Archiv der Kategorie: Klinische Studien

Hintergrund. Pemphigus vulgaris (PV) und Pemphigus foliaceus (PF) sind autoimmune vesikobullöse Erkrankungen mit IgG-Autoantikörpern gegen Desmoglein (Dsg) 1 und 3, die zur intraepidermalen Akantholyse führen.

Ziel. Charakterisierung des klinischen und immunologischen Profils von Patienten mit PF oder PV mit Nabelbeteiligung.

Methoden. Insgesamt wurde bei 10-Patienten (7-Frauen, 3-Männern, Altersgruppe 24 – 70 Jahre, Krankheitsdauer 3 – 16 Jahre) entweder PV (n = 5) oder mukokutaner PF (n = 5) wurden nach ihren klinischen Merkmalen, Histopathologie und immunologischen Befunden bewertet.

Ergebnisse. Erytheme, Erosionen, Krusten und vegetierende Hautveränderungen waren die wichtigsten klinischen Merkmale der Nabelgegend. DIF der Nabelschnurregion ergab bei acht Patienten positive Ergebnisse für interzelluläre epidermale IgG- und C3-Ablagerungen und bei den anderen beiden nur für IgG. Die indirekte Immunfluoreszenz mit IgG-Konjugat, das das typische Pemphigusmuster zeigt, war bei allen 10-Patienten positiv, wobei die Titer von 1: 160 bis 1: 2560 variierten. ELISA mit rekombinantem Dsg1 ergab Werte von 24-266 in PF und 0-270 in PV. Die Reaktivität gegenüber rekombinantem Dsg3 war bei allen fünf Patienten mit PV (ELISA 22-98) positiv und bei allen PF-Seren negativ.

Schlussfolgerungen. Alle 10-Patienten mit Pemphigus mit Nabelschnupfen zeigten die klinischen und immunpathologischen Merkmale von entweder PF oder PV. Diese eigentümliche Darstellung, die noch nicht vollständig geklärt ist, wurde in der Literatur selten beschrieben. Eine mögliche Erklärung für diese einzigartige Präsentation kann das Vorhandensein von neuen Epitopen oder einer Verbindung mit Embryonal- oder Narbengewebe in der Nabelschnurregion sein.

Vollständiger Artikel verfügbar unter: http://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1111/j.1365-2230.2012.04468.x/abstract

Neuromyelitis optica (NMO, auch bekannt als Devic-Krankheit) ist eine immunvermittelte demyelinisierende Erkrankung des zentralen Nervensystems, die zu erheblichen Behinderungen führen kann. Pädiatrische NMO ist eine seltene Erkrankung, die oft nach einer Infektion berichtet wird. Die Autoren berichten eine 16jährige Patientin mit Pemphigus foliaceus die subakute Optikusneuritis gefolgt von zervikaler transverser Myelitis entwickelten. Die eingeschränkte Verteilung der Läsionen im Sehnerv und im Rückenmark wurde durch ophthalmologische Untersuchung und Magnetresonanztomographie des Gehirns und des Rückenmarks bestätigt. Sie wurde mit intravenös verabreichtem Methylprednisolon begonnen und erhielt dann eine orale Prednisonbehandlung. Anschließend wurde sie mit einem nichtsteroidalen Immunsuppressivum, Mycophenolatmofetil, mit einer Zieldosis von 1000 behandeltmg zweimal täglich. Im Laufe der Monate bemerkte der Patient eine signifikante Erholung früherer Defizite und eine Auflösung der Zervixkordverstärkung, -expansion und zystischen Dilatation, die zuvor beobachtet worden war. Dieser Fall ist bemerkenswert, da er der erste Patient ist, bei dem eine Neuromyelitis optica in Verbindung mit Pemphigus foliaceus berichtet wurde.

