Archiv der Kategorie: Problem 72 - Frühling 2013

Ein Jahr zuvor hatte ich kein Interesse daran, mich für ein Wochenende mit Ärzten, Forschern, Peer Health Coaches und anderen Pem-Pals zu treffen. Was könnte es tun?

Seit ich im Dezember 2010 mit PV diagnostiziert hatte, wurde ich von einem großartigen Dermatologen betreut. Während die anfängliche Diagnose mich erschreckt hatte, habe ich genug im Internet gelesen, um mich ausreichend informiert zu fühlen. Ich bin ein Schriftsteller, kein Wissenschaftler und, offen gesagt, all das Zeug über Proteine ​​und B-Zellen hat mein Gehirn durcheinander gebracht. Musste ich wirklich verstehen, was in meinem Körper vor sich ging? Mein Arzt hat es getan, und das war gut genug.

Alles, was ich wollte, war, dass ich ohne diese lästigen Geschwüre mein Leben gehen musste. Also nahm ich meine Medizin, ging ins Labor und wartete darauf, dass sich mein Zustand besserte.
Nur hat es nicht geklärt.
Ich flammte - schlecht. Offensichtlich gab es mehr, als ich erkannte. Es war an der Zeit, die Tatsache zu akzeptieren, dass ich eine chronische Krankheit hatte, die sich noch in einem frühen Stadium befand und von Wissenschaftlern entschlüsselt wurde. Wenn ich auf lange Sicht lernen würde, mit Pemphigus zu leben, brauchte ich die Standardwerkzeuge:

• Grundwissen über das Immunsystem, um besser mit meinem Arzt zu kommunizieren
• eine Verbindung zur medizinischen Gemeinschaft, um zu verstehen, was Forscher bereits wissen und wohin die aktuelle Forschung geht
• teilte Erfahrungen mit anderen, um besser zu verstehen, wie mich Ernährung, Schlaf und Stress beeinflussen
• Eine Community für fortlaufende Unterstützung
Die Ankündigung über das Treffen in Boston hat das alles versprochen, also habe ich mich angemeldet. Meine Tochter Zoe hat mich begleitet. Vor dem Hintergrund der Wissenschaft war Zoe nicht nur eine großartige Firma und Unterstützung, sondern übersetzte auch das Molekularbiologie-Zeug. Praktisch!

Als wir am Wochenende eincheckten, wurden wir von den IPPF-Mitarbeitern herzlich empfangen. Der Abendempfang am Freitag war eine gemütliche Mischung aus Patienten, Familienmitgliedern und Ärzten in einer Umgebung, die dazu geeignet war, neue Freunde zu finden und einige der Wochenendpräsenter in einer ungezwungenen Umgebung kennenzulernen.
Die Workshops am Samstag deckten die Bandbreite der Themen rund um Pemphigus und Pemphigoid, ihre Diagnosen und die Entscheidungen, die Ärzte bei der Verschreibung von Behandlungsregimes treffen. Mein Lieblingsvortrag war der von Pionier Dr. Sam Moschella über "Pemphigus Before Prednisone". Er beschrieb Maisstärkebäder und Behandlung mit einem Arsen-Derivat namens Carboson. Wenn man ihm zuhörte, schlug die Schwere und Komplexität der Krankheit nach Hause.

Es wurde viel über Rituximab gesprochen, ein auf B-Zellen zielendes Medikament, das eine echte Veränderung in der Pemphigus-Behandlung bedeutet. Dies war besonders relevant für mich, da ich gerade eine Rituxan ™ -Therapie erhalten hatte. In einer der kleineren Gruppen lernte ich Dr. Animesh Sinhas Arbeit in der Genetik kennen. In einem anderen gab Dr. Vikki Noonan, ein Zahnarzt, uns gute Tipps zur Mundhygiene.

Eines der besten Teile des Wochenendes war, neue Freunde zu finden. Zoe und ich saßen mit einer Frau aus Kanada und ihrer Tochter beim Saturday Night Gala Dinner und hatten eine wundervolle Zeit unser Leben zu teilen und viel zu lachen.
Oh, und das köstliche Essen und die Großzügigkeit der Sponsoren der Veranstaltung war unvergleichlich!
Was kann ein Wochenende mit der IPPF tun? Es kann erziehen, unterhalten und inspirieren. Es kann die Wahrheit des IPPF-Wahlspruches "Eine gemeinsame Hoffnung, eine ungewöhnliche Bindung" zum Leben erwecken. Kurz gesagt, ein Wochenende kann viel Gutes bewirken!
Ich werde dieses Jahr wieder in San Francisco sein. Ich hoffe dich dort zu sehen.

Juli 10, 2012 - Ich werde mich für Jahre an dieses Datum erinnern, mit den Worten: "Du hast Pemphigus vulgaris." Das bedeutete mir nichts. Ich habe eine Internetsuche gemacht und war geschockt. Es sah grimmig aus. Ich konnte nicht glauben, dass dies geschah!

