Archiv der Kategorie: Ausgabe 73 - Sommer 2013

Laut einem kürzlich erschienenen wissenschaftlichen Artikel, der von Dr. Sergei Grando (stellvertretender Vorsitzender des IPPF Medical Advisory Board) und einigen seiner Kollegen von der Universität von Kalifornien, Irvine, veröffentlicht wurde, ist das ultimative Ziel der Pemphigus-Forschung die Entwicklung einer effektiven Behandlungsmethode, die dies erlauben würde Patienten, um eine klinische Remission ohne die Notwendigkeit von systemischen Kortikosteroiden zu erreichen und aufrechtzuerhalten. "Dies ist der nächste große Horizont in der Behandlung der Krankheit seit der Verwendung von Kortikosteroiden in den 1950 implementiert wurde. Zuvor wurde nicht erwartet, dass Patienten mehr als fünf Jahre nach dem Ausbruch ihrer Krankheit leben. Wir sind also weit gekommen, aber Ziele wie die der Grando-Forschungsgruppe sind hoch.

Um mit der Entwicklung neuer Behandlungsstrategien für jede Krankheit zu beginnen, ist es wichtig, die zugrundeliegende Biologie besser zu verstehen, die die Krankheit verursacht und die mit der Krankheitsphysiologie verbunden ist. Es ist das ultimative Ziel, Wege mit Arzneimitteln in Angriff zu nehmen, und es ist umso besser, wenn die verwendeten Arzneimittel spezifisch für diese Wege sind, da dies mögliche Nebenwirkungen begrenzen wird, die mit ihrer Verwendung verbunden sind. Dies scheint die Verwendung von Steroiden auszuschließen, wie sie derzeit in der Behandlung üblich sind. In ihrer aktuellen Arbeit untersuchen die Gruppen von Dr. Grando und Dr. Ping Wang (Journal of Biological Chemistry, http://www.jbc.org/cgi/doi/10.1074/jbc.M113.472100) die Auswirkungen von Antikörpern (IgGs) Es ist bekannt, dass sie bei PV-Patienten vorhanden sind und dass sie schädliche Auswirkungen auf bestimmte Funktionen der Mitochondrien von Hautzellen (Keratinozyten) haben. Die Mitochondrien sind die Kompartimente in Zellen, in denen die gesamte Energie in Form von ATP erzeugt wird.

Der Schutz von Mitochondrien sollte nach Meinung der Autoren dazu beitragen, den mit PV verbundenen Zelltod zu lindern.

IgGs, die in PV produziert werden, bewirken, dass Keratinozyten sterben, weil sie in den Epithelschichten der Haut "getrennt" oder voneinander abgelöst sind (Faktencheck). Die Mechanismen, durch die IgGs diese Spaltung verursachen und tatsächlich, ob mehr als eine Art von IgG in PV erzeugt wird, sind jedoch nicht bestimmt worden. Frühere Arbeiten von Dr. Grandos Gruppe haben zu einer Theorie beigetragen, bei der verschiedene Antikörper, die an Keratinozyten binden, einschließlich der gut beschriebenen Anti-Desmoglein-Antikörper, zusammenarbeiten, um die zellulären Effekte zu verursachen, die zu PV führen.

Auch frühere Arbeiten haben die Mitochondrien der PV in Zusammenhang gebracht. Tatsächlich sind die Mitochondrien, die aus Läsionen von PV-Patienten getestet wurden, in vielen ihrer Schlüsselfunktionen defekt. Dazu gehören die Aufrechterhaltung eines Gleichgewichts von Antioxidantien und die Begrenzung der Produktion von reaktiven Sauerstoffspezies (ROS), die zu ungezählten Zellschäden führen.

Das aktuelle Papier festigt das Modell, dass mehrere Ziele von Keratinozyten (sowohl auf der Oberfläche - die Desmoglein und innen - die Mitochondrien) in PV spielen. Es deutet auch darauf hin, dass mehrere Antikörperarten am Endergebnis beteiligt sind - Zelltod. Die Antikörper, auf die sich die Autoren konzentrierten, werden wegen ihrer Fähigkeit, in Keratinozyten einzudringen und an mitochondriale Proteine ​​zu binden, mitochondriale Antikörper (MtAbs) genannt. MtAbs bilden die wahrscheinlich wichtigste Klasse von IgGs bei PV-Patienten. Die Entfernung von MtAbs aus dem Serum von PV-Patienten macht das Serum unfähig, eine Keratinozyten-Ablösung zu verursachen. Serum ist das, was vom Blut übrig bleibt, nachdem Sie alle Zellen entfernt haben - einschließlich Proteine, Antikörper und kleine Moleküle aus dem Stoffwechsel. Die Autoren haben nun herausgefunden, dass die IgGs aus dem Serum von PV-Patienten die mitochondriale Dysfunktion verursachen können, die in früheren Arbeiten beobachtet wurde.

Diese IgG-Gemische, die die MtAbs enthalten, verursachen zahlreiche Veränderungen in den Vitalfunktionen der Mitochondrien. Zum Beispiel sahen sie eine Zunahme der Produktion von ROS aus Keratinozyten, eine Abnahme der ATP-Produktion und Veränderungen im mitochondrialen Membranpotential, ein Kennzeichen des ordentlichen Zelltodweges, der als Apoptose bezeichnet wird. Dies ist das erste Mal, dass Wissenschaftler so dramatische Veränderungen der mitochondrialen Funktionen bei Patienten-IgGs zeigen. Noch auffallender ist, dass Verbindungen, die Mitochondrien schützen, den Keratinozyten helfen können, den nachteiligen Wirkungen der IgGs zu widerstehen. Diese Verbindungen, Minocyclin, Nicotinamid (ein bekanntes rezeptfreies Antioxidans) und Cyclosporin A wurden früher oft in Kombination mit positiven Effekten auf PV-Patienten verwendet, aber ein Verständnis dafür, warum sie wirksam sind, hat dies nicht getan war bis jetzt klar.

