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Wenn Sie sich auf den Termin Ihres Arztes vorbereiten, können Sie das Beste aus Ihrem Besuch herausholen. Wenn Sie eine aktive Rolle in Ihrer Pflege übernehmen, werden Sie zu einem befähigten Patienten. Wenn Sie proaktiv über Ihre Krankheit lernen, verbessern Sie Ihre Gesundheits- und Behandlungserfahrung. Durch das Einholen der Informationen, die vor einem Arzttermin benötigt werden, können Sie Ihre Organisation organisieren und die Beziehung zwischen Arzt und Patient stärken. Hier finden Sie zehn Tipps, wie Sie sich auf den Besuch vorbereiten können, um sich besser zu fühlen, wenn Sie das Büro des Arztes verlassen.

1. Haben Sie alle Ihre Fragen beantwortet. Bringen Sie eine Checkliste mit, und machen Sie sich Notizen

2. Planen Sie genügend Zeit ein und bringen Sie Ihre Rezepte mit

3. Zuerst Prioritäten setzen und Bedenken klären

4. Vergiss nicht, "Danke" zu sagen

5. Erfahren Sie, welche Tests vor dem Besuch erforderlich sind (falls vorhanden)

6. Besorgen Sie sich Kopien Ihrer Krankenakten

7. Erhalten Sie eine Zusammenfassung Ihres Besuchs, wenn Sie abreisen

8. Füllen Sie die medizinische Freigabe aus, um Ihre Unterlagen zu erhalten

9. Sei geduldig

10. Sei zuversichtlich und teile dein Wissen

Manchmal ist es wertvoll, eine zweite, dritte oder sogar vierte Meinung zu erhalten, wenn man eine Behandlung für Pemphigus und Pemphigoid sucht. Zusätzliche Meinungen bieten auch eine Gelegenheit für Sie, mehr über Ihren Zustand zu erfahren, und es kann eine gewisse Ruhe bieten, dass Sie Ihre Krankheit mit der besten Chance für ein günstiges Ergebnis nähern.

Denken Sie daran, wenn Sie Fragen haben, haben Sie keine Angst, "Fragen Sie einen Coach", denn wenn Sie uns brauchen, sind wir in Ihrer Ecke!

Im Mai 2015, Globale Gene startete ihre 2nd jährlich Cox-Preis für seltenes Mitgefühl Wettbewerb, der 1st- und 2nd-Medizinstudenten dazu ermutigt, eine seltene Familie kennenzulernen und einen Essay zu schreiben, der auf ihren Erfahrungen basiert. Wenn der Medizinstudent nicht mit einer seltenen Familie arbeiten muss, Globale Gene wird sie mit einer seltenen Familie in ihrer Nähe zusammenbringen.

In nur wenigen Wochen hatten sie Anfragen von 90-Medizinstudenten um Hilfe bei der Suche nach einer seltenen Familie! Diese Studenten repräsentieren Dutzende von medizinischen Schulen in den gesamten USA sowie Kanada und Großbritannien

Globale Gene bittet um Hilfe bei der Suche nach seltenen Familien, die wir für dieses Programm zusammenbringen können. Dies ist ein wunderbarer Weg, um Bewusstsein für Ihre Störung innerhalb der medizinischen Bildungsgemeinschaft zu schaffen und möglicherweise eine Beziehung zu schaffen, die die zukünftige berufliche Ausrichtung des Medizinstudenten beeinflussen könnte. Die IPPF würde gerne Pemphigus- und Pemphigoid-Familien in diesem fantastischen Programm vertreten haben! Was für eine großartige Möglichkeit, um die Zukunft der medizinischen Gemeinschaft über Pemphigus und Pemphigoid zu informieren! Lassen Globale Gene Wenn Sie wissen, dass Sie an einer seltenen Familie für dieses Programm interessiert sind, senden Sie bitte eine E-Mail an Carrie Ostrea carrieo@globalgenes.org

Helfen Sie uns bitte, das Wort über Ihr Partnerprogramm für Studierende zu verbreiten, indem Sie zu gehen http://globalgenes.org/cox-prize-family um zu sehen, welche Standorte derzeit nach Anfragen fragen. Diese Liste wird wöchentlich aktualisiert. Bitte schauen Sie öfter vorbei, um zu sehen, welche neuen Städte angefordert werden.

Vielen dank für Ihre Hilfe! Wenn Sie irgendwelche Fragen haben, zögern Sie bitte nicht zu fragen.

Carrie Ostrea
Advocacy Director / Elternvertreter
Globale Gene - Verbündete in der seltenen Krankheit
http://www.globalgenes.org
(949) 248-RARE x110

IPPF erhielt Abbey S. Meyer Leadership Award von NORD

Washington, DC - IPPF, Internationale Pemphigus & Pemphigoid-Stiftung, wurde heute bei der Gala-Veranstaltung Portraits of Courage als Träger des angesehenen Abbey S. Meyer Leadership Award der NORD (National Organization for Rare Disorders) geehrt.

NORD veranstaltet alljährlich die Portraits of Courage Gala, um die Gemeinschaft der seltenen Krankheiten zusammenzubringen und die herausragenden Leistungen des Jahres zu ehren und zu feiern. Während der Veranstaltung erkennen sie Personen, Organisationen, Befürworter und Unternehmen an, die die Gemeinschaft im Kampf gegen seltene Krankheiten vorantreiben.