Ich war nicht in der Lage, eine normale Diät zu essen und große Bereiche von Mund, Hals und Nase wurden betroffen. Ich bin ein professioneller Klarinettist und das waren schlechte Nachrichten. Mein Berater, der sich der Wirkung bewusst war, verschärfte die Behandlung von einer Mundspülung zu einer systemischen Medikation. Die Aussicht auf ein hohes Maß an starken Drogen erfüllte mich mit Furcht.

Ich habe die IPPF-Webseite gefunden und kontaktiere einen Peer Health Coach. Ich wurde bald von Sharon Hickey kontaktiert. Sie hörte geduldig auf meine Geschichte, schickte Informationen über verschiedene Behandlungsmöglichkeiten. Es war sehr beruhigend, als mein Dermatologe einen ähnlichen Plan vorschlug. Es war noch beruhigender, als Sharon mir erzählte, dass mein Berater Dr. Richard Groves vom Guy's Hospital in London im Bereich der Immunobullus-Erkrankungen hoch angesehen ist.

Die Behandlung kam gerade rechtzeitig für meine Krankheit war Fortschritte in Stärke und Umfang. Läsionen traten auf meinem Rücken und meiner Kopfhaut auf. Die Wunden in meinem Mund waren quälend und schmerzhaft und haben meine Karriere und meinen Beruf einige Zeit lang entgleist. Ich fand die frühen Tage der Medikation, fast schlimmer als die Krankheit selbst. Jetzt, mehrere Monate nach der Behandlung, sehe ich die Vorteile! Ich kann wieder eine größere Auswahl an Essen und vor kurzem gab mein erstes Konzert ... schmerzfrei!

Das IPPF Peer Health Coach Programm war wunderbar! Eine Zeit lang hatte ich das Gefühl, ich hätte keine erkennbare Zukunft. Aber Sharon war immer bei mir und bot Sicherheit und Information an. Ihre pure Freude und Lebensfreude war eine große Ermutigung und half mir, über diesen Punkt hinauszukommen. Sharon hat das alles relativiert, und ich war in der Lage, den Ernst der Krankheit zu akzeptieren, während ich lernte, es nicht vollständig in meinem Leben dominieren zu lassen.

Ich war erstaunt, als Sharon ankündigte, dass sie nach England kommen würde und dass wir uns treffen sollten. Ich hatte noch nie jemanden mit Pemphigus getroffen. Sharon genießt Musik, also arrangierten wir einen Adventsgottesdienst in der St. Paul's Cathedral in London, wo ich Klarinette, Saxophon und Blockflöte unterrichte. Der Service war wunderschön und dramatisch und der Chor sang hervorragend. Die Reise von der Dunkelheit zum Licht (dargestellt durch das Eintauchen der Kathedrale in die Dunkelheit) ist ein starkes Symbol der Hoffnung. Es war eine Freude, Sharon, ihre Familie und ihren Freund Pater Michael, dem Kaplan der Schule, vorzustellen. Es hat zwei Teile meines Lebens auf unerwartete und glückliche Weise zusammengebracht.
Ich habe viel Glück. Ich wurde schnell diagnostiziert; eine leichte Krankheit haben, die langsam voranschreitet; Behandlung von einem sehr fähigen Dermatologen erhalten; und gut heilen. Ich fange an, über den Pemphigus hinaus zu einem ausgeglicheneren Leben zu blicken. Dieses Gefühl von Ausgeglichenheit und Ruhe ist durch die Großzügigkeit anderer Menschen mit der Krankheit entstanden. Siri Lowe vom Pemphigus Vulgaris Network und die vielen netten Leute auf der Facebook Pemphigus Vulgaris Seite, die eine ständige Unterstützung waren. Die IPPF-Website hat mir eine zuverlässige Informationsquelle zur Verfügung gestellt. Das IPPF Peer Health Coach Programm - und Sharon - haben mir ein Gefühl der Sicherheit in mein Leben gebracht. Ich bin so froh, dass ich Sharon persönlich getroffen habe, um Danke zu sagen!

Vor ein paar Wochen hatte ich die Gelegenheit, Dr. Anne Pariser (US-Behörde für neue Medikamente, Programm für seltene Krankheiten) und Dr. Gayatri Rao (US-Behörde für Arzneimittelentwicklung) zu interviewen. Wir sprachen über die Rolle ihrer Abteilungen, die Entwicklung von Orphan-Medikamenten, die Umwidmung von Drogen und darüber, was die IPPF und unsere Mitglieder tun können, um zu helfen.

BADRI RENGARAJAN: Sie arbeiten im FDA-Büro für die Entwicklung von Orphan-Produkten. Was ist das Mandat des Amtes und wie steht es mit dem Rest der FDA?