Quelle: http://www.jns-journal.com/article/PIIS0022510X12002183/abstract

Eine der neuesten Behandlungen für Pemphigus ist intravenöses Immunglobulin (IVIG). Immunglobuline sind eine der Hauptklassen von Proteinen im Blut. IVIG wird von normalen Blutspendern gesammelt, gesammelt, hoch gereinigt und behandelt, um Viren und Bakterien zu zerstören. IVIG wird jetzt verwendet, um eine Reihe von Autoimmunerkrankungen einschließlich Pemphigus zu behandeln.

Es gibt zwei besonders attraktive Eigenschaften von IVIG zur Behandlung von Pemphigus:

  1. Es kann bei vielen, aber nicht bei allen Patienten den aktiven Pemphigus schnell kontrollieren, ohne auf steigende Steroiddosen zurückzugreifen.
  2. Es ist einzigartig darin, die Blutspiegel von Pemphigus-Antikörpern (die Antikörper, die die Krankheit verursachen) selektiv zu senken, ohne das Niveau normaler Antikörper zu senken. Diese Eigenschaft von IVIG ist sehr wünschenswert und einzigartig, da alle anderen Behandlungen für Pemphigus die Produktion aller Antikörper stören - die guten und die schlechten -, was zu unerwünschten Nebenwirkungen führt.

IVIG scheint zu arbeiten, indem es den Abbau oder die Inaktivierung aller Antikörper im Blut beschleunigt, das Gute mit dem Schlechten. Dann werden die normalen Antikörper durch diejenigen ersetzt, die in dem IVIG vorhanden sind, das verabreicht wird, während abnorme Antikörper in IVIG fehlen und daher nicht ersetzt werden - nur sie bleiben nach IVIG reduziert.

Kompliziert diese Geschichte ist, dass ein regulatorischer Mechanismus im Körper konstante Niveaus jedes einzelnen Antikörpers im Blut beibehält. Die Abnahme des Blutspiegels eines beliebigen Antikörpers (einschließlich der Pemphigus-Antikörper) stimuliert die Neuproduktion dieses Antikörpers und eine Erholung ihrer Spiegel im Blut. Obwohl IVIG den Serumspiegel von Pemphigus-Antikörpern senken kann, werden diese kurz nach dem Eingriff wieder aktiviert.

Dieser Rückprall kann bei Tieren minimiert werden, indem ein zytotoxisches Arzneimittel verabreicht wird, das die Zellen blockiert, die neue Antikörper bilden. Dieser Ansatz wurde in Menschen verwendet, um die Wirksamkeit der Plasmapherese zu verbessern, ein anderes Verfahren, das den Serumspiegel von Antikörpern senkt. In ähnlicher Weise sollte dieser Ansatz auch die Wirksamkeit von IVIG verbessern.
[box type = "orange"] Antikörper: Ein Protein, das von einer B-Zelle in Reaktion auf eine spezifische Fremdsubstanz produziert wird. Antikörper sind die? Soldaten? die uns vor Bakterien und Viren und Infektionen schützen.

Zytotoxika: Beeinflussen das Wachstum und die Wirkung einiger Zellen, die Gelenkschmerzen, Schwellungen, Wärme und Arthritis verursachen. Zytotoxika wirken über einen langen Zeitraum hinweg, jedoch können Patienten in den ersten Wochen oder Monaten der Behandlung keine große Wirkung bemerken.

Immunglobuline: Siehe Antikörper

Plasmapherese: Entfernung, Behandlung und Rückführung von Blutplasma aus dem Blutkreislauf.

* Weitere Definitionen finden Sie hier: www.pemphigus.org/glossary[/box]

Der Zweck dieser Studie besteht darin, (a) die Fähigkeit von KC706 zu bestimmen, das Auftreten neuer Blasen zu verhindern und bestehende Blasen zu heilen, während stabile Dosen von Kortikosteroiden und / oder Immunsuppressiva bei Patienten mit Pemphigus vulgaris (b) aufrechterhalten werden, um die Sicherheit zu bestimmen von KC706 und (c) um auf die Plasmaspiegel von KC706 zuzugreifen.