Da diese drei Mitochondrien-schützenden Medikamente bereits bei einigen PV-Patienten eingesetzt werden, argumentieren die Autoren, dass eine Optimierung ihrer Verwendung, indem sie bestimmt, in welchen Mengen sie bei einzelnen Patienten als Starter dosiert werden müssen, sie zu einer idealen nichtsteroidalen Behandlung machen sollte für PV.

Obwohl ich jeden Tag (ob es mir gefällt oder nicht), bin ich daran erinnert, wie es ist, mit Pemphigus und Pemphigoid zu leben, ich bin glücklich, weil ich die Gelegenheit habe, meine Geschichte zu teilen und Beziehungen aufzubauen.

Vor kurzem hat das IPPF zwei neue Peer Health Coaches in unserem Team, Mei Ling Moore (Los Angeles) und Gloria Gutierrez (Orlando), willkommen geheißen. Beide unterstützen seit einiger Zeit unsere Community-Mitglieder, daher erschien es ihnen nur natürlich, sich als Peer Health Coaches zu melden. Beide sind mitfühlende Zuhörer, die aktiv auf der IPPF-Website und der Facebook-Seite teilnehmen, gut mit denen kommunizieren, die Unterstützung brauchen, relevante Ressourcen zur Verfügung stellen, um die Probleme von Patienten und Betreuern zu verbessern und durch den Aufbau langfristiger Beziehungen das Leben der Menschen zu verändern.

Ich hatte die Ehre, sie kürzlich auf unserer jährlichen Patientenkonferenz in San Francisco in Aktion zu sehen und war erstaunt, wie gut sie jedem, dem sie sprachen, Vertrauen und Hoffnung schenkten.

Bitte nehmen Sie mit mir Kontakt auf, um Mei Ling und Gloria zu begrüßen, und zögern Sie nicht, sie um Rat zu fragen.

Denken Sie daran, Sie haben immer einen "Coach" in Ihrer Ecke!

Mein Name ist Mary Lee Jackson und ich wurde im April 2000 mit PV diagnostiziert. Ich kannte niemanden mit dieser Krankheit und fühlte mich allein, aber zumindest wurde ich von einem großartigen Arzt in Houston, Texas, behandelt - Dr. Robert Jordon.

Ich kam zu den Patientenkonferenzen des IPPF in 2003. Ich habe seitdem jedes Jahr daran teilgenommen, bis auf das 2009 Meeting in Los Angeles wegen einer Operation. Die Leute fragen mich, warum ich Jahr für Jahr wiederkomme und die Antwort ist einfach: Weil ich jedes Jahr etwas Neues lerne.

Woher bekomme ich die neuesten Updates zu PV und wie es meinen Körper beeinflusst? Die Patientenkonferenz. Und wo finde ich Informationen zu den Medikamenten, die zur Behandlung meiner Krankheit, der Nebenwirkungen und was ich dagegen tun kann? Die Patientenkonferenz. Und wo kann ich herumsitzen und mit einem anderen Patienten über diese Themen sprechen? Oder ein Tisch voller Patienten? Oder ein Raum voller von ihnen? Ja, die Patientenkonferenz!

Ich gehe, damit ich ein erfülltes Leben führen kann. Einige der Ärzte, die an den Treffen teilnehmen, machen wertvolle Forschung zu Pemphigus und Pemphigoid, daher wissen sie sehr gut, wie die Krankheiten mich und alle anderen betreffen. DAS gibt mir das Gefühl, dass sie wissen, wovon sie reden. Die Präsentationen sind informativ und werden jedes Jahr besser.

Aber mehr als nur zuhören, bekomme ich die Chance, diese weltbekannten Fachärzte meine spezifischen Fragen zu stellen und Antworten zu bekommen, die ich anderswo nicht bekommen kann. Und Patienten können dieses unschätzbare Wissen zurück zu ihren Ärzten bringen und es teilen.

Und ich mache mehr als nur Informationen wegzunehmen; Ich versuche, andere Patienten zu ermutigen. Ich sage ihnen, dass der Schmerz, den sie jetzt durchmachen, besser wird, dass die Läsionen weggehen und du wieder die Kontrolle über dein Leben erlangen wirst. ich

Irgendwann kam die Öffentlichkeit zu der Überzeugung, dass Ärzte allwissend sind, dass sie immer Recht haben und niemals falsch liegen. Viele von uns kennen Ärzte, die das auch zu glauben scheinen. Natürlich - und zum Glück - fühlen sich nicht alle Ärzte so.
Aber wir legen unser Leben in ihre Hände, und was könnte wichtiger sein? Ich wage zu sagen, dass die meisten Menschen, vor allem diejenigen mit seltenen, chronischen Krankheiten, Ärzte haben, die sie absolut lieben und ihr Vertrauen in ihre Fachkenntnisse haben. In der Zwischenzeit sind andere nicht so glücklich und glauben, dass sie bei bestimmten Krankheiten eine begrenzte Auswahl an Ärzten haben.

Als einer von denen, deren anfängliche Diagnose fast ein Jahr dauerte, um richtig zu werden, und die an alle Arten von "Spezialisten" geschickt wurden, fand ich viele der Fachleute, um nette Leute zu sein. Viele waren jedoch auch nach einer Biopsie ahnungslos (wahrscheinlich, weil sie wegen eines falschen Tests in ein Labor geschickt wurde). Ich denke, einige von ihnen fühlten sich schlecht darüber. Trotzdem schickten sie mich immer wieder zu anderen Spezialisten, meistens mündlich, aber überhaupt schien niemand darin eingeweiht zu sein.