FDA: Das Office wurde vor Jahren über 30 erstellt. Zu dieser Zeit lag der Schwerpunkt auf der Entwicklung von Produkten für seltene Krankheiten. Die Hauptaufgabe des Amtes besteht darin, die Entwicklung von Produkten für seltene Krankheiten zu fördern. Vor der Verabschiedung des Orphan Drug Act hatten die Unternehmen nicht genügend Anreize, Produkte für den Bereich der seltenen Krankheiten zu entwickeln. Der Orphan Drug Act wurde geschaffen, um diese Anreize zu schaffen, einschließlich eines Benennungs- und Zuschussprogramms. Unser Büro verwaltet diese Programme. Wir sind nicht in den Review-Abteilungen der FDA, die Marketing-Anwendungen überprüfen [dh Anwendungen, die die Zulassung zur Vermarktung eines Medikaments beantragen], arbeiten jedoch eng mit ihnen zusammen.
FDA: Wir beschäftigen uns frühzeitig mit Unternehmen. Wir überprüfen Produkte für Zwecke der Orphan-Kennzeichnung. Es gibt ein Folgeprogramm für Geräte. Wir haben auch zwei Zuschussprogramme zur Förderung der Forschung für seltene Krankheiten und Pädiatrie - das Orphan Products Grants Program und das Pediatric Devices Consortia Grants Program. Seltene Krankheiten sind intern und extern in den Mittelpunkt gerückt. Neben der Verwaltung der Benennungs- und Zuschussprogramme dienen wir auch als Querschnittsfunktion zwischen allen Teilen der Agentur. Wir fördern die Zusammenarbeit.

FDA: Darüber hinaus sind wir oft die erste Anlaufstelle für Patienten mit seltenen Krankheiten.

BR: Es scheint allgemein bekannt zu sein, dass Pharmafirmen keine Medikamente für Waisen oder seltene Krankheiten entwickeln, weil die Umsatzchancen nicht attraktiv sind (wegen des kleinen Marktes)? Ist die allgemeine Weisheit richtig? Warum oder warum nicht?
FDA: Diese Weisheit hat sich im Laufe der Zeit entwickelt. Als der Orphan Drug Act ursprünglich verabschiedet wurde, war dies der Fall. Auch nach der Verabschiedung des Gesetzes sahen wir nicht viele Benennungen. Aber das hat sich im Laufe der Zeit geändert.

Die Testkosten steigen und die Exklusivität war ein guter Anreiz. Heutzutage werden Unternehmen im Allgemeinen eine Rendite auf ihre Investition sehen. Der Bereich der seltenen Krankheiten wird immer attraktiver - nicht nur für kleine Biotechnologieunternehmen, sondern auch für große Pharmaunternehmen.
BR: Wie hat es die FDA den Pharmaunternehmen erleichtert oder attraktiver gemacht, Produkte für seltene Krankheiten zu entwickeln?

FDA: Bei der Ausweisung von Arzneimitteln erhält ein Unternehmen Steuergutschriften für klinische Studien (bis zu 50%). Wenn Ihr Produkt das erste Produkt ist, das für eine bestimmte Indikation für seltene Krankheiten zugelassen wurde [dh eine autorisierte Verwendung], erhalten Sie 7-Jahre Marktexklusivität.

Die Rphan-Zulassung gewährt Ihnen auch eine Befreiung von der Nutzungsgebühr der FDA ($ 1.9M), die eine Gebühr ist, die Unternehmen zahlen müssen, die eine Zulassung bei der FDA einreichen.

BR: Wie unterscheiden sich die Zulassungsbedingungen für Orphan Drugs?
FDA: Um in den USA zugelassen zu werden, müssen alle Medikamente einen substantiellen Nachweis der Wirksamkeit und Sicherheit erbringen, was normalerweise durch die Durchführung von mindestens einer adäquaten und kontrollierten klinischen Studie geschieht. Es ist nicht erforderlich, dass alle Medikamente Phase-1-, Phase-2- und zwei Phase-3-Studien durchlaufen. Dies ist häufig der Fall bei Volkskrankheiten, aber jedes Entwicklungsprogramm ist anders, und für Entwicklungsprogramme für seltene Krankheiten wurde eine beträchtliche Flexibilität gezeigt. Die FDA kann Flexibilität und wissenschaftliches Urteilsvermögen ausüben. Es ist wichtig, eng mit der FDA zusammenzuarbeiten, um das Design von klinischen Entwicklungsprogrammen für seltene Krankheiten zu diskutieren, die in der Lage sind, wesentliche Beweise für Wirksamkeit und Sicherheit zu erbringen.