Der Preis wurde dem IPPF für herausragende Leistungen der Organisation für Patienten mit seltenen Krankheiten verliehen. Der Preis, der für den Gründungspräsidenten von NORD benannt wurde, wird jedes Jahr an eine NORD-Mitgliedsorganisation verliehen, um herausragende Führung und Repräsentation seiner Mitglieder zu demonstrieren.

Wir sind stolz auf die Zusammenarbeit mit NORD und anderen Mitgliedsorganisationen, um Menschen mit seltenen Krankheiten eine Stimme zu geben. Jedes Jahr organisiert NORD, eine gemeinnützige Organisation, die die 30 Million Amerikaner mit seltenen Krankheiten vertritt, die Porträts der Mut-Feier, um die Pionierleistungen von Einzelpersonen und Organisationen zu feiern.

Die IPPF ist die herausragende globale Organisation, die sich der Verbesserung der Lebensqualität aller Menschen widmet, bei denen Pemphigus oder Pemphigoid diagnostiziert oder davon betroffen sind.

Bitte rufen Sie den Kongress HEUTE an und bitten Sie darum, die OPEN ACT, HR 971 (Orphan-Produkterweiterungen jetzt, Beschleunigende Behandlungen & Behandlungen) in die 21st Century Cures-Gesetzgebung aufzunehmen. Die OPEN ACT hat das Potenzial, die Zahl der zugelassenen seltenen Krankheiten, die Patienten zur Verfügung stehen, zu verdoppeln. Bis heute unterstützen 155-Patientenorganisationen die OPEN ACT, darunter NORD, Global Genes und die Genetic Alliance. Indem wir zusammenstehen, können wir sicherstellen, dass der Kongress Patienten mit seltenen Krankheiten hilft.

Klicken Sie hier, um Maßnahmen zu ergreifen: Treten Sie HEUTE für Patienten mit seltenen Krankheiten ein

Bitte teilen Sie diese Warnung weit und nehmen Sie an dieser Veranstaltung auf Facebook teil.

Warum die OPEN ACT wichtig ist: Trotz der durch den Orphan Drug Act ermöglichten Fortschritte haben 95-Prozent der 7,000-seltenen Krankheiten noch immer keine zugelassenen Behandlungen. Biopharmazeutische Unternehmen wenden keine wichtigen Markttherapien zur Behandlung von seltenen Krankheiten an, da ihnen hierfür kein Anreiz geboten wird.

Die OPEN ACT ist eine parteiübergreifende Gesetzgebung, die einen wirtschaftlichen Anreiz für Unternehmen schafft, Medikamente für seltene Krankheiten umzuwidmen. Die OPEN ACT könnte:
· Bringen Sie Hunderte von Behandlungen für Patienten mit seltenen Krankheiten
· Ermöglichen Sie den Zugang zu sicheren, effektiven und erschwinglichen Behandlungen
· Förderung von Investitionen und Innovationen im Bereich der Biotechnologie sowie Förderung der klinischen Forschung an Universitäten und Schaffung neuer Arbeitsplätze

Erfahren Sie mehr unter: http://curetheprocess.org/ incentivize/

Ergebnisse bisher

Ich hatte einen Nachfolgetermin mit Dr. Williams im Juli 17, 2014, einen Monat nach meiner ersten Infusion und zwei Wochen nach der zweiten. Sie sah mich an und ich schwöre ihr, dass sie die Kinnlade fallen ließ. Sie war erstaunt, wie gut ich geantwortet hatte. Das war ein lustiger Termin!

Jack Sherman 7

Sie hatte Dr. Anhalt kurz vor meiner Behandlung konsultiert. Dr. Anhalt schlug vor, einen Monat nach meiner zweiten Infusion (August 1) von Azathioprin abzugehen und einen langsamen Prednison-Taper zu beginnen. Ich fragte Dr. Williams, ob ich Azathioprin jetzt, zwei Wochen vor unserer Planung, absetzen sollte. Wir stimmten zu, dass ich aufhören sollte, es zu nehmen. Eine Droge runter!

Seitdem habe ich Azathioprin nicht mehr eingenommen. Besser noch, ich war auf einer kontinuierlichen Prednison-Konizität. Ich begann jeden zweiten Tag mit 25 Milligramm. Eine Woche später, im Juli 23, 2014 (drei Wochen nach meiner zweiten Infusion) habe ich diese Bilder gemacht. Ich war komplett verletzungsfrei! Ich war begeistert, um es milde auszudrücken. Das hat meine kühnsten Träume weit übertroffen!

Im Januar 2014 bin ich auf 2 Milligramm Prednison, jeden zweiten Tag! Dies ist die niedrigste Dosierung von Prednison, an der ich je teilgenommen habe. Die beste Nachricht ist, dass meine Haut völlig frei von Läsionen ist. Sicher, ich hatte ein oder zwei kleinere, aber nichts, was nicht schnell genug aufräumt. Ziemlich erstaunlich, wenn man bedenkt, wo ich angefangen habe.