Als Profi habe ich jahrelang mit vielen anderen Fachärzten gearbeitet, die auch behindert wurden. Mir wurde nie gesagt, dass meine Symptome von denen, die mich kannten, psychosomatisch oder psychologisch waren. Weil mein Mund und meine Kehle praktisch roh waren, konnte ich viele Dinge nicht essen oder trinken. Ich verlor an Gewicht (vielleicht 13 Pfund nach einem Jahr, was für mich viel ist) und mindestens zwei Ärzte dachten, ich hätte Magersucht - obwohl es kristallklar war, wie schwierig es für mich war zu essen und zu schlucken. Ich war besonders verwundert über Zahnärzte, Kieferchirurgen, Endodontologen, Parodontologen und sogar Mundpathologen, die nicht erkennen konnten, was in meinem Mund vor sich ging. Haut und Blut fielen buchstäblich heraus und mein Mund war schrecklich anzuschauen - eine totale Katastrophe!

Ich war nicht nur bei Terminen entmutigt, sondern auch frustriert über die Zeit, die ich von meinem Lebensunterhalt weggebracht hatte. Diese Spezialisten, die mich nicht kannten, meinten, ich hätte eine Essstörung. Ich zerstreute diese Vorstellung schnell, sagte ihnen, dass sie nicht dafür bezahlt würden, meine Zeit zu verschwenden, und ging schnell, um sicher zu gehen, meine Versicherungsgesellschaft anzurufen, um Zahlungen für Dienstleistungen zu stoppen, die nicht zur Verfügung gestellt wurden. Es ging um das Prinzip für mich. Ich glaube, dass eine Person nicht alles wissen kann - das gebe ich als erste zu.

Ich bin von Natur aus dünn - so dünn, dass ich das erste Mal im "normalen" Bereich war, als ich gebärbte. Dennoch, mit all der Anstrengung, die ich auf das Gewicht gelegt habe, habe ich immer abgenommen. Gibt es jemanden da draußen mit diesen Krankheiten, der das nicht durchgemacht hat? Auch für diejenigen, die zu Beginn übergewichtig sind, muss der anfängliche Gewichtsverlust mit den oralen Symptomen traumatisch sein.

Mein Hausarzt, ein Internist, war jemand, den ich kannte, seit wir im Krankenhaus, in dem wir arbeiteten, zusammen wohnten. Wir hatten gut zusammengearbeitet und teilten den gegenseitigen Respekt mit einer guten Beziehung vor all meinen "neuen" und "mysteriösen" Symptomen. Er hatte absolut keine Ahnung, was vor sich ging, aber schien nie den Ernst meiner Situation zu erfassen, oder dass es eine medizinische Bedingung gegen eine zahnmedizinische Frage war.

Ich erinnerte mich daran, etwas in mein Tagebuch geschrieben zu haben und ihm zu sagen: "Ich weiß nicht, was mit mir los ist, aber irgendwie ist mein Immunsystem kompromittiert." Ungefähr sechs Monate nach meinen Symptomen sagte ich ihm, dass ich sterben würde, wenn er nicht würde. t es herausfinden. Er war nicht überzeugt. Er sagte, ich wäre dramatisch, was nicht wie ich war. Ich sagte ihm, ich hätte meinen Nachruf nur mit Datum und Todesursache geschrieben. Ich denke, das hat ihn über den Rand geworfen, weil ich 100% sicher von diesem letztendlichen Ergebnis war.

Als Patient und als Versorger glaube ich fest daran, dass wir alle unseren Körper besser kennen als irgendjemand anders. Ich glaube auch, dass wir lernen müssen, genauer zu hören, was unsere Körper uns sagen mögen - unabhängig davon, ob wir die medizinische Schule besucht haben oder nicht.
Es dauerte mehr als neun Monate, bis ich die richtige Diagnose bekam. Es war von einem Dermatologen - obwohl immer noch völlig in meinem Mund zu der Zeit. Sie lachte mich aus, als ich höflich sagte, ich sei aus einem anderen Grund gekommen und das Problem schien nur mündlich und ösophageal zu sein. Sie erzählte mir, dass ihr Vater ein pensionierter Zahnarzt sei, aber dass meine Symptome eindeutig dermatologisch seien. Sie war sicher, dass es eine von drei spezifischen Diagnosen war, die vorher nicht auf meiner Liste standen. Sie nahm noch einmal eine Biopsie und schickte sie für die richtige Laborarbeit. Auf mein Drängen hin erhielt das Labor auch meine vorherige Biopsie (sechs Monate zuvor), die, wie sich herausstellte, ein Lehrbuch für Pemphigus war! Wenn diese anderen "Spezialisten" die richtigen Tests an den ursprünglichen Biopsien durchgeführt hätten, wäre meine Diagnose viel schneller gekommen, und vielleicht wäre mein Zahnfleisch intakter und ich hätte keine Zähne verloren!

Ich kehrte zu einem bestimmten Kieferchirurgen zurück, um meine Aufzeichnungen zu holen und sah ihn buchstäblich laufen (ja, rennen!) In sein Büro und schloss seine Tür, bis ich mit meinen Unterlagen das Büro verließ. Ich stellte sicher, dass sein Büro wusste, dass ich allein zu dem Zweck zurückkehrte, diese Aufzeichnungen zu beschaffen. Ich glaube daran, meine eigene Due Diligence zu machen und die Fakten (kognitives Modell) zu sammeln, bevor ich Optionen erwäge.