FDA: Die meisten (etwa zwei Drittel) Orphan Drugs sind basierend auf einer adäquaten und gut kontrollierten klinischen Studie und unterstützenden Informationen zugelassen. Was einen substanziellen Beweis für Wirksamkeit und Sicherheit darstellt, hängt von dem ab, was über die untersuchte Krankheit und Population, das Medikament und einige andere Faktoren bekannt ist.
BR: Gibt es noch weniger strenge Anforderungen an Medikamente gegen ultra-seltene Krankheiten?

FDA: Es gibt keine offizielle Bezeichnung für "Ultra-Orphan" -Krankheiten. Alle sind seltene (auch bekannt als Orphan) Krankheiten. In den USA ist eine seltene Krankheit gesetzlich definiert als eine, die in den USA eine Prävalenz von weniger als 200,000 aufweist. Bei den seltensten Erkrankungen handelt es sich um eine niedrige Prävalenz (10,000-20,000-Patienten oder weniger). Die meisten zugelassenen Produkte sind für Krankheiten mit geringer Prävalenz.

BR: Sind die Anforderungen für Waisen / seltene Drogen in anderen Ländern gleich? (z. B. Europa und Japan) Wenn nicht, was sind die Hauptunterschiede?
FDA: Dies liegt außerhalb unserer Zuständigkeit. Die regulatorischen Anforderungen sind nicht vollständig harmonisiert. In den meisten Fällen vereinbaren die FDA und andere internationale Harmonisierungsbehörden (ICH), wie die Europäische Arzneimittelagentur (EMA), Zulassungsentscheidungen für Orphan-Drug-Anwendungen und Orphan-Bezeichnungen. Viele Programme sind multinational und wir arbeiten oft mit Behörden in anderen Ländern zusammen.

BR: Sind alle Waisen / seltene Krankheiten aus regulatorischer Sicht gleich? Wenn nicht, was sind die verschiedenen Kategorien?

FDA: Es gibt 7,000 seltene Krankheiten. Sie betreffen verschiedene Altersgruppen, haben sehr unterschiedliche Symptome, weisen unterschiedliche Krankheitsschwierigkeiten auf usw. Wir sprechen über seltene Krankheiten, wie sie monolithisch sind, aber sie sind sehr verschiedenartig. Wenn Sie über eine Orphan-Ausweisung nachdenken, ist es sehr wichtig, die Krankheit zu verstehen (z. B. ist es eine einzelne Krankheit oder zwei Krankheiten?). Wir geben sogar eine Orphan-Kennzeichnung für Untergruppen von Volkskrankheiten.
FDA: Bei seltenen Krankheiten gibt es nur begrenzte Möglichkeiten für Studien, daher müssen Sie verstehen, was machbar ist, aber andere Faktoren über die Krankheit, das Medikament und die erwarteten Auswirkungen der Intervention sind sehr wichtig. Die allgemeinen Prinzipien der klinischen Forschung gelten weiterhin.
FDA: Produktkandidaten, die zur Überprüfung an die FDA kommen, werden nach Krankheits- oder Therapiegebieten an die Überprüfungsabteilungen weitergeleitet. Zum Beispiel würde ein Medikament für Hauterkrankungen im Allgemeinen von der Abteilung für Dermatologie und Dentalprodukte (DDDP) überprüft werden.

BR: Unterscheiden sich Pemphigus und Pemphigoid von anderen orphan diseases aus regulatorischer Sicht?
FDA: Wir haben unsere Orphan Designation Datenbank durchsucht. Wir haben nicht viele Orphan-Bezeichnungen für Pemphigus gesehen. Letztendlich würden die gleichen fundamentalen regulatorischen, wissenschaftlichen und klinischen Forschungsgrundsätze für die Medikamentenentwicklung beim Pemphigus wie für andere Krankheiten gelten; Die spezifischen Überlegungen zur klinischen Entwicklung eines Medikaments gegen Pemphigus sollten jedoch mit der Review-Abteilung besprochen werden.
BR: Was passiert bei ultra-seltenen Krankheiten wie Pemphigus und Pemphigoid, wenn nicht genügend Patienten für eine Studie zur Verfügung stehen? Zum Beispiel können Menschen zu schwach sein, um an der Studie teilzunehmen, oder sie leben möglicherweise nicht nahe genug bei einer klinischen Studienstelle wie einem akademischen medizinischen Zentrum.

FDA: Die meisten dieser Krankheiten sind niedrige Prävalenz. Die meisten seltenen Krankheiten sind schwere Erkrankungen, und viele haben Patienten, die sehr krank und medizinisch gefährdet sind. Hier setzt das Konzept der Flexibilität an. Die Ansätze zur Entwicklung von Arzneimitteln für seltene Krankheiten weisen eine große Vielfalt auf. Zum Beispiel wird in zwei Dritteln der Fälle nur eine adäquate und gut kontrollierte (A & WC) Studie oder ein anderes nicht-traditionelles Studiendesign durchgeführt. Im Gegensatz dazu werden für die häufigsten Erkrankungen in der Regel zwei A & WC-Studien durchgeführt. In seltenen Fällen wird bei einigen Krankheiten eine Fallserie eingereicht. Es gibt ein Beispiel für ein Medikamentenentwicklungsprogramm, in dem eine klinische Studie von 8-Patienten die Zulassung eines Medikaments unterstützte. Wichtig ist, dass wir frühzeitig mit der FDA zusammenarbeiten und mit ihnen sprechen und zu einem guten Studiendesign kommen. Dadurch können wir oft sehr erfolgreich sein.