Ich beanspruche keine Remission - noch nicht! Während es leicht ist, sich meiner Genesung sicher zu sein, sage ich lieber, ich bin sehr optimistisch, was mein zukünftiges Leben mit Pemphigus betrifft. Was ich über die Jahre über diese Krankheit gelernt habe, ist, dass sich die Dinge ziemlich schnell ändern können. Ich könnte in totaler Remission enden, oder ich könnte am Ende eine weitere Runde von Rituximab brauchen. So oder so, ich glaube, es geht mir besser, als wenn ich mich nicht für Rituximab entschieden hätte. Dafür bin ich sehr dankbar!

Weiterer Support und Ausbildung

Jedes Individuum ist genau das, ein Individuum. Diese Krankheiten sind nicht wie üblichere Krankheiten, wie Typ II Diabetes. Wenn Sie nach einer Diabetesdiagnose zu 10-Ärzten gehen, werden Sie wahrscheinlich dasselbe hören und die gleichen Ergebnisse erwarten. Da Pemphigus und Pemphigoid selten sind, ultra-orphan Autoimmunkrankheiten, werden Ihre Ergebnisse und Ratschläge wahrscheinlich variieren.

Obwohl ich ein Peer Health Coach bin, ist Marc Yale weiterhin mein Trainer. Ich kann ihm nicht genug für seine Zeit, sein Wissen und seine Unterstützung danken, die er mir über die Jahre gegeben hat. Mein Ziel ist es, Patienten wie Marc zu helfen und dieses Wissen jeden Tag mit ihnen zu teilen. Erreichen Sie den IPPF und nutzen Sie seinen Reichtum an Wissen und Patientenressourcen. Wenn Sie an der IPPF-Patientenkonferenz teilnehmen können, ermutige ich Sie - ich flehe Sie an -, zu gehen. Die Information und Gemeinschaft macht wirklich einen Unterschied!

Am Ende ist mein größter Ratschlag, proaktiv in Ihrer Pflege und Behandlung zu sein. Arbeiten Sie mit Ihren Ärzten zusammen und schaffen Sie ein Team, das sich Ihrem Erfolg verschrieben hat. Teilen Sie, was Sie von Ihrem Trainer lernen, an einer Konferenz teilnehmen oder von einer Telefonkonferenz mit Ihrem Arzt. Bitten Sie sie, den IPPF zu kontaktieren, der sie mit einem P / P-Experten verbindet. Was auch immer Sie tun, es geht um Ihre Gesundheit und Lebensqualität, also treffen Sie fundierte, fundierte Entscheidungen. Ich habe und könnte nicht glücklicher sein!

Viel Glück und gute Gesundheit für euch alle!

Teil eins
Zweiter Teil

Zeit für die Infusion

Als die Behandlung näher rückte, hatte ich viele Fragen an Dr. Williams. Sie fühlte, dass ein Onkologe besser dazu in der Lage war, sie zu beantworten, also plante sie eine Konsultation mit einer. Das war ein großer Schritt. Der Onkologe hat alle meine Fragen beantwortet. Er sagte, die Verschreibung und Verabreichung von Rituxamab ist ein alltägliches Ereignis für den Infusionsraum. Er sagte, dass sie diese Behandlung Leukämie und Lymphom-Patienten geben, die in sehr schlechtem Gesundheitszustand sind. Da ich relativ gesund war, waren seine Sorgen um Komplikationen für mich minimal. Das war beruhigend.

Ich musste viele Labortests durchführen, was bei intravenösen Behandlungen, die das Immunsystem beeinflussen, üblich ist. Ich wurde auf verschiedene Arten von Hepatitis, HIV, TB und anderen Infektionskrankheiten getestet. Sie können von meinem "Vorher" -Bild sehen, wie schlecht meine Haut war.

Ich wurde mit dem Rheumatoiden Arthritis-Protokoll (1,000 mg intravenös an den Tagen 1 und 15) behandelt. Meine erste Dosis wurde am Juni 17, 2014 verabreicht und dauerte 6 Stunden; die zweite im Juli 1, 2014, dauerte 4 Stunden. Ich war erleichtert, dass außer einer kleinen Nervosität, die durch einen Steroidtropfen verursacht wurde, ich absolut keine Nebenwirkungen oder Reaktionen hatte. Es fühlte sich buchstäblich so an, als würde ich eine routinemäßige Infusion mit Kochsalzlösung bekommen.

Jack Sherman 4 Jack Sherman 3

Als ich meine zweite Infusion erhielt, änderte sich meine Krankheitsaktivität nicht. Ich habe nicht erwartet, für mindestens einen Monat Änderungen zu sehen. Zu meiner Überraschung, wie Sie in diesem Foto Vergleich sehen können, sah ich Anzeichen einer Besserung eine Woche nach meiner zweiten Infusion! Ich nahm immer noch 250 Milligramm Azathioprin und 25 Milligramm Prednison jeden zweiten Tag.

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Bleibt dran für den Abschluss der nächsten Woche von Jack Shermans Road to Rituximab Story ...