Ich denke oft an 2002 und meinen Hausarzt zurück, der nicht glaubte, dass meine Probleme zu ernst oder lebensbedrohlich waren. Ich erinnere mich, dass ich in die medizinische Bibliothek des Universitätsklinikums gegangen bin und alles erforscht habe, was ich in die Finger bekommen habe. Ich erinnere mich an den Dermatologen und wann mein Hausarzt die Diagnose schließlich glaubte. Ich weiß, mein PCP wusste, wie enttäuscht ich war. Zugegeben, es dauerte weitere sieben Jahre, um meinen Fall des Sjögren-Syndroms zu diagnostizieren - was schließlich die meisten Nicht-Pemphigus-Symptome erklärte, die ich erlebte. Der Sjögren wurde von einem auf Lupus spezialisierten Rheumatologen diagnostiziert. Ich sagte ihm, dass ich entweder total psychosomatisch sei oder dass da noch etwas anderes vor sich gehe. Zum Glück hat er entsprechende Maßnahmen ergriffen. Das war ein wahrer Segen. Ich glaube, es gibt viele Ärzte, die wirklich auf ihre Patienten hören und "ganze Menschen" sehen und nicht nur Symptome oder Krankheiten. Das sind die Ärzte, die ich suche - und eine, die ich versuche, in meiner eigenen psychologischen Praxis zu sein.
Ich habe meinen ursprünglichen PCP kurz nach der PV-Diagnose verlassen. Nach einigen weiteren erfolglosen Versuchen, den richtigen Pflegedienstleister zu finden, fand ich einen nach Versicherungswechsel. Ich fand sogar einen Gynäkologen, der die Krankheit tatsächlich kannte, falls sie mich unter dem Gürtel traf. Ich bin mit meinem derzeitigen Behandlungsteam zufrieden, weil wir als Patient / Arzt gut zusammenarbeiten. Einige Persönlichkeiten scheinen einfach nicht zusammen zu arbeiten. Ich bin seit einigen Jahren in der Obhut meines Rheumatologen und er hat keine Probleme damit, Entscheidungen mit Beiträgen von mir und einem Dermatologen zu treffen.
Wir als Patienten sind sehr glücklich, dass es Experten gibt, die bereit sind, Zeit und Fachwissen zu geben. Ich halte das nie für selbstverständlich, zumal ich Prednison nicht einnehmen kann. Wenn es keine alternative systemische Behandlung gäbe, an die nur wenige Menschen glaubten, als ich diagnostiziert wurde, glaube ich, dass ich heute nicht hier wäre. Wenn nicht für die großzügige Zeit dieser Spezialisten und Experten Ferngespräch mit meinem lokalen Arzt (ohne Aufpreis für mich) und mit einem örtlichen Arzt, der bereit war, um Hilfe zu fragen, mein Leben hätte schmerzlich mehr als 10 Jahren beendet vor. Es war kein einfacher Weg, aber ich bin entschlossen und hartnäckig - was mir im Laufe der Jahre gut getan hat. Ich bin sehr zufrieden mit meinem PCP, den ich seit einigen Jahren sehe. Sie "hört" und respektiert ihre Patienten.

Erstaunlicherweise erhielt ich vor ungefähr einem Monat aus heiterem Himmel einen sehr schönen Brief von meinem ursprünglichen PCP, den ich in fast 11 Jahren nicht gesehen hatte. Ich wusste, dass er immer noch in der Stadt praktizierte, aber unsere Wege haben sich nicht gekreuzt, außer dem Austausch von ein paar Patienten, die eine Koordination der Versorgung benötigten. In seinem Brief machte er ein kleines Gespräch und schien auch zu wissen, wie es mir ging und über meine andere Diagnose. Aus den Augen, aber nicht verrückt! Er ließ mich wissen, dass er glaubte, ich sei eine starke Person und ich war sicher, dass ich ein Team von kompetenten Ärzten zusammengestellt hatte. Dann ließ er mich überraschenderweise wissen, dass er mich "gescheitert" hatte, aber dass er glaubte, dass sein Versagen mit mir ihm geholfen hatte, seine Behandlung bei bestimmten anderen Patienten zu verbessern. BEEINDRUCKEND! Ich wurde gedemütigt und fühlte mich so gestärkt.

Dieser Brief war sehr erfrischend und sehr beruhigend für mich. Ich habe mehrere Gelegenheiten genutzt, um eine Fortbildung zum Pemphigus der örtlichen Zahnschule zu präsentieren. Dieser Brief hat mir Hoffnung und Nachsicht gegeben, dass unsere Botschaften vermitteln. Ja, wir alle haben die Fähigkeit, das Bewusstsein zu stärken und zu erziehen: Es braucht kein großes Publikum, aber jeder erreichte Profi macht einen Unterschied.

Während die Foundation mit unserer Awareness Campaign fortschreitet, ist es meine größte Hoffnung, dass Sie, egal wie frustriert und wütend Sie sind, diese erhalten, wenn Sie weiterhin medizinische Fachleute über frühe Diagnose und Behandlungen unterrichten und ausbilden.

Gib einfach nicht auf!
Diese Denkweise führt zu etwas, das "erlernte Hilflosigkeit" genannt wird - was zu einem grundlegenden Glaubenssystem führt, dass nichts, egal was du tust, keinen Unterschied macht. Dies führt zu schweren Depressionen.
Mach weiter. Gehe vorwärts. Sie können alle einen Unterschied machen. Jeder von uns kann!

Wie großartig ist das?

Laut einem kürzlich erschienenen wissenschaftlichen Artikel, der von Dr. Sergei Grando (stellvertretender Vorsitzender des IPPF Medical Advisory Board) und einigen seiner Kollegen von der Universität von Kalifornien, Irvine, veröffentlicht wurde, ist das ultimative Ziel der Pemphigus-Forschung die Entwicklung einer effektiven Behandlungsmethode, die dies erlauben würde Patienten, um eine klinische Remission ohne die Notwendigkeit von systemischen Kortikosteroiden zu erreichen und aufrechtzuerhalten. "Dies ist der nächste große Horizont in der Behandlung der Krankheit seit der Verwendung von Kortikosteroiden in den 1950 implementiert wurde. Zuvor wurde nicht erwartet, dass Patienten mehr als fünf Jahre nach dem Ausbruch ihrer Krankheit leben. Wir sind also weit gekommen, aber Ziele wie die der Grando-Forschungsgruppe sind hoch.

