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Syntimmune hat kürzlich positive vorläufige Ergebnisse seiner Phase-1b-Proof-of-Concept-Studie mit SYNT001 bei Patienten mit Pemphigus vulgaris und Foliaceus bekannt gegeben. Es ist aufregend für den IPPF, gute Neuigkeiten in Bezug auf Forschung und Behandlungen zu teilen. Die vollständige Pressemitteilung von Syntimmune kann gefunden werden hier. Das Folgende ist ein Auszug:

Syntimune, Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Entwicklungsstadium, das Antikörpertherapeutika gegen FcRn entwickelt, gab heute positive vorläufige Ergebnisse seiner Phase-1b-Proof-of-Concept-Studie mit SYNT001 bei Patienten mit Pemphigus vulgaris und Pemphigus foliaceus bekannt. Die Daten zeigten einen klinisch bedeutsamen Nutzen von SYNT001 mit einem positiven Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil, das dem in der Phase-1a-Studie beobachteten ähnlich ist.

"Es bleibt ein klarer unerfüllter Bedarf für eine sichere und schnell wirkende Behandlung für Patienten mit Pemphigus, die mit ernsthaften Symptomen und Komplikationen im Zusammenhang mit ihrer Krankheit konfrontiert sind", sagte Donna Culton, MD, Ph.D., Assistant Professor an der Universität von North Carolina Schule der Medizin. Culton präsentierte vorläufige Ergebnisse der Phase-1b-Studie auf der Internationalen Investigativen Dermatologie-Konferenz, die im Mai 16-19, 2018 in Orlando, FL, stattfand. "Diese vorläufigen Daten belegen Sicherheit sowie eine schnelle Reduktion der PDAI-Scores und Senkung der IgG-Spiegel unter der Behandlung mit SYNT001, was weitere Studien dieses Medikaments als mögliche neue therapeutische Option unterstützt", sagte Culton.

Lesen Sie hier die Pressemitteilung von Syntimmune mit zusätzlichen Informationen.

664715_11160870-PilleSeltene Krankheiten, darunter mehrere Autoimmunkrankheiten, werden von Arzneimittelherstellern immer stärker beachtet, heißt es in einem neuen Bericht des Pharmakonzerns Pharmaceutical Research and Manufacturers of America (PhRMA), einem Konsortium von 36-amerikanischen Pharma- und Biotechnologieunternehmen. In 2012 wurden 13-Medikamente für seltene Krankheiten ("Orphan Drugs") von der Food and Drug Administration (FDA) zugelassen. Ungefähr 452-Medikamente und -Impfstoffe befinden sich in Entwicklung für die 7,000-Orphan-Erkrankungen weltweit.

Orphan-Krankheiten sind definiert als Krankheiten mit weniger als 200,000-Patienten. Bei den 7,000-Orphan-Erkrankungen sind jedoch 30 Millionen Menschen in den USA oder etwa 10% der Bevölkerung von einer seltenen Krankheit betroffen. Die Pemphigus und Pemphigoid (P / P) Erkrankungen gelten als "Ultra-Waisen" Krankheiten, weil sie extrem selten sind. Es wird geschätzt, dass es weltweit nur 50,000-neue P / P-Fälle gibt, von denen nur ein paar Tausend in den USA sind.

Seltene Krankheiten neigen dazu, komplexer zu sein als gewöhnliche Krankheiten, was bedeutet, dass es eine Reihe von Faktoren gibt, die zusammen Krankheit verursachen. Im Fall von P / P scheint es zwar genetische Risikofaktoren zu geben, wie diese einzeln oder in Kombination dazu beitragen, und inwieweit die Umwelt (wie Ernährung und andere vorhandene Bedingungen) ebenfalls dazu beiträgt, ist nicht gut verstanden.

Zufällig stellen komplexe Krankheiten die nächste große Grenze für Arzneimittelentwickler dar. Nachdem sie auf die "einfacheren" Krankheiten zurückgegriffen und große Fortschritte bei der Behandlung von Zuständen wie hohem Cholesterin gemacht hatten, wurden diese "tief hängenden Früchte", wie sie von Drogenherstellern gerne genannt werden, konsumiert. Es ist wirklich eine Zeit der Paradigmenwechselmentalität unter den Drogenproduzenten.

