Tag-Archiv: Eintreten

Der Tag der Seltenen Krankheit ist ein Tag der Einheit für uns Patienten mit seltenen Krankheiten. Ich kann nicht für dich sprechen, aber ich fühlte mich sehr allein und isoliert, als ich herausfand, dass ich Pemphigus vulgaris hatte. Dann habe ich Gemeinschaft im IPPF gefunden. Es war sehr beruhigend zu wissen, dass da draußen andere waren, die durchgemacht hatten, was ich durchlebte. Stellen Sie sich vor, Sie wären mit Hunderten von anderen, die eine Vielzahl von seltenen Krankheiten haben.

Obwohl es einen großen öffentlichen Aufschrei über die Kosten von verschreibungspflichtigen Medikamenten gegeben hat, gab es wenig öffentliche Diskussionen über die Notwendigkeit von Innovationen für Patienten, die noch keine wirksame Therapie haben. Es wird geschätzt, dass 1 bei 10-Amerikanern an einer seltenen Krankheit leidet, und nur 5% der seltenen Krankheiten haben eine von der Food and Drug Administration (FDA) zugelassene Behandlung.

Zusätzlich zu unserer allgemeinen Bitte um NIH-Finanzierung unterstrich ich die Bedeutung von Spitzenforschung bei seltenen Krankheiten und betonte die Bedeutung des Open Act, der Pharmaunternehmen Anreize bietet, Behandlungen off-label zur Verfügung zu stellen.

Als wir unsere Geschichten im Namen der gesamten P / P-Gemeinschaft teilten, konnte ich sehen, dass viele der von uns besuchten Büros der Gesetzgeber das Dilemma zu verstehen begannen. Es war jedoch klar, dass dieses Problem die gesamte P / P-Gemeinschaft in Anspruch nehmen würde, damit unsere Stimmen Gehör finden.

Im November habe ich das Chemotherapeutikum Rituxan off-label für meine seltene Krankheit Immune Thrombocytopenia (ITP) verwendet. Die Entscheidung wurde nach sorgfältiger Abwägung aller möglichen Ergebnisse getroffen. Ich war verzweifelt nach Erleichterung, da ITP innere Blutungen verursacht, die tödlich sein können. Dieser Gedanke blieb in meinem Hinterkopf, als ich zusah, wie meine Blutplättchen abfielen und meine Blutungsepisoden stärker wurden.

Am letzten Tag des Monats Februar werden Millionen Menschen auf der ganzen Welt den Tag der Seltenen Krankheiten beobachten. Beteiligen Sie sich, indem Sie vor Februar auf der Webseite von US (www.rarediseaseday.us) oder global (www.rarediseaseday.org) den Tag der seltenen Krankheiten besuchen, um mehr über die Ereignisse in Ihrer Region zu erfahren und was Sie tun können.