Um mit der Entwicklung neuer Behandlungsstrategien für jede Krankheit zu beginnen, ist es wichtig, die zugrundeliegende Biologie besser zu verstehen, die die Krankheit verursacht und die mit der Krankheitsphysiologie verbunden ist. Es ist das ultimative Ziel, Wege mit Arzneimitteln in Angriff zu nehmen, und es ist umso besser, wenn die verwendeten Arzneimittel spezifisch für diese Wege sind, da dies mögliche Nebenwirkungen begrenzen wird, die mit ihrer Verwendung verbunden sind. Dies scheint die Verwendung von Steroiden auszuschließen, wie sie derzeit in der Behandlung üblich sind. In ihrer aktuellen Arbeit untersuchen die Gruppen von Dr. Grando und Dr. Ping Wang (Journal of Biological Chemistry, http://www.jbc.org/cgi/doi/10.1074/jbc.M113.472100) die Auswirkungen von Antikörpern (IgGs) Es ist bekannt, dass sie bei PV-Patienten vorhanden sind und dass sie schädliche Auswirkungen auf bestimmte Funktionen der Mitochondrien von Hautzellen (Keratinozyten) haben. Die Mitochondrien sind die Kompartimente in Zellen, in denen die gesamte Energie in Form von ATP erzeugt wird.

Der Schutz von Mitochondrien sollte nach Meinung der Autoren dazu beitragen, den mit PV verbundenen Zelltod zu lindern.
IgGs, die in PV produziert werden, bewirken, dass Keratinozyten sterben, weil sie in den Epithelschichten der Haut "getrennt" oder voneinander abgelöst sind (Faktencheck). Die Mechanismen, durch die IgGs diese Spaltung verursachen und tatsächlich, ob mehr als eine Art von IgG in PV erzeugt wird, sind jedoch nicht bestimmt worden. Frühere Arbeiten von Dr. Grandos Gruppe haben zu einer Theorie beigetragen, bei der verschiedene Antikörper, die an Keratinozyten binden, einschließlich der gut beschriebenen Anti-Desmoglein-Antikörper, zusammenarbeiten, um die zellulären Effekte zu verursachen, die zu PV führen.
Auch frühere Arbeiten haben die Mitochondrien der PV in Zusammenhang gebracht. Tatsächlich sind die Mitochondrien, die aus Läsionen von PV-Patienten getestet wurden, in vielen ihrer Schlüsselfunktionen defekt. Dazu gehören die Aufrechterhaltung eines Gleichgewichts von Antioxidantien und die Begrenzung der Produktion von reaktiven Sauerstoffspezies (ROS), die zu ungezählten Zellschäden führen.
Das aktuelle Papier festigt das Modell, dass mehrere Ziele von Keratinozyten (sowohl auf der Oberfläche - die Desmoglein und innen - die Mitochondrien) in PV spielen. Es deutet auch darauf hin, dass mehrere Antikörperarten am Endergebnis beteiligt sind - Zelltod. Die Antikörper, auf die sich die Autoren konzentrierten, werden wegen ihrer Fähigkeit, in Keratinozyten einzudringen und an mitochondriale Proteine ​​zu binden, mitochondriale Antikörper (MtAbs) genannt. MtAbs bilden die wahrscheinlich wichtigste Klasse von IgGs bei PV-Patienten. Die Entfernung von MtAbs aus dem Serum von PV-Patienten macht das Serum unfähig, eine Keratinozyten-Ablösung zu verursachen. Serum ist das, was vom Blut übrig bleibt, nachdem Sie alle Zellen entfernt haben - einschließlich Proteine, Antikörper und kleine Moleküle aus dem Stoffwechsel. Die Autoren haben nun herausgefunden, dass die IgGs aus dem Serum von PV-Patienten die mitochondriale Dysfunktion verursachen können, die in früheren Arbeiten beobachtet wurde.
Diese IgG-Gemische, die die MtAbs enthalten, verursachen zahlreiche Veränderungen in den Vitalfunktionen der Mitochondrien. Zum Beispiel sahen sie eine Zunahme der Produktion von ROS aus Keratinozyten, eine Abnahme der ATP-Produktion und Veränderungen im mitochondrialen Membranpotential, ein Kennzeichen des ordentlichen Zelltodweges, der als Apoptose bezeichnet wird. Dies ist das erste Mal, dass Wissenschaftler so dramatische Veränderungen der mitochondrialen Funktionen bei Patienten-IgGs zeigen. Noch auffallender ist, dass Verbindungen, die Mitochondrien schützen, den Keratinozyten helfen können, den nachteiligen Wirkungen der IgGs zu widerstehen. Diese Verbindungen, Minocyclin, Nicotinamid (ein bekanntes rezeptfreies Antioxidans) und Cyclosporin A wurden früher oft in Kombination mit positiven Effekten auf PV-Patienten verwendet, aber ein Verständnis dafür, warum sie wirksam sind, hat dies nicht getan war bis jetzt klar.
Da diese drei Mitochondrien-schützenden Medikamente bereits bei einigen PV-Patienten eingesetzt werden, argumentieren die Autoren, dass eine Optimierung ihrer Verwendung, indem sie bestimmt, in welchen Mengen sie bei einzelnen Patienten als Starter dosiert werden müssen, sie zu einer idealen nichtsteroidalen Behandlung machen sollte für PV.

Es ist mir eine Freude, heute bei Ihnen zu sein, und es ist mir eine Ehre, zusammen mit unserem CEO Will Zrnchik das Ruder übernehmen zu können, was meiner Meinung nach einen Wendepunkt im Wachstum der Stiftung darstellt. Ich wollte einige Gefühle teilen, von denen ich hoffe, dass sie euch an diesem Wochenende helfen werden. Seit einiger Zeit denke ich darüber nach, was es heißt, Bürger der IPPF zu sein.

Ich bin kein Patient. Ich bin ein Familienmitglied. Ich bin an dieser Stiftung beteiligt, weil es mich interessiert. Ich möchte nicht, dass jemand durch den Schmerz und das Leid geht, durch den meine Mutter hindurch gegangen ist. Ich weiß von ihr und anderen Patienten, dass körperliches Unbehagen und Schmerzen bedeutsam sind, aber noch schlimmer ist der Vertrauensverlust, der dadurch entsteht, dass du dich wie ein Schatten deines früheren Ichs fühlst, allein und unsicher fühlst und selbst Leute, die du bist Der Gedanke könnte helfen - wie Ihr Hausarzt - ist vielleicht nicht mit der Krankheit vertraut. Diese Stiftung kann helfen. Erinnere dich an die Leute, die neben dir sitzen: Sie können helfen. Und wenn du dich weniger fühlst als du, gib nicht nach.