Teil eins
Teil drei

Dieser Artikel wurde ursprünglich unter http://www.medscape.com/viewarticle/840206 veröffentlicht

Die Nationale Organisation für seltene Erkrankungen
Die Bedeutung der Bildung für seltene Krankheiten
Sophia A. Walker

25. Februar 2015

Kürzlich hat ein weiser Professor meiner Klasse gesagt, dass wir medizinische Fachkräfte zu den mächtigsten Menschen der Welt zählen. Wir sind in der Tat in der Lage, Menschen am verletzlichsten zu treffen, manchmal am schlimmsten Tag ihres Lebens, und ihnen zu helfen. "Dieser Beruf", sagte er uns, "ist ein solches Privileg, dass wir niemals die Gelegenheit verpassen sollten, wenigstens jedem Patienten etwas Gutes zu tun." In den letzten Wochen habe ich seltene Bewusstseinsfälle geplant und begonnen Um in die klinischen Jahre meiner medizinischen Ausbildung zu kommen, denke ich, dass ich diese Wörter häufiger betrachte. Aber am Ende des Tages frage ich mich, wie mächtig wir wirklich sind ...

Mein Interesse an seltenen Krankheiten entstand in meinem letzten Jahr an der High School, als ich mich zum ersten Mal bei der National Organisation for Rare Disorders, Inc. (NORD) meldete. Ich war überwältigt von den vielen Hindernissen, die Patienten mit seltenen Krankheiten haben. Auf technischer Ebene gilt jede Krankheit, die weniger als 200,000-Amerikaner betrifft, als selten. Von den mehr als 7000 seltenen Krankheiten haben nur etwa 350 Behandlungen, die von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) zugelassen sind. Ich fand, dass Menschen mit diesen Krankheiten, von denen fast zwei Drittel Kinder sind, großen Mut und Ausdauer angesichts der erheblichen Entmutigung zeigen. Obwohl ich schon immer Arzt werden wollte, entdeckte ich erst durch meine unermüdliche Entschlossenheit, Hindernisse im Gesundheitswesen zu überwinden, meine Begeisterung für die Medizin.

Alle Ärzte bemühen sich um eine aufmerksame medizinische Versorgung mit dem größten Mitgefühl und Einfühlungsvermögen; Als medizinische Fachkräfte müssen wir aber auch die lautesten Fürsprecher unserer Patienten sein. Obwohl ich noch kein Arzt war, wollte ich noch zu dieser Anstrengung beitragen. Ich wollte ein Forum für die fast 30 Millionen Amerikaner mit seltenen Krankheiten bieten, deren Stimmen in der medizinischen Gemeinschaft oft ungehört bleiben, und ich wollte diese Leidenschaft mit meinen Kollegen teilen. Jedes Jahr veranstalten meine Kommilitonen und ich ein Awareness Event für seltene Krankheiten. Patienten, Studenten, Kliniker und Forscher kommen zusammen, um ihre Erfahrungen und Erkenntnisse zu seltenen Krankheiten auszutauschen. Wir bemühen uns, das Leben dieser Menschen zu erhellen, indem wir ihnen erlauben, ihre eigenen Geschichten zu teilen, manchmal zum ersten Mal.

Obwohl viele Studenten annehmen, dass wir nicht so viel über seltene Krankheiten wissen müssen, weil wir ihnen in unserer Praxis wahrscheinlich nicht begegnen werden, ist dies einfach nicht der Fall. In der Tat wird jeder von uns, der sich auf medizinische Berufe vorbereitet, Patienten mit seltenen Krankheiten sehen, und das Ausmaß, in dem wir uns auf diese Realität vorbereiten, wird die Auswirkungen bestimmen, die wir auf das Leben dieser Patienten haben können. Patienten, die an einer seltenen Krankheit leiden, haben in jedem Schritt der medizinischen Versorgung Schwierigkeiten, einschließlich Diagnose, Behandlung und Erhaltung der Lebensqualität. Manchmal gehen Patienten Jahre ohne die richtige Diagnose für ihren Zustand zu bekommen. Sobald sie endlich eine Antwort haben, ist oft keine Behandlung für ihren Zustand verfügbar. Als zukünftige Ärzte müssen wir versuchen, diese Aussichten zu verbessern; Der erste Schritt dabei ist, ein gutes Verständnis dieser Patientenpopulation zu entwickeln.

Die Möglichkeiten für Medizinstudenten, über seltene Krankheiten zu lernen, sind groß. Ein grundlegendes Verständnis darüber, wie sich die Erfahrung einer seltenen Krankheit von einer häufigeren Krankheit unterscheidet, ist ebenso wichtig. Die Nationalen Gesundheitsinstitute (NIH) hat auf seiner Website gute Informationen zu seltenen Krankheiten und die NORD Website bietet Übersichten und Links zu mehr als 200 Patientenorganisationen, die exzellente Informationen zu bestimmten seltenen Krankheiten bieten. Studierende können sich auch schriftlich für eine kostenlose NORD-Studentenmitgliedschaft bewerben bhollister@rarediseases.org. Sobald Sie sich registriert haben, erhalten Sie monatlich einen eNews und vierteljährlich erscheinenden Newsletter speziell für Studenten, die eine Karriere im Gesundheitswesen planen. Wenn Sie an der Jahreskonferenz der American Medical Student Association in Washington, DC, im Februar 27 und 28 teilnehmen, kommen Sie zum NORD-Stand in der Ausstellungshalle, wo Patienten mit seltenen Krankheiten ihre Geschichten teilen.