BR: Die FDA genehmigt Medikamente für bestimmte Anwendungen oder "Indikationen". Allerdings können Ärzte Medikamente für nicht zugelassene Anwendungen verschreiben. Zum Beispiel ist Rituximab für verschiedene Zwecke zugelassen (z. B. rheumatoide Arthritis, bestimmte Arten von Lymphomen), aber nicht für Pemphigus, doch einige Ärzte verwenden es zur Behandlung von Pemphigus. Wie ist das möglich?

FDA: Drogen werden von Praktizierenden ohne Etikett verschrieben. Die Wahl der Medikamente wird durch die Praxis der Medizin geregelt. Die FDA regelt nicht die klinische Praxis. Basierend darauf, was ein Arzt über einen Patienten weiß, tut er oder sie, was im besten Interesse dieses Patienten ist.

FDA: Ob ein Medikament on-label oder off-label ist, hat Auswirkungen auf die Erstattung.

BR: Wenn Rituximab ™ in einer Pemphigus-Studie untersucht wurde, hätte es dann einen schnelleren Weg zur Zulassung für den Pemphigus?

FDA: Es ist eine komplizierte Frage. Sie verordnen das Medikament neu. Wenn Sie ein neues Medikament ohne vorherige Verwendung beim Menschen haben, haben Sie einen langen Weg mit der Toxikologie und anderen präklinischen Arbeiten, die getan werden müssen. Mit einem zweckentfremdeten Medikament haben Sie möglicherweise bereits diese frühen Arbeiten abgeschlossen. Sie können dann in Phase 2 und Phase 3 direkt einspringen, aber das hängt von den Umständen ab. Wenden Sie sich an die zuständige FDA-Prüfabteilung, um das Studiendesign zu besprechen. Wenn Rituximab bei Pemphigus oder Pemphigoid untersucht wurde, könnte es für eine Orphan-Drug-Kennzeichnung und alle Anreize einschließlich Exklusivität in Frage kommen.

BR: Wenn Off-Label-Konsum gegeben ist, was wäre der Nutzen, eine Studie eines bereits zugelassenen Medikaments bei einer neuen Krankheit wie Pemphigus durchzuführen?
FDA: Wenn Sie absichtlich die Ergebnisse in einer Gruppe von Menschen messen (im Vergleich zur einfachen Verschreibung des Medikaments an einzelne Patienten), wird es eher eine Forschungssituation, und Sie müssen dies in einem neuen Prüfpräparat untersuchen, das eine Art von Genehmigung für Forschungsarbeiten.
BR: Was können Patientenorganisationen tun, um die Entwicklung von Medikamenten zu unterstützen und zu beschleunigen?
FDA: Sie können viel tun. Bei seltenen Krankheiten besteht eines der größten Probleme darin, dass Patienten nur spärlich verteilt sind. Es kann schwierig sein, Studien anzumelden. Die Beschreibung der Naturgeschichte ist sehr wichtig, und Patientenorganisationen können hier helfen. Außerdem können viele Ärzte nicht ausgebildet werden, um Patienten mit dieser Krankheit zu behandeln. Patientengruppen können Registrierungen starten (mit Krankheitstyp, geographischem Standort usw.). Einige Organisationen haben Behandlungszentren eingerichtet. Wenn eine Behandlung verfügbar wird, verfügen sie über Fachwissen und bewährte Verfahren an einem Standort.

BR: Gibt es eine bestimmte Phase des Arzneimittelentwicklungs- und -regulierungsprozesses, in der Patientenorganisationen am wirkungsvollsten sein können?

FDA: Alle Phasen. Schon früh ist es hilfreich, Forschungsregister, Exzellenzzentren und klinische Endpunkte einzurichten. Mit langsamer Einschreibung können Patientenorganisationen die Situation umkehren. Patientengruppen können den ganzen Weg helfen.
BR: Gibt es etwas, was eine Patientenvertretungsgruppe tun kann, um den Überprüfungs- und Genehmigungsprozess der FDA zu unterstützen?
FDA: Die FDA hat ein Patientenvertreterprogramm. Mit diesem Programm können Patienten eine Perspektive bei FDA-Beratungstreffen bieten. Es ist auch wichtig, mit Sponsoren zusammenzuarbeiten [zB Arzneimittelhersteller]. Sponsoren können bereit sein, Informationen aus Studien zu teilen, während die FDA solche Daten nicht bereitstellen kann.