Noch einmal umsehen: diese Leute können helfen. Die Stiftung kann Ihnen eine Gemeinschaft von Patienten, Betreuern, Ärzten und Forschern bieten. Wenn du die Kontrolle über physischen Schmerz und psychologischen Stress bekommst, wirst du ein Licht am Ende des Tunnels sehen und es schließlich nach draußen schaffen, und obwohl die Welt anders sein wird als das, was du vorher gekannt hast, ist es hell und es ist glücklich. Jetzt hast du ... dein Abzeichen des Mutes verdient, deine Streifen, wenn du willst, aber um dich als Bürger der IPPF-Gemeinschaft zu entwickeln, musst du jetzt zurückblicken und anderen helfen, die nur Dunkelheit sehen. Lass das Licht durch den Tunnel gleiten, unterstütze Worte von einer beruhigenden Stimme und gewähre dir eine starke Hand, um deine Mitreisenden aus dem Tunnel zu ziehen und sie den hellen Tag sehen zu lassen. Zeigen Sie ihnen, wie Remission ist und wie sie dorthin gelangen können. Mehr noch, ein Katalysator für positive Veränderungen auf kommunaler Ebene sein, sei es bei der Förderung von Forschung, beim Spendenaufkommen oder bei der Ausbildung von Ärzten und Patienten.

Ich sehe alle Aktivitäten der Stiftung auf vier Imperative reduziert:

  1. Wir versuchen, die Lebensqualität eines Patienten zu verbessern - Hautpflege, Augentropfen, pürierte Lebensmittel, emotionale Unterstützung.
  2. Wir versuchen, die Dauer der Diagnose von Patienten zu verkürzen. Dies kommt von der Ausbildung von Zahnärzten, Ärzten und Krankenschwestern.
  3. Wenn wir die Forschung zu Krankheitsausbrüchen unterstützen können, könnten wir die Grundlage dafür schaffen, dass eine akademische Institution oder Firma Tests entwickelt, um das Auftreten von Fackeln vorherzusagen. In der Tat könnte dies kurzfristig ein pragmatischerer Ansatz sein als eine Heilung.
  4. Letztendlich können wir Forschungs- und Produktentwicklungsbemühungen unterstützen, die uns eines Tages zu einer Heilung führen und dieses Bild verschwinden lassen.

Die Grundlage ist über diese vier Imperative. Hilf uns, sie für dich selbst und für alle um dich herum zu erfüllen.

Wenn wir zusammenkommen und uns gegenseitig helfen, können wir einen unleugbar bedeutenden Unterschied im Leben der Patienten machen. Die Grundlage ist ein Vehikel für Ihre Bemühungen. Die Stiftung verleiht unserem kollektiven Anspruch, unseren Patienten und ihren Familien zu helfen, Verkörperung. Ich hoffe, Sie werden sich engagieren.

Meine Mutter ist eine Erfolgsgeschichte. Obwohl sie wachsam sein muss, lebt sie ein gutes Leben. So sollten alle unsere Patienten. Für diejenigen, die kürzlich diagnostiziert wurden, bleiben Sie stark - Sie werden durchkommen. Für diejenigen, die in Remission sind, geben Sie denjenigen, die noch mit aktiver Krankheit zu tun haben, eine helfende Hand.

Denken Sie für alle von Ihnen darüber nach, wie Sie positive Veränderungen für die gesamte Gemeinschaft katalysieren können. Wenn Sie sich diesem Wochenende nähern, fragen Sie sich, was Sie tun können, um ein echter Bürger der IPPF zu sein. Ich wünsche Ihnen alles Gute.

Ich erinnere mich an einen der ersten Telefonanrufe, die ich von einer Frau in Nordkalifornien erhielt. Es war 1995 und die Foundation begann gerade erst. Sie war 30 Jahre zuvor als 19 diagnostiziert worden. In diesen 30-Jahren hatte sie nie jemanden, mit dem sie über ihre PV sprechen konnte. Ihr Mann wollte nicht darüber reden. Sie wollte ihre Kinder nicht damit belasten. Sie fühlte sich allein. Sie war so glücklich, als sie uns gefunden hat und endlich ihr Schweigen über die Krankheit heben konnte.

Und ich habe viele ähnliche Geschichten im Laufe der Jahre gehört.

Da dies eine seltene Krankheit ist, ist es oft schwierig, Informationen und Unterstützung zu finden. Zurück in 1995 war es nahezu unmöglich, Informationen über Pemphigus / Pemphigoid zu finden. Sie hatten nur Ihren Arzt, auf den Sie sich verlassen konnten, um die Antworten zu wissen, und oft wussten die Ärzte nicht einmal. Seit dem Aufkommen des Internets gibt es viele Informationen, aber es kann verwirrend sein, welche Informationen die Informationen sind, die Sie benötigen. Deshalb ist das IPPF so wichtig. Neben der korrekten Information der Patienten bietet sie Hilfe beim Verständnis der relevanten Informationen. es bietet emotionale Unterstützung; und es bietet Komfort - alles von Mitarbeitern und vielen wunderbaren fürsorglichen Freiwilligen. Freiwillige sind ein großer Grund, warum die IPPF nach so vielen Jahren immer noch stark ist.