Mit jedem Redner, den ich bei einem Event für seltene Krankheiten höre, mit jeder neuen Person, die ich treffe, bin ich wieder einmal mit immensem Stolz erfüllt, dass unsere Bemühungen, wenn auch nur in kleinem Umfang, etwas Gutes getan haben. Im Gegensatz zu vielen Menschen, die sich in diesem Bereich engagieren, hatte ich zu Beginn dieser Arbeit keine persönliche Verbindung zu seltenen Krankheiten. Aber nach Jahren des Kennenlernens von Menschen, die diese Kämpfe erlebt haben, kann ich sagen, dass ich jetzt mehrere habe. In der Tat ist es die Erinnerung an die Menschen, die ich getroffen habe und die Befriedigung, zur Bewusstseinsbildung beigetragen zu haben, die meine Interessen geleitet hat, als Einfluss in vielen Entscheidungen diente und letztendlich die treibende Motivation war, um meine Ziele zu erreichen. Mit jedem Schritt, den ich in meiner Karriere vorantreibe, kommen seltene Krankheiten mit mir und werden es auch weiterhin tun.

Meine Leidenschaft für die Anwaltschaft für seltene Krankheiten ist vielleicht der wichtigste Aspekt geworden, der mich definiert und mich zu dem gemacht hat, was ich bin. Es hat mir die Richtung gegeben, mich zu einem Führer gemacht und bereitet mich ständig darauf vor, einer dieser Ärzte zu werden, die etwas Gutes tun werden. Vor ein paar Jahren fragte mich einer meiner Undergraduate-Professoren: "Sind Sie das Mädchen mit seltenen Krankheiten?" Er fuhr fort, dass ein Student, der nach der Teilnahme an meiner Veranstaltung dazu inspiriert worden war, seltene Krankheiten zu erforschen, ihn interessiert angesprochen hatte in seinem Labor arbeiten. Dies ist der Grund, warum ich auf seltene Krankheiten aufmerksam mache. Wenn jedes Jahr nur eine weitere Person inspiriert wird, kann dies letztendlich den ganzen Unterschied in der Welt ausmachen. Es stellt sich heraus, dass wir am Ende alle zusammen mächtig sind. Immerhin, nach dem NORD-Motto: "Alleine sind wir selten. Gemeinsam sind wir stark. "®

Die Southern California Pemphigus & Pemphigoid-Unterstützungsgruppe Sitzung

wurde am Samstag, Oktober 25, 2015 in der Santa Monica Public Library gehalten

im Martin Luther King, Jr. Auditorium. DR. Jennifer Haley, Dermatologe,

Kaiser Perment und Dr. Vanessa Holland, Dermatologe, Universität

of California, Los Angeles beantwortet Fragen von Patienten und Angehörigen

für zwei Stunden. Es waren 31-Leute anwesend. Patienten haben viel gefragt

wichtige Fragen zu Behandlungen, Ernährung, Impfungen und

laufende Forschung. Auch viele anregende Gespräche mit den Ärzten und

Patienten traten auf. Andere Patientenerfahrungen im Umgang mit diesem seltenen hören

Krankheit heilte. Danach fand ein lebhaftes geselliges Beisammensein im Freien statt

auf der Terrasse mit Erfrischungen von Biofusion, wer gesponsert die

Treffen. Viele kamen mit neuen Freundschaften und einer Begeisterung für den nächsten

Jahrestreffen.

Wenn Sie daran interessiert sind, ein Support-Gruppenmeeting in Ihrer Nähe zu veranstalten

Bitte kontaktieren Sie Noelle Madsen unter noelle@pemphigus.org.

Eine Gruppe von PEM Freunde genossen das Mittagessen zusammen in London, November

2015. Wir trafen uns, um ihre Erfahrungen und Ratschläge zu teilen. Wir waren besonders

freut sich, von Dr. Jane Setterfield, Leser und ehrenamtlicher Berater

in der Dermatologie in Bezug auf orale Erkrankungen bei Guys and St Thomas '

Krankenhaus. Dr. Setterfields enorme Erfahrung und Verständnis für bullöse

Krankheit und Beratung zu seiner Behandlung, wurde gut angenommen. Jeder hatte

eine Chance, mit ihr zu sprechen und viele Fragen und Anliegen beantwortet zu bekommen.

Es ist immer gut, andere zu treffen, die vor ähnlichen Herausforderungen stehen

Dies war eine großartige Gelegenheit, dies in einer entspannten, informellen Umgebung zu tun.

Im Oktober 18, 2014, der Houston Unterstützungsgruppe

hielt sein VIERTE Treffen des Jahres! Patienten versammelt

im Bayland Park Community Center und

diskutierten ihre aktuellen Krankheitszustände, vorausgesetzt

Feedback und Unterstützung, und insgesamt war sehr nett

Diskussion unter Kollegen.