BR: Gibt es in Washington, DC, besondere politische Maßnahmen im Bereich der Pharmaprophylaxe, über die wir uns im Klaren sein sollten?
FDA: Es ist schwierig für uns, zu legislativen Aktivitäten Stellung zu nehmen.

BR: Gibt es bestimmte Orphan / Rare Disease Organisationen oder Gruppen, mit denen wir zusammenarbeiten sollten?

FDA: Erfahrenere und größere Gruppen sind immer bereit, kleinere Gruppen zu betreuen (zB wird die Mukoviszidose-Gruppe mit Ihnen sprechen und Sie beraten). Auch NORD und die Genetic Alliance übernehmen viel Mentoring. Die Genetische Allianz hat Boot Camps. Kontaktieren Sie das Büro für seltene Krankheiten am NIH. Sie können sehr hilfreich sein. Seminare zu seltenen Krankheiten, Webcasts und Veranstaltungen können ebenfalls hilfreich sein.

Ich lebe in Toronto, Kanada und wurde zuerst mit Pemphigus Vulgaris in 1994 diagnostiziert. Der Prozess der Diagnose war für viele Patienten typisch. Ich sah fünf Ärzte über einen Zeitraum von acht Monaten, bis zwei erfahrene Ärzte mir in den Hals schauten und sich gegenseitig einflüsterten, PV. Ich begann dann meine Anfangsdosis Prednison (60 mg) zu nehmen. Es war eine schreckliche Zeit in meinem Leben und ich habe mich verpflichtet, anderen Patienten in meiner Gegend zu helfen.

Kurz darauf gründete ich eine Selbsthilfegruppe. Um ehrlich zu sein, habe ich es ursprünglich aus etwas egoistischen Gründen getan. Ich dachte, ich könnte von anderen Patienten lernen und es würde Komfort und Unterstützung bieten. Fünf Jahre später ging meine Krankheit in Remission, aber ich behielt mein Engagement in der Toronto Support Group bei.

Wir haben weiterhin zwei oder drei Treffen pro Jahr und bieten Patienten, ihren Familien und ihren Betreuern einen großen Wert. Hier sind einige der Schlüssel für die Langlebigkeit unserer Support-Gruppe.

Sie brauchen einen leidenschaftlichen Leiter oder Leiter, die sich wirklich um Patienten in ihrer Gemeinde kümmern. Sie brauchen enge Kontakte zu den Dermatologen in Ihrer Gemeinde. Sie verweisen typischerweise Patienten auf die Gruppe. Sie müssen gut geplante, patientenorientierte Besprechungen durchführen. Die meiste Zeit versuchen wir, einen Arzt (der mit Pemphigus oder Pemphigoid in Verbindung steht) über ein Problem zu sprechen, das viele Patienten betrifft. Dies kann Mundpflege, Wundversorgung, Meditation, die neuesten Forschungsergebnisse und Behandlungen oder Diät und Bewegung umfassen. Wir versuchen, diese Präsentationen einschließlich Fragen und Antworten auf eine Stunde zu beschränken.

In der zweiten Stunde brechen wir in kleine Gruppen auf, wobei jede Gruppe von einem Vorstandsmitglied der Canadian Pemphigus & Pemphigoid Foundation geleitet wird. Die Absicht ist, Patienten über ihre Krankheit sprechen zu lassen und ihre Geschichten darüber zu erzählen, wie sie zurechtkommen. Während die Kleingruppenleiter keine Ärzte sind, bieten sie Informationen und Unterstützung. Wir ermutigen alle zu sprechen. Ein wesentlicher Teil der Gruppe besteht aus Patienten und deren Familien, die seit Jahren zu den Treffen kommen. Die anderen sind typischerweise neu diagnostizierte Patienten. Es ist sehr wichtig, dass sie die Möglichkeit haben, zu sprechen und Fragen zu stellen.

Die Treffen finden in einem der führenden dermatologischen Zentren Torontos, dem Sunnybrook Hospital, statt. Das Krankenhaus versorgt uns mit einem ausgezeichneten Konferenzraum. Einer der wichtigsten Unterstützer des CPPF liefert Erfrischungen und Getränke. Die Unterstützungsgruppe leistet seit 18 Jahren wertvolle Dienste für Menschen in Toronto und im Südwesten Ontarios. Ich bin sehr stolz darauf, mit dieser Unterstützungsgruppe verbunden zu sein, und ich freue mich, dass ich in der Lage bin, Patienten bei der Bewältigung dieser schwierigen Gruppe von Krankheiten zu helfen.