Viele von uns waren lange in Remission - keine Krankheit und keine Medikamente (oder vielleicht nur eine kleine Dosis). Wir gehen unserem täglichen Geschäft nach und wollen nicht über PV, BP, MMP oder die Krankheiten nachdenken, mit denen wir leben gelernt haben. Aber es gibt viele Seelen da draußen, die neu diagnostiziert werden oder diagnostiziert werden, oder die sich mit vielen Krankheiten beschäftigen, sogar Jahre nach der Diagnose. Wir können helfen. Wir können Menschen die Unterstützung geben, die sie brauchen, indem sie sich freiwillig für das IPPF engagieren. Es ist wichtig für den IPPF und für die Patienten, sich mit denen von uns zu verbinden, die "da gewesen sind, das getan haben!" Die Verbindung mit dem IPPF und den Klienten kann so vorteilhaft sein und so viel für so viele bedeuten.
Wir haben eine ungewöhnliche Perspektive - wir waren dort, wo sie sind. Wir wissen, was funktioniert und was nicht. Auch wenn wir alle verschieden sind und unsere Krankheitsaktivität so unterschiedlich ist, gibt es viele Erfahrungen, die wir alle gemeinsam haben. Diejenigen von uns, die in Remission sind, können ein Geschenk an die Menschen in Ihrer Region sein, die Ihre Hilfe brauchen. Mit so wenigen von uns herum, kann jeder ein gewisses Maß an Know-how zur Verfügung stellen, das jemandem helfen wird, einen schlechten Tag oder einen gruseligen Tag zu überstehen, oder ein "hey, ich hatte heute einen tollen Tag!"
Eine Sache, die mir aufgefallen ist, anderen zu helfen, hat mir auch geholfen. Obwohl ich auf alle Drogen verzichte, bekomme ich von Zeit zu Zeit immer noch eine orale Läsion. Ich denke, dass die meisten von uns in Remission wahrscheinlich tun. Für einen Moment, vielleicht mache ich mir Sorgen, wenn die PV zurückkommt, aber ich gehe immer noch für meinen Tag mit dem Geschäft herum und verdränge es mir. Aber es scheint immer im Hinterkopf zu sein. Wenn ich anderen helfe, ist das letzte, woran ich denke, mein PV. Aus irgendeinem Grund hilft es mir, alles in die richtige Perspektive zu bringen, wenn ich jemandem helfen kann.

Ich weiß, dass nicht jeder Freiwilliger sein kann ... aber wir alle können die IPPF auf die eine oder andere Weise unterstützen. Es ist eine wichtige Organisation für uns alle, ob wir in Remission sind, eine kleine Aktivität haben, einen Verwandten oder einen Freund mit einer der blasenbildenden Krankheiten haben, oder einfach nur sicherstellen wollen, dass niemand alleine mit Pemphigus oder Psoriasis leiden muss Pemphigoid.

Das IPPF ist wichtig für uns alle. Freiwillige, wenn du kannst. Spenden Sie, wenn Sie können. Wir müssen sicherstellen, dass die IPPF für uns alle heute, morgen und in der Zukunft bis zur Heilung vorhanden ist.

CEO der Geschäftsleitung

Diese Person leitet eine "Abteilung" oder Initiative unter dem CEO. Beispiele hierfür sind die Verwaltung unserer Patienten-Support-Programme, die Planung und Durchführung unseres jährlichen Treffens, die Bearbeitung unseres Newsletters, die Durchführung von Fundraising-Veranstaltungen und die Entwicklung einer F & E-Strategie. Weitere Bereiche umfassen Finanzen / Buchhaltung, Zusammenarbeit und Projektmanagement. Die Verpflichtung wird für ein Jahr oder die Dauer der Initiative (je nachdem, was kürzer ist) festgelegt. Wir sind offen für Ideen für neue "Abteilungen" und Initiativen und möchten eine Position auf die Talente und Interessen eines Individuums abstimmen. Diese Rolle ist gut für Menschen, die operational orientiert sind und eine wichtige Rolle innerhalb der Stiftung wollen.

Spezieller Projektmitarbeiter

Die Rolle "Special Project Contributor" (SPC) bietet eine Möglichkeit für Personen, die über besondere Kenntnisse, Ressourcen und Zugriff verfügen, um im Rahmen eines kurzfristigen Engagements und eines spezifischen Umfangs zur Organisation beizutragen. Es ermöglicht Einzelpersonen, einen substanziellen Beitrag zu leisten, der ihren Interessen und ihrem Lebensstil entspricht. Beispielprojekte umfassen: kompetitive Landschaftsanalyse, Überprüfung von klinischen Leitlinien, Untersuchung einer spezifischen klinischen Versorgungsfrage, rechtliche Analyse eines spezifischen Problems, Aufbau einer Datenmanagementplattform für unser Patientenregister, Erstellung einer Medienstrategie, Hilfe beim Aufbau und der Verhandlung eines externen Zusammenarbeit, Entwicklung einer Marktzugangs- / Erstattungsstrategie und Einrichtung einer Fundraising-Initiative (z. B. eine stille Auktion). Diese Rolle ist gut für Leute, die eine spezielle Expertise haben, die sie gerne im Rahmen eines kurzen Projekts einsetzen möchten. SPCs werden ermutigt, auch eigene Projekte vorzuschlagen.
Allgemeiner Freiwilliger

Allgemeine Freiwillige können über eine breite Palette von Initiativen und Veranstaltungen beitragen. Beispiele für Bereiche, die dazu beitragen können, sind Website-Design, Newsletter / Medien, Druck, Kunstdesign, jährliche Treffenvorbereitung und Vor-Ort-Hilfe, Veranstaltungsplanung, Buchhaltung und Spendenaktionen für Gemeinden (z. B. 5K-Lauf). Diese Rolle bietet eine Gelegenheit für jeden, mit so viel oder so wenig Zeit wie möglich beizutragen. Wir ermutigen Interessierte, uns etwas über ihre Talente und Interessen zu erzählen, und wir freuen uns, einen Weg zu finden, wie sie etwas beitragen können.

Aktuelle SPCs

Sonia Tramel (Buchhaltung / Steuerberatung), Maeve Norton (Grafik und Design), Michelle Atallah (Forschung und Entwicklung) und Lee Heins (Patientenbetreuung).