Die Houston-Support-Gruppe trifft alle 3-Monate

im Bayland Park Community Center. Wenn Sie haben

Fragen über den Unterstützungsgruppenleiter oder wollen

einige köstliche Pralinen, kontaktieren Sie Mary Lee Jackson bei

marylee@pemphigus.org.

links: Mei Ling

Moore, Diane,

und Ron

unten: Noelle

Madsen, Lynn,

Dr. Holland,

Dr. Haley, Mei

Ling.

ganz links: Isobel Davies, Dr. Setterfield und

die PEM Friends versammeln sich in London, UK.

HAST DU EIN

GRUPPE?

F

LASS UNS WISSEN! Es muss nicht formal sein

eine Gruppe sein! Alles was du brauchst ist eine andere Person,

ein Platz zum Sitzen und Zeit zum Reden. Das Wichtige

Ding ist, deine Erfahrungen teilen zu können

und hol dir die Unterstützung, die du brauchst.

Wenn Sie andere in Ihrer Nähe finden möchten, wenden Sie sich an

Noelle Madsen unter noelle@pemphigus.org.

Veltuzumab ist ein Anti-CD20-Antikörper, der durch subkutane Injektion verabreicht wird. In einer aktuellen Studie wurde gezeigt, dass es sicher und effektiv ist. Die Ergebnisse zeigten, dass sich ein Patient in einer vollständigen Remission der Krankheit und ohne Therapie befand. Während der 35-Follow-up-Monate traten keine schwerwiegenden oder unerwünschten Ereignisse auf. Orphan Drug Status wird von der FDA für ein Medikament oder ein biologisches Produkt gewährt, um eine seltene Krankheit oder Erkrankung auf Anfrage eines Sponsors zu behandeln. Orphan Drug Design qualifiziert das Unternehmen für verschiedene Entwicklungsanreize, einschließlich Steuergutschriften für qualifizierte klinische Tests, eine Verzichtserklärung aus der FDA-Anwendung und eine siebenjährige Marketing-Exklusivität in den USA für Veltuzumab, wenn es von der FDA für die Behandlung zugelassen ist von Patienten mit Pemphigus. Die Erteilung eines Antrags auf Ausstellung eines Arzneimittels für seltene Leiden ändert nichts an den aufsichtsrechtlichen Anforderungen und dem Verfahren zur Erlangung der Marktzulassung. Sicherheit und Wirksamkeit eines Arzneimittels müssen durch angemessene und gut kontrollierte Studien ermittelt werden, bevor ein Arzneimittel von der FDA zugelassen wird.

Ich wollte wissen, was das für die Pemphigus- und Pemphigoid-Gemeinschaft bedeutet, also sprach ich mit einem der Autoren dieser Studie, Dr. Aimee S. Payne, MD, Ph.D. Dr. Payne ist ein Albert M. Kligman Assistenzprofessor für Dermatologie an der Universität von Pennsylvania. Ich fragte Dr. Payne, was bedeutet Orphan Drug Status für Veltuzumab für Pemphigus vulgaris Patienten jetzt. Sie sagte: "Obwohl es momentan keine unmittelbare Wirkung auf die Pemphigustherapie gibt, ist die Bezeichnung des Orphan Drugs ein wichtiger erster Schritt in Richtung FDA-Zulassung. Es hilft, die Entwicklung von Behandlungen für seltene Krankheiten wie den Pemphigus zu fördern. "Genauer gesagt fragte ich, ob sie näher erläutern könnte, was dies für Pemphigus vulgaris-Patienten in der Zukunft bedeutet. Dr. Payne antwortete: "Wir arbeiten derzeit mit dem Unternehmen zusammen, um eine klinische Studie von subkutanem Veltuzumab bei Pemphigus zu entwickeln." Ein Vorteil der subkutanen Dosierung ist bequemer und erfordert eine kürzere Beobachtungszeit nach der Injektion (30-60 Minuten ) im Gegensatz zur intravenösen Verabreichung, die mehrere Stunden dauern kann. Obwohl nicht sofort, ist Dr. Payne hoffnungsvoll, dass Veltuzumab-Tests auf andere Pemphigus- und Pemphigoid-Patienten (dh PF, BP, MMP, OCP, PNP usw.) ausgedehnt werden könnten, und sagte: "Veltuzumab könnte schließlich bei Patienten mit anderen autoimmunen blasenbildenden Erkrankungen getestet werden die Zukunft. "Um die Studie zu lesen, besuchen Sie http: // Pemphig einer Diskussion während unserer 2014 Patient Conference in Chicago. Dort beantwortete eine Gruppe von Experten die Fragen des Publikums zu verschiedenen Aspekten von P / P. Die Diskussion war unglaublich informativ. Wir entschieden uns, zu unserem ersten Anruf im Mai zurückzukehren. Der Aufruf im Juni konzentrierte sich auf Rituximab (Rituxan® / MabThera®) und beinhaltete einen speziellen Gastwissenschaftler, Dermatologen und einen wichtigen Einflussgeber hinter der Gründung des IPPF, Dr. Grant Anhalt. Dr. Anhalt verfügt über große Erfahrung in der Behandlung von P / P-Patienten mit Rituximab und konnte viele Einblicke in die Behandlung geben. MAB-Mitglied Dr. Neil Korman, ebenfalls ein Dermatologe, wurde im Juli im Rahmen einer allgemeinen Fragerunde vorgestellt. Dr. Korman behandelt P / P seit Jahren und ist ein guter Freund der IPPF. Er war in der Lage, für diejenigen, die Fragen stellen konnten, Pflegetipps und Ratschläge zu geben. Ein großes Thema, zu dem wir regelmäßig Fragen bekommen, ist der orale Pemphigus und das Pemphigoid. Beispielsweise,