Britische Pemphigoid-Patienten werden ermutigt, an einem Tag der offenen Tür am Pemphigoid April 19, 2013, im Clinical Tutorial Complex, Moorfields Eye Hospital teilzunehmen. Der Zweck dieses Ereignisses ist es, von den Patienten herauszufinden, was ihrer Meinung nach die Hauptprobleme sind, die sich auf das Pemphigoid beziehen, wie zum Beispiel:

• Mängel in der Gesundheitsversorgung bei Problemen mit Pemphigoid.
• wie das Gesundheitswesen und seine Mitarbeiter Pemphigoid-Patienten mehr helfen könnten.
• Welche Patienten denken, dass die Prioritäten für die Pemphigoid-Pflege sein sollten.
• Gebiete, in denen Pemphigoidpatienten denken, sollten ein Schwerpunkt der Forschung, Diagnose, Behandlung, Pflege usw. sein.

Teilnehmer können für ein 10-Protokoll zu einem Thema ihrer Wahl sprechen, es gibt jedoch keine Garantie, dass alle Personen untergebracht werden. Personen, die sprechen möchten, sollten Dr. Dart mit ihrem Thema kontaktieren.

Forscher sind eingeladen und werden 10-Minutenvorträge zu ihren Forschungsgebieten geben. Es werden einige wissenschaftliche Poster gezeigt, die mit dem Forschungsteam besprochen werden können.

Die Kosten sind nicht erstattungsfähig, aber Mittagessen und Erfrischungen werden zur Verfügung gestellt. Es gibt Platz für 40-Patienten. Für diejenigen, die nicht teilnehmen können, wird eine Zusammenfassung für Interessierte verfügbar sein.
Bitte wenden Sie sich an Dr. Dart, wenn Sie an einer Teilnahme, einem Vortrag oder einer Kopie des Verfahrens interessiert sind. Elaina Reid, eine Forschungskrankenschwester, assistiert.

Professor John Dart, Facharzt für Augenheilkunde
Moorfields Augenklinik
162-Stadtstraße, London EC1V 2PD
Tel: + 44 (0) 20 7566 2320 / Fax: + 44 (0) 20 7566 2019
E-Mail: j.dart@ucl.ac.uk

In den letzten Jahren hat sich gezeigt, dass Rituximab eine allgemein gut verträgliche und wirksame Behandlung ist, die für eine große Anzahl von Pemphiguspatienten vorteilhaft sein könnte.

Pharmaunternehmen sind nicht daran interessiert, in dieses Medikament für eine seltene Krankheit wie Pemphigus zu investieren. Daher ist diese Behandlung für Pemphigus-Patienten nicht direkt verfügbar, obwohl die wissenschaftliche Literatur ihre Wirksamkeit zeigt.

Um diese Behandlung für italienische Pemphigus-Patienten zugänglich zu machen, erteilte die italienische Pemphigus- und Pemphigoid-Gesellschaft (ANPPI) eine formelle Anfrage an die italienische Arzneimittelbehörde (AIFA), Rituximab in die Liste der in öffentlichen Krankenhäusern zu verabreichenden Arzneimittel aufzunehmen.

Im November. 20, 2012, AIFA hat die Anfrage genehmigt! Die aktualisierte Liste der im Gesetz 648 / 96 enthaltenen Drogen wurde offiziell im Amtsblatt der Italienischen Republik veröffentlicht (das offizielle Journal der italienischen Regierung)

"Einfügung von Rituximab in die Liste der Arzneimittel, die laut Gesetz mit NHS-Gesamtkosten verwaltet werden können 23 Dezember 1996, n. Chr. 648, zur Behandlung von Patienten mit schwerem Pemphigus, die auf häufige immunsuppressive Behandlungen nicht ansprechen. "

Diese Bemühungen waren dank der Unterstützung und Unterstützung einiger der wichtigsten italienischen Ärzte und Mediziner möglich, die an der Erforschung der bullösen Autoimmunerkrankungen und der klinischen Praxis beteiligt sind. Die ANPPI dankt Dr. Ornella De Pità, Dr. Giuseppe Cianchini und Dr. Biagio Didona (Istituto Dermopatico dell'Immacolata in Rom), Dr. Camilla Vassallo (Krankenhaus San Matteo in Pavia) und Dr. Emilio Berti (Ospedale Maggiore Policlinico Mailand).