Wir hatten letzten Monat eine großartige Patientenkonferenz in San Francisco. Wir führten neue Inhalte ein (z. B. über Stress, F & E-Panel) und führten die straffste Konferenz in unserer Geschichte durch. Vielen Dank an alle Mitarbeiter, ehrenamtlichen Helfer und Sponsoren für die Durchführung eines tollen Events! Wir freuen uns auf eine tolle Konferenz in Chicago in 2014.

Während die Organisation ihre Aktivitäten ausbaut, indem sie ihre Patientenunterstützungsprogramme verstärkt und sich auf Fragen zu Therapiezugang / -erstattungen und F & E und Produktentwicklung konzentriert, wird die Freiwilligentätigkeit kritisch werden. Für kleine Organisationen wie unsere sind Freiwillige eine treibende Kraft. Unsere Patienten geben uns Inspiration und unsere Freiwilligen geben uns Antrieb. Ich bitte Sie, darüber nachzudenken, wie Sie zur Stiftung beitragen können.

Wir haben verschiedene Arten von Freiwilligenarbeitsplätzen geschaffen, um den Interessen und Lifestyle-Präferenzen der Menschen zu entsprechen. Sie können sich auch durch verschiedene Positionen drehen. Jeder kann etwas beitragen - nicht nur Patienten, sondern auch Betreuer, Freunde, alle, die sich stark für Patienten mit seltenen / vernachlässigten Krankheiten einsetzen, ihre Zeit und ihr Fachwissen zurückgeben wollen und dazu beitragen wollen, dass eine kleine Organisation eine größere Wirkung entfaltet. Wir suchen nach Positionen im Vorstand des CEO ("leitende Angestellte des CEO"), bei Mitarbeitern für besondere Projekte und bei allgemeinen Freiwilligen. In einer dieser Rollen zu arbeiten, könnte jemanden für größere Führungschancen in der Stiftung positionieren. Bitte setzen Sie sich mit uns in Verbindung, wenn Sie sich freiwillig melden möchten, oder überlegen Sie sich einfach, welche Möglichkeiten es gibt, Ihre Talente und Ihr Fachwissen optimal zu nutzen. Wenn Sie eine Fähigkeit oder ein Interesse haben, werden wir etwas finden, das für Sie arbeitet. (Eine Beschreibung der Freiwilligenrollen finden Sie auf Seite 4).

Jemand vom Roten Kreuz erzählte mir kürzlich, dass rund 95% ihrer "Belegschaft" aus Freiwilligen besteht. Wir können das Gleiche tun. Lassen Sie uns die Kraft der IPPF-Gemeinschaft nutzen, um positive Veränderungen zu bewirken.

Der Sommer hat mir immer viel bedeutet. Als ich ein Kind spielte, spielte ich Little League Baseball am südlichen Ufer des Lake Michigan. Ein Jahr war unser Team eine solide 0-10 (keine Gewinne, 10-Verluste). Es war Juli 1 und es war mein Geburtstag. Ich war offiziell 11 und wir waren offiziell 0-11. Wir waren schrecklich!

Mein guter Freund Marty hat an diesem Tag gepitcht, und die Dinge haben angefangen, aufzuschauen. Als wir das letzte Inning erreichten, haben wir gewonnen, aber wir waren drei Outs vom Sieg entfernt. Ich werde dir die Hollywood-Details ersparen: Wir haben in "Bad News Bears" Mode gewonnen ... ein wenig Trick und viel Glück. Wir waren immer noch die schlechteste Mannschaft in der Liga, aber an diesem Tag waren wir Sieger. Ich habe meinen 11th Geburtstag mit meinen Freunden und meiner Familie glücklich gefeiert.
Kürzlich verbrachte ich ein Wochenende mit Freunden und Familie bei der 16th Annual Patient Conference in San Francisco. Ich danke unseren Gastgebern, Dr. Peter Marinkovich und Bay Area Support Gruppenleiter Prem Jain, dass sie uns in ihrer Heimatstadt haben. Weitere Mitglieder des Konferenzkomitees waren Dr. Terry Wolinsky McDonald (Ko-Vorsitzender / IPPF BOD), Greg Wright (IPPF BOD), Dr. Razzaque Ahmed (2012-Jahrestagung Gastgeber), Nancy Stoeckel (KabaFusion und Pemphigoid-Betreuungsperson), Sonia Tramel (ehem IPPF-BOD-Mitglied) und Marc Yale (Peer Health Coach). Die Planung begann im Juli 2012 und endete am Vortag des Meetings. Die diesjährige Veranstaltung war aus vielen Gründen ein Erfolg, aber diese Leute haben alles möglich gemacht. Vielen Dank.

Wenn Sie keine Chance hatten, sich uns anzuschließen oder wenn Sie nur eine Auffrischung möchten, wurde das Audio für Ihr Lesevergnügen transkribiert! Und PHC Jack Sherman produziert Segmente, in denen die Dias und Audio kombiniert werden - und als DVD erhältlich sein wird! Sie finden die 2013 Patient Conference Materialien online unter www.pemphigus.org

Dies ist auch der erste Newsletter, den jemand anders als ich seit #39 in 2004 gemacht habe. Vielen Dank an Maeve Norton für ihre Layout- und Grafikdesignfähigkeiten. Wir freuen uns auf diese und zukünftige Fragen. Freiwilligenarbeit wird in unseren Betrieben immer wichtiger, da wir schlank bleiben, aber immer noch hochrangige Programme anbieten und neue Projekte zum Wohle unserer Gemeinschaft durchführen.
Wir gratulieren unserer P / P-Familie und unseren Freunden zu Toby Speed, die im Mai geheiratet hat und die Erinnerung an Bob Stillman, der im April verstorben ist, würdigt. Wir sind eine kleine Gemeinschaft - eine Familie - und Ereignisse wie diese betreffen uns alle. Wir teilen weiterhin gemeinsam die Freuden und Leiden des Lebens.
Ich hoffe, Sie genießen den Sommer mit Ihrer Familie und Ihren Freunden. Denken Sie daran, wir sind für Sie da!