"Welche Art von topicals werden für Mundläsionen verwendet?" "Kann ich immer noch meine Zähne putzen?" "Kann ich Zahnimplantate haben?" Unser August-Aufruf konzentrierte sich auf Mundpflege und featured Professor und Parodontologe, Dr. Terry Rees. Der September-Aufruf konzentrierte sich auf ein anderes heißes Thema hier beim IPPF: IVIG. MAB-Mitglied Dr. Sergei Grando ist ein in Irvine, Kalifornien, tätiger Hautarzt, der große Erfahrung in der Behandlung von P / P-Patienten mit dieser Infusionstherapie hat. Im Oktober haben wir eine weitere Expertenrunde durchgeführt, um Fragen zu beantworten. Peer-Health-Coach Marc Yale und IPPF-Gründerin Janet Segall begleiteten uns. Dr. Susan Cohen Byrne, eine PV-Patientin und Psychotherapeutin aus Davis, CA, war in unserem November-Gespräch, in dem sie die Verbindung von Geist und Körper diskutierte. Sie konzentrierte sich auf das Management der psychischen Gesundheit bei der Bekämpfung einer seltenen Krankheit. Wenn Sie an den vorherigen Anrufen nicht teilnehmen konnten und die Anrufaufzeichnungen hören oder die Anrufprotokolle lesen möchten, können Sie zu pemphigus.org/peer-support / rathaus-serie / gehen. Wenn Sie mehr über die Serie erfahren möchten oder Fragen haben, wenden Sie sich bitte an Noelle Madsen unter noelle@pemphigus.org. Noelle Madsen ist Koordinatorin für IPPF-Patientenservices und lebt in Sacramento, Kalifornien. Sie widmet sich der Unterstützung und Ausbildung für diejenigen, die von P / P betroffen sind. Sie ist eine neue Mitarbeiterin des Quartals und kann unter noelle@pemphigus.org erreicht werden. F: Was ist eine Ihrer größten Errungenschaften?

A: Wir haben erfolgreich Gesetze verabschiedet, die die US-amerikanische Gesundheitsbehörde FDA (Food and Drug Administration) dazu veranlassten, den Zugang zu beschleunigten Zulassungsverfahren für seltene Krankheiten zu verbessern. [Anmerkung des Autors: Eine beschleunigte Zulassung kann die Kosten und die Zeit des Arzneimittelentwicklungsprozesses senken, wodurch weniger stringente Kriterien (auch bekannt als Surrogatendpunkt) bei der Feststellung, ob ein Medikament eine klinische Studie bestanden hat, zugelassen werden.]

F: Was sind die zukünftigen Ziele der Stiftung?

: Ein vorrangiges Ziel besteht darin, einen Marktanreiz für die Umwidmung größerer Marktmedikamente für seltene Krankheiten zu schaffen. Unternehmen haben derzeit keinen Anreiz, ihre derzeitigen Medikamente bei schweren Krankheiten für seltene Krankheiten zu entwickeln. Unternehmen können mit Marktexklusivität versehen werden.

F: Was sind die größten Chancen und Herausforderungen für die Gemeinschaft der seltenen Krankheiten?

A: Dreißig Millionen Amerikaner sind von seltenen Krankheiten betroffen, aber die Interessengemeinschaft ist weniger als eine Million stark. Es besteht das Potenzial, die Advocacy-Community zu fördern. Budgetkürzungen der FDA und National Institutes of Health (NIH) sind bedeutende Herausforderungen.

F: Wie können sich Organisationen und Einzelpersonen in Ihre Stiftung einbringen?

A: Wir haben vor kurzem den Community Congress ins Leben gerufen, der Industrie und Patientenorganisationen zusammenführt. Darüber hinaus können Organisationen die CureTheProcess-Kampagne (www.curethecess.org) unterstützen. Wir sind darauf angewiesen, dass unsere Patientenorganisationspartner ihre Mitglieder erreichen, um den Kongress zu kontaktieren. Einzelpersonen können sich auch am Legislativvorschlag für seltene Krankheiten beteiligen (z. B. Patienten und Eltern). Badri Rengarajan, MD, ist Präsident des IPPF Board of Directors und lebt in Nordkalifornien. .

um die Leute sofort zu informieren

möglich und vielleicht zufällig

jemand kontaktiert uns und sagt das

Sie kennen jemanden, der braucht

Hilfe."

Dies zeigt, dass es keine Freiwilligenarbeit gibt

Akt ist zu klein. Wir haben es alle

in uns, Bewusstsein zu verbreiten und können

Beginnen Sie mit der Suche nach Möglichkeiten

in unseren eigenen Gemeinschaften.