Allerdings sind die Kosten für die Entwicklung neuer Medikamente extrem hoch, daher müssen Unternehmen ihre Entscheidungen klug treffen. Wenn wir die Menge berechnen würden, die pharmazeutische und biotechnologische Unternehmen jährlich für Forschung und Entwicklung ausgeben, und dies mit der Anzahl der Medikamente vergleichen, die jährlich von der FDA zugelassen werden, betragen die Kosten pro erfolgreiches Medikament unglaubliche $ 1.2 Milliarden. Es ist also nicht schwer vorstellbar, warum Unternehmen, die neue Medikamente entwickeln wollen, am meisten an solchen Produkten interessiert sind, die diese enormen Kosten wieder hereinholen können - zum Beispiel durch die Entwicklung von Medikamenten für sehr häufige Krankheiten und Risikofaktoren wie Diabetes und hohe Cholesterinwerte. Angesichts der komplexen Natur seltener Krankheiten gehören sie nicht unbedingt zu den "tief hängenden Früchten", die manche Krankheiten darstellen.

Um Unternehmen einen Anreiz zu geben, neue Medikamente für seltene Erkrankungen zu priorisieren, können sie einen Antrag auf Orphan-Drug-Status bei der FDA stellen, ein Ergebnis der Verabschiedung des Orphan Drug Act (ODA) von 1983. Mit diesem Status erhält ein Medikament sieben Jahre Marktexklusivität. Die Marktexklusivität ist besonders attraktiv für Unternehmen, die Arzneimittel entwickeln, da sich die siebenjährige Ausschließlichkeitsfrist von den für andere Arzneimittel geltenden Gesetzen insofern unterscheidet, als sie erst beginnt, wenn das Arzneimittel von der FDA zugelassen ist.

Die ODA gilt als voller Erfolg. Seit seiner Gründung wurden mehr als 400-Medikamente für insgesamt 447-Orphan-Erkrankungen zugelassen. Darüber hinaus befinden sich Hunderte neuer Medikamente in der Entwicklung, darunter eine beeindruckende Liste im PhRMA 2013-Bericht (phrma.org/sites/default/files/pdf/Rare_Diseases_2013.pdf).

Obwohl nicht alle 452-Orphan-Medikamente, die sich in der Entwicklung befinden, für die Verwendung durch Patienten zugelassen werden, ist dies sicherlich eine Menge Aktivität. Eine Suche in der Liste, die im PhRMA-Bericht enthalten ist, sowie eine Suche in clinicaltrials.gov (die alle laufenden klinischen Studien auflistet) zeigt eine Handvoll Medikamente, die auf Pp-bedingte oder auf P / P bezogene Bedingungen getestet werden.

Es gibt 18 neue Orphan Drugs in Phase I-III-Studien (es gibt drei Phasen der klinischen Studien und Medikamente müssen alle von ihnen passieren, um angemessene Sicherheit und aussagekräftige Wirksamkeits-Wirksamkeit bei der Behandlung der Erkrankung anzuzeigen), die für Autoimmunerkrankungen indiziert sind.

Neue Medikamente sind nicht die einzige Quelle für die Behandlung von Krankheiten. Eine andere Quelle besteht darin, ein bestehendes Medikament, das für einen anderen Zustand entwickelt wurde, für eine andere Indikation zu verwenden. Dies ist der Fall bei Rituxan® (Rituximab), das ursprünglich für das Non-Hodgkin-Lymphom entwickelt wurde. Bei dieser Krankheit sind B-Zellen des Immunsystems, die einen Marker tragen, der CD20 genannt wird (daher der Name CD20 + B-Zellen), schiefgelaufen.

Da P / P diese Marke teilt, wurde Rituxan® erfolgreich off-label für P / P verwendet. Es ist ein Antikörper-basiertes Medikament, das erfordert, dass es in den Patienten injiziert wird. Im Allgemeinen ist jedes Arzneimittel, das als Suppressor des Immunsystems wirkt (Immunsuppressivum), ein potentieller Kandidat für die Behandlung einer Reihe von Autoimmunerkrankungen, einschließlich P / P. CellCept® (Mycophenolatmofetil), ein weiterer Immunsuppressor, der für Transplantationspatienten entwickelt wurde, um die Abstoßung des körperfremden Organs zu verhindern, wurde vor kurzem für den Einsatz in P / P zugelassen.