Eine Studie zur Bewertung der Intra-Rater und Inter-Rater Zuverlässigkeit des Pemphigus Disease Area Index (PDAI) und des Autoimmune Bullous Skin Disorder Intensity Score (ABSIS) zur Verwendung durch Dermatologen

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Dr. Victoria Werth sucht nach PV & PF-Patienten mit aktiven oralen oder Hautläsionen, um an einer anstehenden eintägigen Studie teilzunehmen - 4. August 2007 an der Universität von PA, Philadelphia. Dr. Werth und ein Ärzteteam arbeiten daran, eine Outcome-Studie des IPPF-Definitionsausschuss. Wenn diese Studie abgeschlossen ist, können Wörter zur Beschreibung unserer Krankheit schließlich medizinisch definiert werden - Remission, Kontrolle usw. und von Dermatologen zur Beschreibung unserer Krankheitsaktivität verwendet werden.

Jeder mit mehr als drei aktiven Läsionen oder einer großen aktiven Läsion (größer als 10 mm (3 / 8 Zoll) in der Größe) kann Teil der Studie sein. Wenn Sie mit dem Auto oder in der Nähe von Philadelphia in Amtrak sind, heißt Sie diese Studie willkommen. Es wird ein $ 95-Stipendium und eine Parkvalidierung für Ihre Beteiligung geben.

Wenn Sie ein Teil dieses anstehenden Forschungsprojekts sein möchten, lesen Sie den Rest dieser Seite, laden Sie das Einwilligungsformular herunter und kontaktieren Sie uns Joyce Okawa, RN, or Matt Rose at (215) 898-0168, der das Einverständnisformular und die Forschungsstudie mit Ihnen besprechen wird.

Zweck

Diese Studie soll bewerten, ob Hautärzte, die Hautärzte sind, die PDAI leicht und auch einen anderen Arzt verwenden können. Außerdem wird dieses Werkzeug mit dem ABSIS verglichen, um zu sehen, welches überlegen ist. Wir hoffen, dass diese Forschungswerkzeuge von Dermatologen für die Durchführung von Forschungsversuchen eingesetzt werden können, die Patienten mit Pemphigus helfen sollen. Wir müssen zeigen, dass einige Dermatologen, die den Score verwenden, zu ähnlichen Ergebnissen kommen werden, wenn sie dieselben Patienten untersuchen und bewerten. Es wurde festgestellt, dass mindestens 10-Ärzte benötigt werden, um diese Evaluierungen mit einem Minimum an 10-Probanden durchzuführen, um diese Tools zu validieren. Daher müssen Sie an einem Tag von 10-Ärzten untersucht werden. Diese Ärzte verwenden zwei oder mehr der oben genannten Hilfsmittel, um Ihre Hautkrankheitsaktivität zu untersuchen und zu messen, während Sie den Fragebogen "Patientenschmerz, Juckreiz und Hautbezogene Gesundheit" unabhängig ausfüllen. Sie werden Ihre Haut untersuchen und Ihre Krankheit mit Ihnen besprechen. Sie werden Bilder von Ihrer Hautaktivität machen, um sie in Zukunft für Lehr- oder Forschungszwecke sowie für Publikationen zu verwenden, die mit dieser Studie in Zusammenhang stehen.

Der primäre Endpunkt ist die Bestimmung der Anzahl der Tage, die benötigt werden, um eine 50% -Verringerung der Blister-Anzahl zu erreichen, und die sekundären Endpunkte umfassen eine Verringerung der Prednison-Ausgangsdosis, sobald der primäre Endpunkt erreicht wurde. Die Studie dauert 16-Wochen, umfasst 6-Klinikbesuche (einschließlich Screening) und Patienten erhalten $ 200 für den Abschluss der Studie. Blutentnahmen werden 4-Mal im Verlauf der Studie stattfinden.