ADA Präsentation

Im Oktober 9, 2014, Dr. Vidya

Sankar präsentiert beim Amerikaner

Zahnärztliche Vereinigung (ADA)

Jahrestagung in San Antonio,

Texas. Ihre Präsentation, "Die Zahnmedizin

Detektiv: Untersuchung von Autoimmunität, "

adressiert das Gemeinsame

Symptome und Überweisungsmuster

für mehrere verschiedene Autoimmunerkrankungen

Krankheiten, einschließlich PV und MMP.

Dies diente als ein ausgezeichneter Weg zu

bieten Weiterbildung an

diese Krankheiten für den gesamten Zahnbereich

Gemeinschaft.

"Der Mundgesundheitsfachmann

wird häufig begegnen

Patienten mit einer Reihe von oralen und

systemische Gesundheitsbedürfnisse ", Dr. Sankar

sagte. "Die ADA bot uns eine

Plattform, um einige davon zu überprüfen

weniger bekannte Bedingungen in Reihenfolge

um potentielle Patienten zu identifizieren

nicht diagnostizierte Bedürfnisse und handeln als

ein Conduit zur Unterstützung der Diagnose und

Management. Zusätzlich, Verknüpfung

bis die Zahnärzte

mit Fachgesellschaften wie z

wie die IPPF wird dazu beitragen, zu erhöhen

Bewusstsein und Zugang zu Pflege und

potenziell erhöhen unsere Patienten

Lebensqualität."

Der IPPF dankt Carlos, Dell,

und Dr. Sankar für ihre Zusammenarbeit

an diesem Projekt und ihrer Hingabe

Bewusstsein schaffen.

Zusammen können wir Bewusstsein schaffen

und fördern die frühzeitige Diagnose

von PV und MMP. Wir alle haben Wege

wir können beitragen. Das sind nur

drei der vielen Geschichten von

Bewusstsein gibt es zu teilen.

Welches ist deines? Das IPPF ermutigt

unsere Gemeinschaft zu bekommen

involviert mit dem Bewusstsein

Kampagne. Wenn du interessiert bist

Erfahren Sie mehr über die Kampagne

oder mitmachen, bitte kontaktieren Sie

Awareness@pemphigus.org.

Kate E. Frantz, MPH, CTTS, ist

der Awareness Program Manager

am IPPF in Dixon leben,

CA. Sie ist ein Beitrag zu

das Vierteljährlich Newsletter in ihr

"Awareness and You" -Spalte.

Kate kann bei Bewusstsein @ erreicht werden

pemphigus.org.

. . .fortgesetzt von BEWUSSTSEIN, Seite 6

Vidya Sankar, DMD, MHS, Universität von

Texas Health Science Center, San Antonio

großzügig. Es war überwältigend und wir haben es getan

bisher sehr gut gemacht. Die IPPF hat uns auch geholfen, durch

Bereitstellung von Werbematerial, das wir verteilt haben.

Wir hatten auch T-Shirts und ein Banner, die haben

hat definitiv dazu beigetragen, das Bewusstsein für PV zu erhöhen. Bitte prüfe

auf der IPPF Facebook-Seite, um Fotos von zu sehen

das Ereignis.

Dank der Mittel, die wir gesammelt haben, erhielt ich

meine erste Rituximab-Infusion vor zwei Wochen, und es ging

Gut. Ich muss nächste Woche meine zweite Infusion bekommen, und

während ich weiß, dass ich lange warten muss, fühle ich mich sehr positiv

über das Ergebnis.

Ich hoffe und bete, dass es für mich funktioniert. Ich bin gewesen

empfohlen, dass es normalerweise mindestens drei Monate dauert

um festzustellen, ob Rituximab wirksam ist oder nicht,

und ich verstehe, dass ich wahrscheinlich weitere Infusionen brauche.

In den nächsten Wochen werde ich hoffentlich sein

Reduzierung der Steroide und Immunsuppressiva.

Wie Sie sich vorstellen können, versuchen Sie, mit dieser Krankheit fertig zu werden

über eine Reihe von Jahren hat seinen Tribut gefordert. ich bin gegangen

von einem sehr gesunden und gesunden Mann bis hin zu Übergewicht

mit einer schmerzhaften, unheilbaren Krankheit. Das ganze

Zeit war eine deprimierende und schwierige Zeit für

ich und meine ganze Familie. Der schwierigste Aspekt von

Mit dieser Krankheit zu leben ist der unerträgliche Schmerz, den ich habe

musste aushalten, und deshalb freue ich mich darauf

Rückkehr zu einem schmerzfreien Leben, in dem ich mich wohl fühlen kann

Fit und gesund und zurück zu meinem wöchentlichen Radfahren

Ereignis mit meinen Brüdern.

. . Fortsetzung von ROAD TO REMISSION, Seite 13

Scott ist ein Operations / Call Center Manager

Wer lebt und arbeitet in West Midlands, United

Königreich. Scott freut sich, das P / P-Bewusstsein zu erhöhen

indem ich seine Geschichte in der Vierteljährlich. Sobald er ist

sich besser fühlen, hofft er weiter zu erhöhen

Mittel für andere PV-Betroffene. Wenn du möchtest

Um Scotts Behandlungsfonds zu unterstützen, besuchen Sie bitte

http://www.youcaring.com/medical-fundrais