Neben den hohen Kosten für die Entwicklung neuer Medikamente haben Unternehmen, die Behandlungen für seltene Krankheiten anstreben, Schwierigkeiten, genügend Patienten zur Teilnahme zu finden. In der Tat neigen Patienten dazu, geografisch verstreut zu sein und können kleine Kinder einschließen. Ärzte und Patienten, die daran interessiert sind, an Studien teilzunehmen oder mehr Informationen zu erhalten, sollten clinicaltrials.org besuchen.

Innerhalb der P / P-Gemeinschaft ist das IPPF auch eine großartige Quelle für das Erlernen klinischer Studien. Mitglieder unseres medizinischen Beirats dienen als Prüfärzte für Studien, und wenn Sie in unserer Patientendatenbank sind, könnte dies dazu führen, dass ein Unternehmen Sie über die Teilnahme an einer Studie informiert.

Unter den neuen Medikamenten zur Behandlung von P / P untersucht der Arzneimittelhersteller Novartis zum Beispiel VAY736, ein auf Antikörper basierendes Medikament, das auf einen anderen B-Zell-Marker namens BAFF-R abzielt. Die Studie befindet sich in einem sehr frühen Stadium und sollte bald Patienten rekrutieren.

Die Zeit ist reif für die Entwicklung neuer Medikamente für komplexe seltene Krankheiten. Der Anstieg neuer Medikamente in den ersten 30-Jahren seit der ODA sollte sich beschleunigen, da Unternehmen, die neue Medikamente entwickeln, weniger "niedrig hängende Früchte" haben.

Vor ein paar Wochen hatte ich die Gelegenheit, Dr. Anne Pariser (US-Behörde für neue Medikamente, Programm für seltene Krankheiten) und Dr. Gayatri Rao (US-Behörde für Arzneimittelentwicklung) zu interviewen. Wir sprachen über die Rolle ihrer Abteilungen, die Entwicklung von Orphan-Medikamenten, die Umwidmung von Drogen und darüber, was die IPPF und unsere Mitglieder tun können, um zu helfen.

BADRI RENGARAJAN: Sie arbeiten im FDA-Büro für die Entwicklung von Orphan-Produkten. Was ist das Mandat des Amtes und wie steht es mit dem Rest der FDA?

FDA: Das Office wurde vor Jahren über 30 erstellt. Zu dieser Zeit lag der Schwerpunkt auf der Entwicklung von Produkten für seltene Krankheiten. Die Hauptaufgabe des Amtes besteht darin, die Entwicklung von Produkten für seltene Krankheiten zu fördern. Vor der Verabschiedung des Orphan Drug Act hatten die Unternehmen nicht genügend Anreize, Produkte für den Bereich der seltenen Krankheiten zu entwickeln. Der Orphan Drug Act wurde geschaffen, um diese Anreize zu schaffen, einschließlich eines Benennungs- und Zuschussprogramms. Unser Büro verwaltet diese Programme. Wir sind nicht in den Review-Abteilungen der FDA, die Marketing-Anwendungen überprüfen [dh Anwendungen, die die Zulassung zur Vermarktung eines Medikaments beantragen], arbeiten jedoch eng mit ihnen zusammen.
FDA: Wir beschäftigen uns frühzeitig mit Unternehmen. Wir überprüfen Produkte für Zwecke der Orphan-Kennzeichnung. Es gibt ein Folgeprogramm für Geräte. Wir haben auch zwei Zuschussprogramme zur Förderung der Forschung für seltene Krankheiten und Pädiatrie - das Orphan Products Grants Program und das Pediatric Devices Consortia Grants Program. Seltene Krankheiten sind intern und extern in den Mittelpunkt gerückt. Neben der Verwaltung der Benennungs- und Zuschussprogramme dienen wir auch als Querschnittsfunktion zwischen allen Teilen der Agentur. Wir fördern die Zusammenarbeit.

FDA: Darüber hinaus sind wir oft die erste Anlaufstelle für Patienten mit seltenen Krankheiten.

BR: Es scheint allgemein bekannt zu sein, dass Pharmafirmen keine Medikamente für Waisen oder seltene Krankheiten entwickeln, weil die Umsatzchancen nicht attraktiv sind (wegen des kleinen Marktes)? Ist die allgemeine Weisheit richtig? Warum oder warum nicht?
FDA: Diese Weisheit hat sich im Laufe der Zeit entwickelt. Als der Orphan Drug Act ursprünglich verabschiedet wurde, war dies der Fall. Auch nach der Verabschiedung des Gesetzes sahen wir nicht viele Benennungen. Aber das hat sich im Laufe der Zeit geändert.

