 21st Century Cures Act, die Woche im Juni 15th abstimmen. Das IPPF fordert unsere Patientengemeinschaft dringend auf, ihre gemeinsame Unterstützung für diese wichtige Gesetzgebung zu zeigen, indem sie sich heute an Ihren Vertreter wenden und sie um Co-Sponsoring bitten HR 6, der 21st Century Cures Act.

Dieses Gesetz enthält viele Bestimmungen, die unserer Gemeinschaft und der Gemeinschaft der seltenen Krankheiten zugute kommen könnten, einschließlich:

  • Milliardenfinanzierung für die National Institutes of Health (NIH)
  • Hunderte Millionen Dollar an neuen Mitteln für die Food & Drug Administration (FDA)
  • Die OPEN ACTmit Anreizen, die die Anzahl der Behandlungen für seltene Krankheiten verdoppeln könnten
  • Die HEILIGER AKTDazu müssen Unternehmen erweiterte Zugriffsrichtlinien veröffentlichen
  • Patientenorientierte Arzneimittelentwicklung
  • Es ist einfach. Warte nicht! Gehe zu diesem Link, um deine Stimme zu hören: http://www.congressweb.com/KAKI/39

Für diejenigen, die nicht mit einem Aktionsalarm vertraut sind, sind hier einige einfache Anweisungen:
1. Klicken Sie auf den obigen Link
2. Geben Sie Ihre Adresse und Postleitzahl ein und klicken Sie auf "Maßnahmen ergreifen"
3. Füllen Sie den Rest Ihrer persönlichen Informationen und eine persönliche Nachricht (optional) darüber aus, was 21st Century Cures für Sie bedeutet
4. Überprüfen Sie Ihre Nachricht und klicken Sie auf "Senden"

Weitere Informationen zu 21st Century Cures finden Sie unter: http://energycommerce.house.gov/cures

Bei Fragen oder wenn Sie daran interessiert sind, sich für die Pemphigus- und Pemphigoid-Gemeinschaft einzusetzen, wenden Sie sich bitte an Marc Yale marc@pemphigus.org

Dieser Artikel wurde ursprünglich unter http://www.medscape.com/viewarticle/840206 veröffentlicht

Die Nationale Organisation für seltene Erkrankungen
Die Bedeutung der Bildung für seltene Krankheiten
Sophia A. Walker

25. Februar 2015

Kürzlich hat ein weiser Professor meiner Klasse gesagt, dass wir medizinische Fachkräfte zu den mächtigsten Menschen der Welt zählen. Wir sind in der Tat in der Lage, Menschen am verletzlichsten zu treffen, manchmal am schlimmsten Tag ihres Lebens, und ihnen zu helfen. "Dieser Beruf", sagte er uns, "ist ein solches Privileg, dass wir niemals die Gelegenheit verpassen sollten, wenigstens jedem Patienten etwas Gutes zu tun." In den letzten Wochen habe ich seltene Bewusstseinsfälle geplant und begonnen Um in die klinischen Jahre meiner medizinischen Ausbildung zu kommen, denke ich, dass ich diese Wörter häufiger betrachte. Aber am Ende des Tages frage ich mich, wie mächtig wir wirklich sind ...

Mein Interesse an seltenen Krankheiten entstand in meinem letzten Jahr an der High School, als ich mich zum ersten Mal bei der National Organisation for Rare Disorders, Inc. (NORD) meldete. Ich war überwältigt von den vielen Hindernissen, die Patienten mit seltenen Krankheiten haben. Auf technischer Ebene gilt jede Krankheit, die weniger als 200,000-Amerikaner betrifft, als selten. Von den mehr als 7000 seltenen Krankheiten haben nur etwa 350 Behandlungen, die von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) zugelassen sind. Ich fand, dass Menschen mit diesen Krankheiten, von denen fast zwei Drittel Kinder sind, großen Mut und Ausdauer angesichts der erheblichen Entmutigung zeigen. Obwohl ich schon immer Arzt werden wollte, entdeckte ich erst durch meine unermüdliche Entschlossenheit, Hindernisse im Gesundheitswesen zu überwinden, meine Begeisterung für die Medizin.

Alle Ärzte bemühen sich um eine aufmerksame medizinische Versorgung mit dem größten Mitgefühl und Einfühlungsvermögen; Als medizinische Fachkräfte müssen wir aber auch die lautesten Fürsprecher unserer Patienten sein. Obwohl ich noch kein Arzt war, wollte ich noch zu dieser Anstrengung beitragen. Ich wollte ein Forum für die fast 30 Millionen Amerikaner mit seltenen Krankheiten bieten, deren Stimmen in der medizinischen Gemeinschaft oft ungehört bleiben, und ich wollte diese Leidenschaft mit meinen Kollegen teilen. Jedes Jahr veranstalten meine Kommilitonen und ich ein Awareness Event für seltene Krankheiten. Patienten, Studenten, Kliniker und Forscher kommen zusammen, um ihre Erfahrungen und Erkenntnisse zu seltenen Krankheiten auszutauschen. Wir bemühen uns, das Leben dieser Menschen zu erhellen, indem wir ihnen erlauben, ihre eigenen Geschichten zu teilen, manchmal zum ersten Mal.