Dies wird nicht alle Probleme lösen, die mit der Rituximab-Verabreichung verbunden sind, aber es ist das erste Mal, dass diese Behandlung Ärzten, die Pemphigus-Patienten behandeln, offiziell zur Verfügung steht. Die Entscheidung, ob Rituximab oder andere Behandlungen angewendet werden sollen, muss vom Arzt in Bezug auf das Stadium der Erkrankung, die Krankengeschichte, die Komorbidität usw. berücksichtigt werden.
Als letzte Überlegung bewertete ANPPI die finanziellen Auswirkungen einer Rituximab-Basisbehandlung der Krankheit im Vergleich zu den Kosten konventioneller Therapien auf der Basis von Steroiden und Immunsuppressiva.
Die interessanten, aber nicht überraschenden Ergebnisse zeigen, dass die Gesamtkosten für den nationalen Gesundheitsdienst im Fall von Rituximab viel niedriger sind als bei der Verwendung von Steroiden und Immunsuppressiva, wenn alle Kostenfaktoren berücksichtigt werden (z. B. Prävention Überwachung und Behandlung des hohen Prozentsatzes von Nebenwirkungen der immunsuppressiven Therapie auf mittlere bis lange Sicht).
In dem von der ANPPI verwendeten Geschäftsfall, basierend auf der prognostizierten Anzahl neuer Patienten pro Jahr in Italien, zeigen die Ergebnisse, dass eine Rituximab-basierte Behandlung kosteneffektiver ist als eine herkömmliche immunsuppressive Behandlung. Mit diesen Ergebnissen wäre es am besten, Ressourcen für die weitere Erforschung dieser Klasse von Medikamenten bei der Behandlung von Pemphigus und Pemphigoid zu verwenden.

Der Frühling liegt in der Luft, und die IPPF ist damit beschäftigt, Initiativen und Verbesserungen ins Leben zu rufen, um Patienten überall zu helfen.

Bewusstsein ist ein großer Teil dessen, was die IPPF tut. Je mehr Menschen über unsere Krankheiten Bescheid wissen, desto mehr Menschen können das tun. Im Februar führte 28, 2013, das IPPF eine Gruppe von sechs Organisationen für seltene Krankheiten an unserer allerersten Sensibilisierungssitzung für seltene Krankheiten am California State Capitol durch. Mehr als 40-Mitarbeiter waren vor Ort, um Vorträge von Patienten und Patienten zu hören, die an seltenen Krankheiten litten, darunter der Autor des Autors für Seltene Krankheit, Marc Levine (D-CA 10th District) und die IPPF-Gründerin Janet Segall. An diesem Abend fand eine weitere erfolgreiche internationale Stadthalle statt, bei der Dr. Takashi Hashimoto aus Japan mit Technologie und einer 17-Stunden-Zeitdifferenz kämpfte, um Fragen von mehr als 20-Teilnehmern zu beantworten. Und dieser Monat, März, ist Autoimmunkrankheit Awareness Month.

Immer noch nicht genug Bewusstsein für dich? Das IPPF macht Fortschritte bei seiner Sensibilisierungskampagne, die auf Zahnärzte in Ausbildung und Praxis abzielt. Diese Kampagne wird ein konsensbasiertes Ergebnispapier zu Diagnose und Behandlung liefern und ein zweijähriges Stipendienprogramm finanzieren. Patienten, die über 10 Monate vor der Diagnose fünf Ärzte sehen, sind ein Problem! Da die meisten Pemphiguspatienten eine orale Beteiligung haben, sehen wir dies als Teil der Lösung.

Die jährliche Patientenkonferenz steht vor der Tür und San Francisco ist DER Ort, an dem man sein sollte! Besuchen Sie uns im April 26-28, 2013 im Hilton SFO Bayfront (registrieren Sie sich online unter www.pemphigus.org/2013sf oder verwenden Sie das Formular auf der Seite 15).
Ich möchte Marc Yale für seine Arbeit danken, mit der er den Tag der Seltenen Krankheit zu einem Erfolg gemacht hat. Marc koordinierte RDD-Events 500 meilenweit und ein Town Hall mit einem Gastredner 5,000 Meilen entfernt. Er nahm auch an einer 2,700-Meile teil, einer persönlichen Reise nach Miami, um sich mit unserem Medical Advisory Board und der Coalition of Skin Diseases zu treffen. Marc ist ein Mann mit vielen Talenten und der IPPF ist besser wegen ihm. Danke, Marc!

Im Inneren finden Sie einige tolle Patientengeschichten. Suchen Sie nach Toby Speed's Artikel über ihre Erfahrungen mit der 2012 Patient Conference und warum sie dieses Jahr wiederkommt. Dr. Terry McDonald spricht darüber, in Psychological Speaking auf und ab zu gehen.

Der Präsident des IPPF BOD, Dr. Badri Rengarajan, interviewte Beamte der amerikanischen Gesundheitsbehörde (FDA). Auf internationaler Ebene hat das Mitglied des italienischen Pemphigus- und Pemphigoid-Verbandes, Filippo Lattuca, gute Nachrichten für Pemphigus-Patienten in Italien; Dr. John Dart hält ein Treffen für Pemphigoid-Patienten in London ab; Die britische Patientin Sue Bishop erzählt ihre Geschichte über PHC Sharon Hickey, die aus den USA nach Großbritannien reist, um sie zu besuchen; und Kanadas Dan Goodwill ist immer noch stark.

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