Die Testkosten steigen und die Exklusivität war ein guter Anreiz. Heutzutage werden Unternehmen im Allgemeinen eine Rendite auf ihre Investition sehen. Der Bereich der seltenen Krankheiten wird immer attraktiver - nicht nur für kleine Biotechnologieunternehmen, sondern auch für große Pharmaunternehmen.
BR: Wie hat es die FDA den Pharmaunternehmen erleichtert oder attraktiver gemacht, Produkte für seltene Krankheiten zu entwickeln?

FDA: Bei der Ausweisung von Arzneimitteln erhält ein Unternehmen Steuergutschriften für klinische Studien (bis zu 50%). Wenn Ihr Produkt das erste Produkt ist, das für eine bestimmte Indikation für seltene Krankheiten zugelassen wurde [dh eine autorisierte Verwendung], erhalten Sie 7-Jahre Marktexklusivität.

Die Rphan-Zulassung gewährt Ihnen auch eine Befreiung von der Nutzungsgebühr der FDA ($ 1.9M), die eine Gebühr ist, die Unternehmen zahlen müssen, die eine Zulassung bei der FDA einreichen.

BR: Wie unterscheiden sich die Zulassungsbedingungen für Orphan Drugs?
FDA: Um in den USA zugelassen zu werden, müssen alle Medikamente einen substantiellen Nachweis der Wirksamkeit und Sicherheit erbringen, was normalerweise durch die Durchführung von mindestens einer adäquaten und kontrollierten klinischen Studie geschieht. Es ist nicht erforderlich, dass alle Medikamente Phase-1-, Phase-2- und zwei Phase-3-Studien durchlaufen. Dies ist häufig der Fall bei Volkskrankheiten, aber jedes Entwicklungsprogramm ist anders, und für Entwicklungsprogramme für seltene Krankheiten wurde eine beträchtliche Flexibilität gezeigt. Die FDA kann Flexibilität und wissenschaftliches Urteilsvermögen ausüben. Es ist wichtig, eng mit der FDA zusammenzuarbeiten, um das Design von klinischen Entwicklungsprogrammen für seltene Krankheiten zu diskutieren, die in der Lage sind, wesentliche Beweise für Wirksamkeit und Sicherheit zu erbringen.

FDA: Die meisten (etwa zwei Drittel) Orphan Drugs sind basierend auf einer adäquaten und gut kontrollierten klinischen Studie und unterstützenden Informationen zugelassen. Was einen substanziellen Beweis für Wirksamkeit und Sicherheit darstellt, hängt von dem ab, was über die untersuchte Krankheit und Population, das Medikament und einige andere Faktoren bekannt ist.
BR: Gibt es noch weniger strenge Anforderungen an Medikamente gegen ultra-seltene Krankheiten?

FDA: Es gibt keine offizielle Bezeichnung für "Ultra-Orphan" -Krankheiten. Alle sind seltene (auch bekannt als Orphan) Krankheiten. In den USA ist eine seltene Krankheit gesetzlich definiert als eine, die in den USA eine Prävalenz von weniger als 200,000 aufweist. Bei den seltensten Erkrankungen handelt es sich um eine niedrige Prävalenz (10,000-20,000-Patienten oder weniger). Die meisten zugelassenen Produkte sind für Krankheiten mit geringer Prävalenz.

BR: Sind die Anforderungen für Waisen / seltene Drogen in anderen Ländern gleich? (z. B. Europa und Japan) Wenn nicht, was sind die Hauptunterschiede?
FDA: Dies liegt außerhalb unserer Zuständigkeit. Die regulatorischen Anforderungen sind nicht vollständig harmonisiert. In den meisten Fällen vereinbaren die FDA und andere internationale Harmonisierungsbehörden (ICH), wie die Europäische Arzneimittelagentur (EMA), Zulassungsentscheidungen für Orphan-Drug-Anwendungen und Orphan-Bezeichnungen. Viele Programme sind multinational und wir arbeiten oft mit Behörden in anderen Ländern zusammen.

BR: Sind alle Waisen / seltene Krankheiten aus regulatorischer Sicht gleich? Wenn nicht, was sind die verschiedenen Kategorien?