Obwohl viele Studenten annehmen, dass wir nicht so viel über seltene Krankheiten wissen müssen, weil wir ihnen in unserer Praxis wahrscheinlich nicht begegnen werden, ist dies einfach nicht der Fall. In der Tat wird jeder von uns, der sich auf medizinische Berufe vorbereitet, Patienten mit seltenen Krankheiten sehen, und das Ausmaß, in dem wir uns auf diese Realität vorbereiten, wird die Auswirkungen bestimmen, die wir auf das Leben dieser Patienten haben können. Patienten, die an einer seltenen Krankheit leiden, haben in jedem Schritt der medizinischen Versorgung Schwierigkeiten, einschließlich Diagnose, Behandlung und Erhaltung der Lebensqualität. Manchmal gehen Patienten Jahre ohne die richtige Diagnose für ihren Zustand zu bekommen. Sobald sie endlich eine Antwort haben, ist oft keine Behandlung für ihren Zustand verfügbar. Als zukünftige Ärzte müssen wir versuchen, diese Aussichten zu verbessern; Der erste Schritt dabei ist, ein gutes Verständnis dieser Patientenpopulation zu entwickeln.

Die Möglichkeiten für Medizinstudenten, über seltene Krankheiten zu lernen, sind groß. Ein grundlegendes Verständnis darüber, wie sich die Erfahrung einer seltenen Krankheit von einer häufigeren Krankheit unterscheidet, ist ebenso wichtig. Die Nationalen Gesundheitsinstitute (NIH) hat auf seiner Website gute Informationen zu seltenen Krankheiten und die NORD Website bietet Übersichten und Links zu mehr als 200 Patientenorganisationen, die exzellente Informationen zu bestimmten seltenen Krankheiten bieten. Studierende können sich auch schriftlich für eine kostenlose NORD-Studentenmitgliedschaft bewerben bhollister@rarediseases.org. Sobald Sie sich registriert haben, erhalten Sie monatlich einen eNews und vierteljährlich erscheinenden Newsletter speziell für Studenten, die eine Karriere im Gesundheitswesen planen. Wenn Sie an der Jahreskonferenz der American Medical Student Association in Washington, DC, im Februar 27 und 28 teilnehmen, kommen Sie zum NORD-Stand in der Ausstellungshalle, wo Patienten mit seltenen Krankheiten ihre Geschichten teilen.

Mit jedem Redner, den ich bei einem Event für seltene Krankheiten höre, mit jeder neuen Person, die ich treffe, bin ich wieder einmal mit immensem Stolz erfüllt, dass unsere Bemühungen, wenn auch nur in kleinem Umfang, etwas Gutes getan haben. Im Gegensatz zu vielen Menschen, die sich in diesem Bereich engagieren, hatte ich zu Beginn dieser Arbeit keine persönliche Verbindung zu seltenen Krankheiten. Aber nach Jahren des Kennenlernens von Menschen, die diese Kämpfe erlebt haben, kann ich sagen, dass ich jetzt mehrere habe. In der Tat ist es die Erinnerung an die Menschen, die ich getroffen habe und die Befriedigung, zur Bewusstseinsbildung beigetragen zu haben, die meine Interessen geleitet hat, als Einfluss in vielen Entscheidungen diente und letztendlich die treibende Motivation war, um meine Ziele zu erreichen. Mit jedem Schritt, den ich in meiner Karriere vorantreibe, kommen seltene Krankheiten mit mir und werden es auch weiterhin tun.

Meine Leidenschaft für die Anwaltschaft für seltene Krankheiten ist vielleicht der wichtigste Aspekt geworden, der mich definiert und mich zu dem gemacht hat, was ich bin. Es hat mir die Richtung gegeben, mich zu einem Führer gemacht und bereitet mich ständig darauf vor, einer dieser Ärzte zu werden, die etwas Gutes tun werden. Vor ein paar Jahren fragte mich einer meiner Undergraduate-Professoren: "Sind Sie das Mädchen mit seltenen Krankheiten?" Er fuhr fort, dass ein Student, der nach der Teilnahme an meiner Veranstaltung dazu inspiriert worden war, seltene Krankheiten zu erforschen, ihn interessiert angesprochen hatte in seinem Labor arbeiten. Dies ist der Grund, warum ich auf seltene Krankheiten aufmerksam mache. Wenn jedes Jahr nur eine weitere Person inspiriert wird, kann dies letztendlich den ganzen Unterschied in der Welt ausmachen. Es stellt sich heraus, dass wir am Ende alle zusammen mächtig sind. Immerhin, nach dem NORD-Motto: "Alleine sind wir selten. Gemeinsam sind wir stark. "®