FDA: Es gibt 7,000 seltene Krankheiten. Sie betreffen verschiedene Altersgruppen, haben sehr unterschiedliche Symptome, weisen unterschiedliche Krankheitsschwierigkeiten auf usw. Wir sprechen über seltene Krankheiten, wie sie monolithisch sind, aber sie sind sehr verschiedenartig. Wenn Sie über eine Orphan-Ausweisung nachdenken, ist es sehr wichtig, die Krankheit zu verstehen (z. B. ist es eine einzelne Krankheit oder zwei Krankheiten?). Wir geben sogar eine Orphan-Kennzeichnung für Untergruppen von Volkskrankheiten.
FDA: Bei seltenen Krankheiten gibt es nur begrenzte Möglichkeiten für Studien, daher müssen Sie verstehen, was machbar ist, aber andere Faktoren über die Krankheit, das Medikament und die erwarteten Auswirkungen der Intervention sind sehr wichtig. Die allgemeinen Prinzipien der klinischen Forschung gelten weiterhin.
FDA: Produktkandidaten, die zur Überprüfung an die FDA kommen, werden nach Krankheits- oder Therapiegebieten an die Überprüfungsabteilungen weitergeleitet. Zum Beispiel würde ein Medikament für Hauterkrankungen im Allgemeinen von der Abteilung für Dermatologie und Dentalprodukte (DDDP) überprüft werden.

BR: Unterscheiden sich Pemphigus und Pemphigoid von anderen orphan diseases aus regulatorischer Sicht?
FDA: Wir haben unsere Orphan Designation Datenbank durchsucht. Wir haben nicht viele Orphan-Bezeichnungen für Pemphigus gesehen. Letztendlich würden die gleichen fundamentalen regulatorischen, wissenschaftlichen und klinischen Forschungsgrundsätze für die Medikamentenentwicklung beim Pemphigus wie für andere Krankheiten gelten; Die spezifischen Überlegungen zur klinischen Entwicklung eines Medikaments gegen Pemphigus sollten jedoch mit der Review-Abteilung besprochen werden.
BR: Was passiert bei ultra-seltenen Krankheiten wie Pemphigus und Pemphigoid, wenn nicht genügend Patienten für eine Studie zur Verfügung stehen? Zum Beispiel können Menschen zu schwach sein, um an der Studie teilzunehmen, oder sie leben möglicherweise nicht nahe genug bei einer klinischen Studienstelle wie einem akademischen medizinischen Zentrum.

FDA: Die meisten dieser Krankheiten sind niedrige Prävalenz. Die meisten seltenen Krankheiten sind schwere Erkrankungen, und viele haben Patienten, die sehr krank und medizinisch gefährdet sind. Hier setzt das Konzept der Flexibilität an. Die Ansätze zur Entwicklung von Arzneimitteln für seltene Krankheiten weisen eine große Vielfalt auf. Zum Beispiel wird in zwei Dritteln der Fälle nur eine adäquate und gut kontrollierte (A & WC) Studie oder ein anderes nicht-traditionelles Studiendesign durchgeführt. Im Gegensatz dazu werden für die häufigsten Erkrankungen in der Regel zwei A & WC-Studien durchgeführt. In seltenen Fällen wird bei einigen Krankheiten eine Fallserie eingereicht. Es gibt ein Beispiel für ein Medikamentenentwicklungsprogramm, in dem eine klinische Studie von 8-Patienten die Zulassung eines Medikaments unterstützte. Wichtig ist, dass wir frühzeitig mit der FDA zusammenarbeiten und mit ihnen sprechen und zu einem guten Studiendesign kommen. Dadurch können wir oft sehr erfolgreich sein.

BR: Die FDA genehmigt Medikamente für bestimmte Anwendungen oder "Indikationen". Allerdings können Ärzte Medikamente für nicht zugelassene Anwendungen verschreiben. Zum Beispiel ist Rituximab für verschiedene Zwecke zugelassen (z. B. rheumatoide Arthritis, bestimmte Arten von Lymphomen), aber nicht für Pemphigus, doch einige Ärzte verwenden es zur Behandlung von Pemphigus. Wie ist das möglich?

FDA: Drogen werden von Praktizierenden ohne Etikett verschrieben. Die Wahl der Medikamente wird durch die Praxis der Medizin geregelt. Die FDA regelt nicht die klinische Praxis. Basierend darauf, was ein Arzt über einen Patienten weiß, tut er oder sie, was im besten Interesse dieses Patienten ist.

FDA: Ob ein Medikament on-label oder off-label ist, hat Auswirkungen auf die Erstattung.

BR: Wenn Rituximab ™ in einer Pemphigus-Studie untersucht wurde, hätte es dann einen schnelleren Weg zur Zulassung für den Pemphigus?

FDA: Es ist eine komplizierte Frage. Sie verordnen das Medikament neu. Wenn Sie ein neues Medikament ohne vorherige Verwendung beim Menschen haben, haben Sie einen langen Weg mit der Toxikologie und anderen präklinischen Arbeiten, die getan werden müssen. Mit einem zweckentfremdeten Medikament haben Sie möglicherweise bereits diese frühen Arbeiten abgeschlossen. Sie können dann in Phase 2 und Phase 3 direkt einspringen, aber das hängt von den Umständen ab. Wenden Sie sich an die zuständige FDA-Prüfabteilung, um das Studiendesign zu besprechen. Wenn Rituximab bei Pemphigus oder Pemphigoid untersucht wurde, könnte es für eine Orphan-Drug-Kennzeichnung und alle Anreize einschließlich Exklusivität in Frage kommen.

BR: Wenn Off-Label-Konsum gegeben ist, was wäre der Nutzen, eine Studie eines bereits zugelassenen Medikaments bei einer neuen Krankheit wie Pemphigus durchzuführen?
FDA: Wenn Sie absichtlich die Ergebnisse in einer Gruppe von Menschen messen (im Vergleich zur einfachen Verschreibung des Medikaments an einzelne Patienten), wird es eher eine Forschungssituation, und Sie müssen dies in einem neuen Prüfpräparat untersuchen, das eine Art von Genehmigung für Forschungsarbeiten.
BR: Was können Patientenorganisationen tun, um die Entwicklung von Medikamenten zu unterstützen und zu beschleunigen?
FDA: Sie können viel tun. Bei seltenen Krankheiten besteht eines der größten Probleme darin, dass Patienten nur spärlich verteilt sind. Es kann schwierig sein, Studien anzumelden. Die Beschreibung der Naturgeschichte ist sehr wichtig, und Patientenorganisationen können hier helfen. Außerdem können viele Ärzte nicht ausgebildet werden, um Patienten mit dieser Krankheit zu behandeln. Patientengruppen können Registrierungen starten (mit Krankheitstyp, geographischem Standort usw.). Einige Organisationen haben Behandlungszentren eingerichtet. Wenn eine Behandlung verfügbar wird, verfügen sie über Fachwissen und bewährte Verfahren an einem Standort.

BR: Gibt es eine bestimmte Phase des Arzneimittelentwicklungs- und -regulierungsprozesses, in der Patientenorganisationen am wirkungsvollsten sein können?

FDA: Alle Phasen. Schon früh ist es hilfreich, Forschungsregister, Exzellenzzentren und klinische Endpunkte einzurichten. Mit langsamer Einschreibung können Patientenorganisationen die Situation umkehren. Patientengruppen können den ganzen Weg helfen.
BR: Gibt es etwas, was eine Patientenvertretungsgruppe tun kann, um den Überprüfungs- und Genehmigungsprozess der FDA zu unterstützen?
FDA: Die FDA hat ein Patientenvertreterprogramm. Mit diesem Programm können Patienten eine Perspektive bei FDA-Beratungstreffen bieten. Es ist auch wichtig, mit Sponsoren zusammenzuarbeiten [zB Arzneimittelhersteller]. Sponsoren können bereit sein, Informationen aus Studien zu teilen, während die FDA solche Daten nicht bereitstellen kann.

BR: Gibt es in Washington, DC, besondere politische Maßnahmen im Bereich der Pharmaprophylaxe, über die wir uns im Klaren sein sollten?
FDA: Es ist schwierig für uns, zu legislativen Aktivitäten Stellung zu nehmen.

BR: Gibt es bestimmte Orphan / Rare Disease Organisationen oder Gruppen, mit denen wir zusammenarbeiten sollten?

FDA: Erfahrenere und größere Gruppen sind immer bereit, kleinere Gruppen zu betreuen (zB wird die Mukoviszidose-Gruppe mit Ihnen sprechen und Sie beraten). Auch NORD und die Genetic Alliance übernehmen viel Mentoring. Die Genetische Allianz hat Boot Camps. Kontaktieren Sie das Büro für seltene Krankheiten am NIH. Sie können sehr hilfreich sein. Seminare zu seltenen Krankheiten, Webcasts und Veranstaltungen können ebenfalls hilfreich sein.